Studie bezpečnosti a účinnosti BMMNC u pacienta s Duchennovou svalovou dystrofií (BMMNC)
Studie bezpečnosti a účinnosti autologních mononukleárních kmenových buněk odvozených z kostní dřeně (BMMNC) u pacienta s Duchennovou svalovou dystrofií. Jde o klinickou studii financovanou z vlastních zdrojů (vlastní financování pacientů).
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Svalové dystrofie nebo MD jsou skupinou dědičných stavů, což znamená, že se předávají v rodinách. Mohou se objevit v dětství nebo v dospělosti. Existuje mnoho různých typů svalové dystrofie. Obsahují:
Duchennova svalová dystrofie je forma svalové dystrofie, která se rychle zhoršuje. Jiné svalové dystrofie (včetně Beckerovy svalové dystrofie) se zhoršují mnohem pomaleji.
Duchennova svalová dystrofie je způsobena defektním genem pro dystrofin (protein ve svalech). Často se však vyskytuje u lidí bez známé rodinné anamnézy tohoto stavu.
Příznaky se obvykle objevují před 6. rokem věku a mohou se objevit již v kojeneckém věku. Mohou zahrnovat:
Únava
Potíže s učením (IQ (inteligenční kvocient) může být nižší než 75)
Intelektuální postižení (možné, ale časem se nezhoršuje)
Svalová slabost
Začíná v nohách a pánvi, ale vyskytuje se také méně závažně v pažích, krku a dalších oblastech těla
Potíže s motorickými dovednostmi (běh, skákání, skákání)
Časté pády
Problémy se vstáváním z lehu nebo při lezení do schodů
Slabost se rychle zhoršuje
Progresivní potíže s chůzí
Do 12 let může dojít ke ztrátě schopnosti chodit a dítě bude muset používat invalidní vozík
Dýchací potíže a srdeční onemocnění obvykle začínají ve věku 20 let
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411009
- Nábor
- Chaitanya Hospital
-
Kontakt:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Telefonní číslo: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s diagnózou Duchenne svalové dystrofie.
- Věk od 4 do 20 let.
- Ochota podstoupit autologní buněčnou terapii odvozenou z kostní dřeně.
- Schopnost porozumět vysvětlenému protokolu a poté dát informovaný souhlas a také podepsat požadovaný formulář informovaného souhlasu (ICF) pro studii.
- Schopnost a ochota pravidelně navštěvovat nemocnici kvůli protokolárním procedurám a sledování
Kritéria vyloučení:
- Pacient s anamnézou imunodeficience HIV+, hepatitidy B, HBV a TPPA+, nádorových markerů+
- Pacienti s anamnézou hypertenze a přecitlivělosti.
- Pacient, u kterého není diagnostikována Duchennova svalová dystrofie.
- Zneužívání/závislost na alkoholu a drogách.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: intralezionální a intravenózní
Intralezionální/intravenózní autologní kmenové buňky.
|
Intralezionální/intravenózní autologní MNC na dávku
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšení měřítka každodenního života.
Časové okno: 6 MĚSÍCŮ
|
6 MĚSÍCŮ
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšení funkční hodnotící stupnice specifické pro svalovou dystrofii
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 00102
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .