Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studera säkerhet och effekt av BMMNC för patienten med Duchennes muskeldystrofi (BMMNC)

16 september 2014 uppdaterad av: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Studera säkerhet och effekt av autologa benmärgshärledda mononukleära stamceller (BMMNCs) för patienten med Duchennes muskeldystrofi. Den är självfinansierad (patienters egen finansiering) klinisk prövning

Denna studie är en enarmsstudie i ett centrum för att kontrollera säkerheten och effekten av BMMNC (100 miljoner per dos) för patienten med Duchennes muskeldystrofi,

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Muskeldystrofier, eller MD, är en grupp av ärftliga tillstånd, vilket innebär att de överförs genom familjer. De kan förekomma i barndomen eller vuxen ålder. Det finns många olika typer av muskeldystrofi. De inkluderar:

Duchennes muskeldystrofi är en form av muskeldystrofi som snabbt förvärras. Annan muskeldystrofi (inklusive Beckers muskeldystrofi) förvärras mycket långsammare.

Duchennes muskeldystrofi orsakas av en defekt gen för dystrofin (ett protein i musklerna). Men det förekommer ofta hos personer utan en känd familjehistoria av tillståndet.

Symtom uppträder vanligtvis före 6 års ålder och kan uppträda så tidigt som i spädbarnsåldern. De kan inkludera:

Trötthet

Inlärningssvårigheter (IQ (intelligenskvoten) kan vara under 75)

Intellektuell funktionsnedsättning (möjligt, men blir inte värre med tiden)

Muskelsvaghet

Börjar i benen och bäckenet, men förekommer också mindre allvarligt i armar, nacke och andra delar av kroppen

Svårigheter med motorik (springa, hoppa, hoppa)

Frekventa fall

Problem med att resa sig från liggande ställning eller gå i trappor

Svagheten blir snabbt värre

Progressiv svårighet att gå

Förmågan att gå kan vara förlorad vid 12 års ålder, och barnet måste använda rullstol

Andningssvårigheter och hjärtsjukdomar börjar vanligtvis vid 20 års ålder

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Indien
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411009
        • Rekrytering
        • Chaitanya Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient med diagnosen Duchennes muskeldystrofi.
  • Åldras mellan 4 till 20 år.
  • Vilja att genomgå benmärgshärledd autolog cellterapi.
  • Förmåga att förstå det förklarade protokollet och därefter ge ett informerat samtycke samt underteckna det erforderliga Informed Consent form (ICF) för studien.
  • Förmåga och vilja att regelbundet besöka sjukhus för protokollingrepp och uppföljning

Exklusions kriterier:

  • Patient med historia av immunbrist HIV+, Hepatit B, HBV och TPPA+, tumörmarkörer+
  • Patienter med anamnes på hypertoni och överkänsliga.
  • Patient som inte har diagnosen Duchennes muskeldystrofi.
  • Alkohol- och drogmissbruk/beroende.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: intralesional och intravenös
Intralesional/intravenös av autologa stamceller.
Övrig: Intralesional/intravenös av autologa stamceller.
Intralesional/intravenös av autologa MNC per dos
Andra namn:
  • Intralesional/intravenös av autologa MNC.
  • Intralesional/intravenös av autologa MNC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förbättring av vardagens skala.
Tidsram: 6 MÅNADER
6 MÅNADER

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förbättring av muskeldystrofispecifik funktionsskala
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chaitanya Hospital, Pune

Utredare

  • Huvudutredare: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2016

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2013

Första postat (Uppskatta)

17 april 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

17 september 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2014

Senast verifierad

1 september 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 00102

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera