Duchenne 근이영양증 환자에 대한 BMMNC의 안전성 및 효능 연구 (BMMNC)
2014년 9월 16일 업데이트: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
Duchenne 근이영양증 환자를 위한 AUTOLOGOUS 골수 유래 단핵 줄기 세포(BMMNCs)의 안전성 및 효능을 연구합니다. 자체 자금 조달 (환자 자신의 자금 조달) 임상 시험입니다.
본 연구는 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 BMMNC(용량당 1억개)의 안전성과 효능을 확인하기 위한 단일군, 단일센터 임상시험으로,
연구 개요
상세 설명
근이영양증(MD)은 유전병으로 가족을 통해 유전됩니다. 어린 시절이나 성인기에 발생할 수 있습니다. 근이영양증에는 다양한 유형이 있습니다. 여기에는 다음이 포함됩니다.
Duchenne 근이영양증은 빠르게 악화되는 근이영양증의 한 형태입니다. 다른 근이영양증(베커 근이영양증 포함)은 훨씬 더 천천히 악화됩니다.
뒤쉔 근이영양증은 디스트로핀(근육에 있는 단백질) 유전자 결함으로 인해 발생합니다. 그러나 알려진 가족력이 없는 사람들에게서 종종 발생합니다.
증상은 보통 6세 이전에 나타나며 일찍 유아기에도 나타날 수 있습니다. 여기에는 다음이 포함될 수 있습니다.
피로
학습 장애(IQ(지능 지수)가 75 미만일 수 있음)
지적 장애(가능하지만 시간이 지나도 악화되지 않음)
근육 약화
다리와 골반에서 시작되지만 팔, 목 및 기타 신체 부위에서도 덜 심각하게 발생합니다.
운동 능력의 어려움(달리기, 호핑, 점프)
잦은 낙상
누운 자세에서 일어나거나 계단을 오르는 데 문제가 있음
약점이 빠르게 악화됨
점진적인 어려움 걷기
12세가 되면 걸을 수 있는 능력을 잃을 수 있으며 아이는 휠체어를 사용해야 합니다.
호흡 곤란 및 심장 질환은 보통 20세부터 시작됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, 인도, 411009
- 모병
- Chaitanya Hospital
-
연락하다:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- 전화번호: +918888788880
- 이메일: sac2751982@gmail.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Duchenne 근이영양증 진단 환자.
- 4세에서 20세 사이에 숙성됩니다.
- 골수 유래 자가 세포 치료를 받을 의향.
- 설명된 프로토콜을 이해한 후 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구에 필요한 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명할 수 있는 능력.
- 프로토콜 절차 및 후속 조치를 위해 병원을 정기적으로 방문할 수 있는 능력 및 의지
제외 기준:
- 면역결핍 HIV+, B형 간염, HBV 및 TPPA+, 종양 표지자+ 병력이 있는 환자
- 고혈압 및 과민 병력이 있는 환자.
- Duchenne 근이영양증 진단이 아닌 환자.
- 알코올 및 약물 남용/의존.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 병변내 및 정맥내
자가 줄기세포의 병소내/정맥주사.
|
용량당 자가 MNC의 병소내/정맥내
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
일상 생활 규모의 향상.
기간: 6개월
|
6개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
근이영양증 특정 기능 등급 척도 개선
기간: 6 개월
|
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 9월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 4월 15일
처음 게시됨 (추정)
2013년 4월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 9월 16일
마지막으로 확인됨
2014년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근이영양증에 대한 임상 시험
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