Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie sikkerhet og effekt av BMMNC for pasienten med Duchenne muskeldystrofi (BMMNC)

16. september 2014 oppdatert av: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Undersøk sikkerhet og effekt av AUTOLOGE benmargsavledede mononukleære stamceller (BMMNCs) for pasienten med Duchenne muskeldystrofi. Det er selvfinansiert (pasienters egenfinansiering) klinisk forsøk

Denne studien er en-arm, enkeltsenterforsøk for å sjekke sikkerheten og effekten av BMMNC (100 millioner per dose) for pasienten med Duchenne muskeldystrofi,

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Muskeldystrofier, eller MD, er en gruppe av arvelige tilstander, noe som betyr at de overføres gjennom familier. De kan oppstå i barndommen eller i voksen alder. Det finnes mange forskjellige typer muskeldystrofi. De inkluderer:

Duchenne muskeldystrofi er en form for muskeldystrofi som forverres raskt. Annen muskeldystrofi (inkludert Beckers muskeldystrofi) blir verre mye saktere.

Duchennes muskeldystrofi er forårsaket av et defekt gen for dystrofin (et protein i musklene). Imidlertid forekommer det ofte hos personer uten en kjent familiehistorie av tilstanden.

Symptomer oppstår vanligvis før 6 år og kan vises så tidlig som spedbarn. De kan omfatte:

Utmattelse

Lærevansker (IQ (intelligenskvotienten) kan være under 75)

Intellektuell funksjonshemming (mulig, men blir ikke verre over tid)

Muskel svakhet

Begynner i bena og bekkenet, men forekommer også mindre alvorlig i armer, nakke og andre områder av kroppen

Vansker med motoriske ferdigheter (løping, hopping, hopping)

Hyppige fall

Problemer med å reise seg fra liggende stilling eller gå i trapper

Svakhet blir raskt verre

Progressive vansker med å gå

Evnen til å gå kan være tapt ved fylte 12 år, og barnet må bruke rullestol

Pustevansker og hjertesykdom starter vanligvis ved fylte 20 år

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • India
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411009
        • Rekruttering
        • Chaitanya Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient med diagnosen Duchenne muskeldystrofi.
  • Eldret mellom 4 og 20 år.
  • Vilje til å gjennomgå benmargsavledet autolog celleterapi.
  • Evne til å forstå den forklarte protokollen og deretter gi et informert samtykke samt signere det nødvendige skjemaet for informert samtykke (ICF) for studien.
  • Evne og vilje til regelmessig besøk på sykehus for protokollprosedyrer og oppfølging

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient med tidligere immunsvikt HIV+, Hepatitt B, HBV og TPPA+, Tumormarkører+
  • Pasienter med historie med hypertensjon og overfølsomme.
  • Pasient som ikke har diagnosen Duchenne muskeldystrofi.
  • Alkohol- og rusmisbruk/avhengighet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: intralesjonell og intravenøs
Intralesional/intravenøs av autologe stamceller.
Annen: Intralesional/intravenøs av autologe stamceller.
Intralesional/intravenøs av autologe MNC per dose
Andre navn:
  • Intralesional/intravenøs av autologe MNC.
  • Intralesional/intravenøs av autologe MNC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring av dagliglivets skala.
Tidsramme: 6 MÅNEDER
6 MÅNEDER

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring av muskeldystrofispesifikk funksjonell vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chaitanya Hospital, Pune

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2016

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

17. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

17. september 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2014

Sist bekreftet

1. september 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 00102

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere