Badanie bezpieczeństwa i skuteczności BMMNC u pacjenta z dystrofią mięśniową Duchenne'a (BMMNC)
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności AUTOLOGICZNYCH jednojądrzastych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (BMMNC) u pacjenta z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Jest to samofinansujące się (własne finansowanie pacjentów) badanie kliniczne
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dystrofie mięśniowe lub MD to grupa chorób dziedzicznych, co oznacza, że są przekazywane przez rodziny. Mogą wystąpić w dzieciństwie lub w wieku dorosłym. Istnieje wiele różnych rodzajów dystrofii mięśniowej. Zawierają:
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest formą dystrofii mięśniowej, która szybko się pogarsza. Inne dystrofie mięśniowe (w tym dystrofia mięśniowa Beckera) pogarszają się znacznie wolniej.
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest spowodowana wadliwym genem dystrofiny (białka w mięśniach). Jednak często występuje u osób bez znanej historii choroby w rodzinie.
Objawy zwykle pojawiają się przed 6 rokiem życia i mogą pojawić się już w niemowlęctwie. Mogą one obejmować:
Zmęczenie
Trudności w nauce (IQ (iloraz inteligencji) może być poniżej 75)
Niepełnosprawność intelektualna (możliwa, ale nie pogarsza się z czasem)
Słabe mięśnie
Rozpoczyna się w nogach i miednicy, ale występuje również mniej dotkliwie w ramionach, szyi i innych obszarach ciała
Trudności z motoryką (bieganie, skakanie, skakanie)
Częste upadki
Kłopoty ze wstawaniem z pozycji leżącej lub wchodzeniem po schodach
Osłabienie szybko się pogłębia
Postępujące trudności w chodzeniu
Zdolność chodzenia może zostać utracona w wieku 12 lat, a dziecko będzie musiało korzystać z wózka inwalidzkiego
Trudności w oddychaniu i choroby serca zwykle zaczynają się w wieku 20 lat
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411009
- Rekrutacyjny
- Chaitanya Hospital
-
Kontakt:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Numer telefonu: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
- W wieku od 4 do 20 lat.
- Gotowość do poddania się terapii komórkami autologicznymi uzyskanymi ze szpiku kostnego.
- Umiejętność zrozumienia wyjaśnionego protokołu, a następnie wyrażenia świadomej zgody oraz podpisania wymaganego formularza świadomej zgody (ICF) na badanie.
- Zdolność i gotowość do regularnych wizyt w szpitalu w celu przeprowadzenia procedur protokolarnych i obserwacji
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent z niedoborem odporności w wywiadzie HIV+, wirusowe zapalenie wątroby typu B, HBV i TPPA+, markery nowotworowe+
- Pacjenci z nadciśnieniem tętniczym w wywiadzie i nadwrażliwością.
- Pacjent, u którego nie rozpoznano dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
- Nadużywanie / uzależnienie od alkoholu i narkotyków.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: śródogniskowe i dożylne
Doogniskowe/ Dożylne autologicznych komórek macierzystych.
|
Doogniskowe/ Dożylne autologicznych MNC na dawkę
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Poprawa skali życia codziennego.
Ramy czasowe: 6 MIESIĄC
|
6 MIESIĄC
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Poprawa specyficznej funkcjonalnej skali oceny dystrofii mięśniowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 00102
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .