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Studie Sicherheit und Wirksamkeit von BMMNC für den Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (BMMNC)

16. September 2014 aktualisiert von: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Studieren Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von aus AUTOLOGEM Knochenmark stammenden mononukleären Stammzellen (BMMNCs) für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Es handelt sich um eine selbstfinanzierte (Eigenfinanzierung des Patienten) klinische Studie

Diese Studie ist eine einarmige, zentralisierte Studie zur Überprüfung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMMNC (100 Millionen pro Dosis) für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie,

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Muskeldystrophien oder MD sind eine Gruppe von Erbkrankheiten, was bedeutet, dass sie durch Familien weitergegeben werden. Sie können im Kindes- oder Erwachsenenalter auftreten. Es gibt viele verschiedene Arten von Muskeldystrophie. Sie beinhalten:

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine Form der Muskeldystrophie, die sich schnell verschlimmert. Andere Muskeldystrophien (einschließlich Becker-Muskeldystrophie) verschlimmern sich viel langsamer.

Duchenne-Muskeldystrophie wird durch ein defektes Gen für Dystrophin (ein Protein in den Muskeln) verursacht. Es tritt jedoch häufig bei Menschen ohne bekannte Familienanamnese der Erkrankung auf.

Die Symptome treten normalerweise vor dem 6. Lebensjahr auf und können bereits im Säuglingsalter auftreten. Dazu können gehören:

Ermüdung

Lernschwierigkeiten (der IQ (Intelligenzquotient) kann unter 75 liegen)

Geistige Behinderung (möglich, wird aber mit der Zeit nicht schlimmer)

Muskelschwäche

Beginnt in den Beinen und im Becken, tritt aber auch weniger stark in Armen, Nacken und anderen Körperregionen auf

Schwierigkeiten mit der Motorik (Laufen, Hüpfen, Springen)

Häufige Stürze

Schwierigkeiten beim Aufstehen aus liegender Position oder beim Treppensteigen

Schwäche wird schnell schlimmer

Fortschreitende Schwierigkeiten beim Gehen

Bis zum Alter von 12 Jahren kann die Gehfähigkeit verloren gehen, und das Kind muss einen Rollstuhl benutzen

Atembeschwerden und Herzerkrankungen beginnen normalerweise im Alter von 20 Jahren

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411009
        • Rekrutierung
        • Chaitanya Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit der Diagnose Duchenne-Muskeldystrophie.
  • Alter zwischen 4 und 20 Jahren.
  • Bereitschaft, sich einer aus dem Knochenmark gewonnenen autologen Zelltherapie zu unterziehen.
  • Fähigkeit, das erklärte Protokoll zu verstehen und danach eine Einverständniserklärung abzugeben sowie das erforderliche Einverständniserklärungsformular (ICF) für die Studie zu unterzeichnen.
  • Fähigkeit und Bereitschaft zu regelmäßigen Krankenhausbesuchen für Protokollverfahren und Nachsorge

Ausschlusskriterien:

  • Patient mit Vorgeschichte von Immunschwäche HIV+, Hepatitis B, HBV und TPPA+, Tumormarker+
  • Patienten mit Bluthochdruck und Überempfindlichkeit in der Vorgeschichte.
  • Patient, bei dem keine Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert wurde.
  • Alkohol- und Drogenmissbrauch / -abhängigkeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: intraläsional und intravenös
Intraläsional/ Intravenös von autologen Stammzellen.
Sonstiges: Intraläsional/ Intravenös von autologen Stammzellen.
Intraläsional/Intravenös von autologen MNCs pro Dosis
Andere Namen:
  • Intraläsional/ Intravenös von autologen MNCs.
  • Intraläsional/ Intravenös von autologen MNCs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verbesserung der täglichen Lebensskala.
Zeitfenster: 6 MONATE
6 MONATE

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verbesserung der für Muskeldystrophie spezifischen funktionellen Bewertungsskala
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chaitanya Hospital, Pune

Ermittler

  • Hauptermittler: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

17. September 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2014

Zuletzt verifiziert

1. September 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 00102

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