Innocuité et efficacité de l'étude de BMMNC pour le patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (BMMNC)
Étudier l'innocuité et l'efficacité des cellules souches mononucléaires AUTOLOGUES dérivées de la moelle osseuse (BMMNC) pour le patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne. Il s'agit d'un essai clinique autofinancé (propre financement des patients)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les dystrophies musculaires, ou MD, sont un groupe de maladies héréditaires, ce qui signifie qu'elles sont transmises par les familles. Ils peuvent survenir dans l'enfance ou à l'âge adulte. Il existe de nombreux types de dystrophie musculaire. Ils comprennent:
La dystrophie musculaire de Duchenne est une forme de dystrophie musculaire qui s'aggrave rapidement. Les autres dystrophies musculaires (y compris la dystrophie musculaire de Becker) s'aggravent beaucoup plus lentement.
La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par un gène défectueux de la dystrophine (une protéine dans les muscles). Cependant, il survient souvent chez des personnes sans antécédents familiaux connus de la maladie.
Les symptômes apparaissent généralement avant l'âge de 6 ans et peuvent apparaître dès la petite enfance. Ils peuvent inclure :
Fatigue
Difficultés d'apprentissage (le QI (quotient intellectuel) peut être inférieur à 75)
Déficience intellectuelle (possible, mais ne s'aggrave pas avec le temps)
Faiblesse musculaire
Commence dans les jambes et le bassin, mais se produit également moins sévèrement dans les bras, le cou et d'autres parties du corps
Difficulté de motricité (courir, sautiller, sauter)
Chutes fréquentes
Difficulté à se lever d'une position couchée ou à monter des escaliers
La faiblesse s'aggrave rapidement
Difficulté progressive à marcher
La capacité de marcher peut être perdue à l'âge de 12 ans et l'enfant devra utiliser un fauteuil roulant
Les difficultés respiratoires et les maladies cardiaques commencent généralement vers l'âge de 20 ans
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Inde, 411009
- Recrutement
- Chaitanya Hospital
-
Contact:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Numéro de téléphone: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patient avec un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne.
- Vieilli entre 4 et 20 ans.
- Volonté de subir une thérapie cellulaire autologue dérivée de la moelle osseuse.
- Capacité à comprendre le protocole expliqué, puis à donner un consentement éclairé et à signer le formulaire de consentement éclairé (ICF) requis pour l'étude.
- Capacité et volonté de se rendre régulièrement à l'hôpital pour les procédures de protocole et le suivi
Critère d'exclusion:
- Patient avec antécédents d'immunodéficience VIH +, hépatite B, VHB et TPPA +, marqueurs tumoraux +
- Patients ayant des antécédents d'hypertension et d'hypersensibilité.
- Patient qui n'est pas diagnostiqué de la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Alcool et toxicomanie/dépendance.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: intralésionnel et intraveineux
Intralésionnel/intraveineux de cellules souches autologues.
|
Intralésionnel/intraveineux de MNC autologues par dose
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Amélioration de l'échelle de la vie quotidienne.
Délai: 6 MOIS
|
6 MOIS
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Amélioration de l'échelle d'évaluation fonctionnelle spécifique à la dystrophie musculaire
Délai: 6 mois
|
6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 00102
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .