Исследование безопасности и эффективности BMMNC у пациента с мышечной дистрофией Дюшенна (BMMNC)
Изучение безопасности и эффективности аутологичных мононуклеарных стволовых клеток, полученных из костного мозга (BMMNC), у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Это самофинансируемое (собственное финансирование пациентов) клиническое исследование
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мышечные дистрофии, или MD, представляют собой группу наследственных состояний, что означает, что они передаются из поколения в поколение. Они могут возникать в детстве или во взрослом возрасте. Существует множество различных типов мышечной дистрофии. Они включают:
Мышечная дистрофия Дюшенна — форма мышечной дистрофии, которая быстро прогрессирует. Другие мышечные дистрофии (включая мышечную дистрофию Беккера) прогрессируют значительно медленнее.
Мышечная дистрофия Дюшенна вызывается дефектным геном дистрофина (белок в мышцах). Тем не менее, это часто происходит у людей без известной семейной истории этого заболевания.
Симптомы обычно появляются в возрасте до 6 лет и могут проявиться уже в младенчестве. Они могут включать:
Усталость
Трудности в обучении (IQ (коэффициент интеллекта) может быть ниже 75)
Умственная отсталость (возможна, но не ухудшается со временем)
Мышечная слабость
Начинается в ногах и тазу, но менее выражено в руках, шее и других частях тела.
Трудности с моторикой (бег, прыжки, прыжки)
Частые падения
Проблемы с подъемом из положения лежа или подъемом по лестнице
Слабость быстро нарастает
Прогрессирующие трудности при ходьбе
Способность ходить может быть утрачена к 12 годам, и ребенку придется пользоваться инвалидной коляской.
Затрудненное дыхание и болезни сердца обычно начинаются к 20 годам.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411009
- Рекрутинг
- Chaitanya Hospital
-
Контакт:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Номер телефона: +918888788880
- Электронная почта: sac2751982@gmail.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациент с диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна.
- Возраст от 4 до 20 лет.
- Готовность пройти терапию аутологичными клетками, полученными из костного мозга.
- Способность понять объясненный протокол и после этого дать информированное согласие, а также подписать требуемую форму информированного согласия (ICF) для исследования.
- Возможность и готовность регулярно посещать больницу для протокольных процедур и последующего наблюдения
Критерий исключения:
- Пациент с иммунодефицитом в анамнезе, ВИЧ+, гепатит B, HBV и TPPA+, опухолевые маркеры+
- Пациенты с гипертонией и гиперчувствительностью в анамнезе.
- Пациент, у которого нет диагноза мышечной дистрофии Дюшенна.
- Злоупотребление алкоголем и наркотиками/зависимость.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: внутриочаговый и внутривенный
Внутриочаговое/внутривенное введение аутологичных стволовых клеток.
|
Внутриочаговое/ внутривенное введение аутологичных МНК на дозу
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Улучшение шкалы повседневной жизни.
Временное ограничение: 6 МЕСЯЦЕВ
|
6 МЕСЯЦЕВ
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Улучшение специфической функциональной рейтинговой шкалы мышечной дистрофии
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 00102
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .