Estudio de seguridad y eficacia de BMMNC para el paciente con distrofia muscular de Duchenne (BMMNC)
Estudio de seguridad y eficacia de células madre mononucleares derivadas de médula ósea AUTÓLOGA (BMMNC) para el paciente con distrofia muscular de Duchenne. Es un ensayo clínico autofinanciado (financiado por los propios pacientes)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las distrofias musculares, o MD, son un grupo de condiciones hereditarias, lo que significa que se transmiten de padres a hijos. Pueden ocurrir en la niñez o en la edad adulta. Hay muchos tipos diferentes de distrofia muscular. Incluyen:
La distrofia muscular de Duchenne es una forma de distrofia muscular que empeora rápidamente. Otras distrofias musculares (incluida la distrofia muscular de Becker) empeoran mucho más lentamente.
La distrofia muscular de Duchenne es causada por un gen defectuoso para la distrofina (una proteína en los músculos). Sin embargo, a menudo ocurre en personas sin antecedentes familiares conocidos de la afección.
Los síntomas generalmente aparecen antes de los 6 años y pueden aparecer desde la infancia. Pueden incluir:
Fatiga
Dificultades de aprendizaje (el coeficiente intelectual (coeficiente intelectual) puede estar por debajo de 75)
Discapacidad intelectual (posible, pero no empeora con el tiempo)
Debilidad muscular
Comienza en las piernas y la pelvis, pero también ocurre con menor gravedad en los brazos, el cuello y otras áreas del cuerpo.
Dificultad con las habilidades motoras (correr, saltar, saltar)
caídas frecuentes
Problemas para levantarse de una posición acostada o subir escaleras
La debilidad empeora rápidamente
Dificultad progresiva para caminar
La capacidad de caminar puede perderse a los 12 años y el niño tendrá que usar una silla de ruedas.
Las dificultades para respirar y las enfermedades cardíacas generalmente comienzan a los 20 años.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: sachin S Jamadar, Dortho
- Número de teléfono: +918888788880
- Correo electrónico: sac2751982@gmail.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411009
- Reclutamiento
- Chaitanya Hospital
-
Contacto:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Número de teléfono: +918888788880
- Correo electrónico: sac2751982@gmail.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con Diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne.
- Envejecido entre 4 y 20 años.
- Voluntad de someterse a Terapia Celular Autóloga derivada de Médula Ósea.
- Capacidad para comprender el protocolo explicado y, posteriormente, dar un consentimiento informado, así como firmar el formulario de consentimiento informado (ICF) requerido para el estudio.
- Capacidad y disposición para visitar regularmente el hospital para procedimientos de protocolo y seguimiento.
Criterio de exclusión:
- Paciente con Historia de Inmunodeficiencia HIV+, Hepatitis B, HBV y TPPA+, Marcadores Tumorales+
- Pacientes con Historia de Hipertensión e Hipersensibles.
- Paciente que no tiene Diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne.
- Abuso/dependencia de alcohol y drogas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: intralesional e intravenoso
Intralesional/ Intravenosa de Células Madre Autólogas.
|
Intralesional/ Intravenosa de MNC Autólogas por dosis
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Escala de mejora de la vida diaria.
Periodo de tiempo: 6 MESES
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6 MESES
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Mejora de la escala de calificación funcional específica de la distrofia muscular
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 00102
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