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Sicurezza ed efficacia dello studio di BMMNC per il paziente con distrofia muscolare di Duchenne (BMMNC)

16 settembre 2014 aggiornato da: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Studio sulla sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mononucleari derivate dal midollo osseo AUTOLOGO (BMMNC) per il paziente con distrofia muscolare di Duchenne. È uno studio clinico autofinanziato (finanziamento proprio dei pazienti).

Questo studio è a braccio singolo, a centro singolo per verificare la sicurezza e l'efficacia di BMMNC (100 milioni per dose) per il paziente con distrofia muscolare di Duchenne,

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le distrofie muscolari, o MD, sono un gruppo di condizioni ereditarie, il che significa che vengono tramandate attraverso le famiglie. Possono verificarsi durante l'infanzia o l'età adulta. Esistono molti tipi diversi di distrofia muscolare. Loro includono:

La distrofia muscolare di Duchenne è una forma di distrofia muscolare che peggiora rapidamente. Altre distrofia muscolare (inclusa la distrofia muscolare di Becker) peggiorano molto più lentamente.

La distrofia muscolare di Duchenne è causata da un gene difettoso per la distrofina (una proteina nei muscoli). Tuttavia, si verifica spesso in persone senza una storia familiare nota della condizione.

I sintomi di solito compaiono prima dei 6 anni e possono comparire già nell'infanzia. Possono includere:

Fatica

Difficoltà di apprendimento (il QI (quoziente di intelligenza) può essere inferiore a 75)

Disabilità intellettiva (possibile, ma non peggiora nel tempo)

Debolezza muscolare

Inizia nelle gambe e nel bacino, ma si verifica anche in modo meno grave nelle braccia, nel collo e in altre aree del corpo

Difficoltà con le abilità motorie (correre, saltare, saltare)

Cadute frequenti

Difficoltà ad alzarsi da una posizione sdraiata o a salire le scale

La debolezza peggiora rapidamente

Difficoltà progressiva a camminare

La capacità di camminare può essere persa all'età di 12 anni e il bambino dovrà usare una sedia a rotelle

Le difficoltà respiratorie e le malattie cardiache di solito iniziano all'età di 20 anni

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411009
        • Reclutamento
        • Chaitanya Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne.
  • Invecchiato tra i 4 ei 20 anni.
  • Disponibilità a sottoporsi a terapia cellulare autologa derivata dal midollo osseo.
  • Capacità di comprendere il protocollo spiegato e successivamente fornire un consenso informato, nonché firmare il modulo di consenso informato (ICF) richiesto per lo studio.
  • Capacità e disponibilità a visite regolari in ospedale per procedure di protocollo e follow-up

Criteri di esclusione:

  • Paziente con anamnesi di immunodeficienza HIV+, epatite B, HBV e TPPA+, marcatori tumorali+
  • Pazienti con storia di ipertensione e ipersensibili.
  • Paziente a cui non è stata diagnosticata la distrofia muscolare di Duchenne.
  • Abuso/dipendenza da alcol e droghe.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: intralesionale ed endovenosa
Intralesionale/Endovenoso di cellule staminali autologhe.
Altro: Intralesionale/Endovenoso di cellule staminali autologhe.
Intralesionale/Endovenoso di MNC autologhe per dose
Altri nomi:
  • Intralesionale/Endovenoso di MNC autologhe.
  • Intralesionale/Endovenoso di MNC autologhe

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento della scala della vita quotidiana.
Lasso di tempo: 6 MESI
6 MESI

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento della scala di valutazione funzionale specifica della distrofia muscolare
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chaitanya Hospital, Pune

Investigatori

  • Investigatore principale: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2013

Primo Inserito (Stima)

17 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

17 settembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2014

Ultimo verificato

1 settembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 00102

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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