研究 BMMNC 对杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性 (BMMNC)
2014年9月16日 更新者：Dr. Sachin Jamadar、Chaitanya Hospital, Pune
研究自体骨髓来源的单核干细胞 (BMMNC) 对杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性。是Self Funded（患者自费）临床试验
本研究是单臂、单中心试验，旨在检查 BMMNC（每剂量 1 亿）对杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性，
研究概览
详细说明
肌营养不良症或 MD 是一组遗传性疾病，这意味着它们会通过家庭遗传。 它们可能发生在童年或成年时期。 有许多不同类型的肌营养不良症。 他们包括：
杜氏肌营养不良症是一种会迅速恶化的肌营养不良症。 其他肌营养不良症（包括贝克尔肌营养不良症）的恶化速度要慢得多。
杜氏肌营养不良症是由抗肌萎缩蛋白（肌肉中的一种蛋白质）基因缺陷引起的。 然而，它经常发生在没有已知家族病史的人身上。
症状通常出现在 6 岁之前，也可能早在婴儿期就出现。 它们可能包括：
疲劳
学习困难（IQ（智商）可低于75）
智力障碍（可能，但不会随着时间的推移而恶化）
肌肉无力
从腿部和骨盆开始，但也不太严重地发生在手臂、颈部和身体的其他部位
运动技能困难（跑、跳、跳）
经常跌倒
从躺着的位置起床或爬楼梯有困难
虚弱很快变得更糟
进行性行走困难
到 12 岁可能会失去行走能力，孩子将不得不使用轮椅
呼吸困难和心脏病通常从 20 岁开始
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maharashtra
-
Pune、Maharashtra、印度、411009
- 招聘中
- Chaitanya Hospital
-
接触：
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- 电话号码：+918888788880
- 邮箱：sac2751982@gmail.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为杜氏肌营养不良症的患者。
- 年龄介于 4 至 20 岁之间。
- 愿意接受骨髓来源的自体细胞疗法。
- 能够理解所解释的协议，然后给予知情同意并签署研究所需的知情同意书 (ICF)。
- 有能力和愿意定期去医院进行规程程序和跟进
排除标准：
- 有免疫缺陷病史的患者 HIV+、乙型肝炎、HBV 和 TPPA+、肿瘤标志物+
- 有高血压和过敏史的患者。
- 未诊断为杜氏肌营养不良症的患者。
- 酒精和药物滥用/依赖。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：病灶内和静脉内
病灶内/静脉内的自体干细胞。
|
每剂病灶内/静脉内自体 MNC
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
日常生活规模的改善。
大体时间：6个月
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
肌营养不良症特异性功能评定量表的改进
大体时间：6个月
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：ANANT E BAGUL, M.S、Chaitanya Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年9月1日
初级完成 (预期的)
2016年9月1日
研究完成 (预期的)
2016年10月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2013年4月15日
首次发布 (估计)
2013年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年9月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年9月16日
最后验证
2014年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.