Estudo de Segurança e Eficácia do BMMNC para o Paciente com Distrofia Muscular de Duchenne (BMMNC)
Estudo de segurança e eficácia de células-tronco mononucleares derivadas da medula óssea (BMMNCs) AUTÓLOGAS para pacientes com distrofia muscular de Duchenne. É um ensaio clínico autofinanciado (financiamento próprio dos pacientes)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As distrofias musculares, ou MD, são um grupo de condições hereditárias, o que significa que são transmitidas pelas famílias. Podem ocorrer na infância ou na idade adulta. Existem muitos tipos diferentes de distrofia muscular. Eles incluem:
A distrofia muscular de Duchenne é uma forma de distrofia muscular que piora rapidamente. Outras distrofias musculares (incluindo a distrofia muscular de Becker) pioram muito mais lentamente.
A distrofia muscular de Duchenne é causada por um gene defeituoso da distrofina (uma proteína nos músculos). No entanto, geralmente ocorre em pessoas sem histórico familiar conhecido da doença.
Os sintomas geralmente aparecem antes dos 6 anos de idade e podem aparecer já na infância. Eles podem incluir:
Fadiga
Dificuldades de aprendizagem (o QI (quociente de inteligência) pode ser inferior a 75)
Deficiência intelectual (possível, mas não piora com o tempo)
Fraqueza muscular
Começa nas pernas e na pelve, mas também ocorre com menos gravidade nos braços, pescoço e outras áreas do corpo
Dificuldade com habilidades motoras (correr, pular, pular)
quedas frequentes
Dificuldade em se levantar de uma posição deitada ou subir escadas
A fraqueza piora rapidamente
Dificuldade progressiva para andar
A capacidade de andar pode ser perdida aos 12 anos e a criança terá que usar uma cadeira de rodas
Dificuldades respiratórias e doenças cardíacas geralmente começam aos 20 anos
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: sachin S Jamadar, Dortho
- Número de telefone: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
Locais de estudo
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Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Índia, 411009
- Recrutamento
- Chaitanya Hospital
-
Contato:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Número de telefone: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com Diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne.
- Idade entre 4 a 20 Anos.
- Disposição para se submeter a terapia celular autóloga derivada da medula óssea.
- Capacidade de compreender o protocolo explicado e, posteriormente, dar um consentimento informado, bem como assinar o formulário de consentimento informado (TCLE) necessário para o estudo.
- Capacidade e disponibilidade para visitas regulares ao hospital para procedimentos protocolares e acompanhamento
Critério de exclusão:
- Paciente com Histórico de Imunodeficiência HIV+, Hepatite B, HBV e TPPA+, Marcadores Tumorais+
- Pacientes com Histórico de Hipertensão e Hipersensibilidade.
- Paciente que não tem diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne.
- Abuso/dependência de álcool e drogas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: intralesional e intravenosa
Intralesional/ Intravenoso de Células Tronco Autólogas.
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Intralesional/Intravenosa de MNCs autólogas por dose
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Melhoria da escala de vida diária.
Prazo: 6 MESES
|
6 MESES
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Melhoria da escala de classificação funcional específica da distrofia muscular
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 00102
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