A BMMNC biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél (BMMNC)
Az AUTOLÓG csontvelőből származó mononukleáris őssejtek (BMMNC) biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél. Ez egy önfinanszírozott (a betegek saját finanszírozású) klinikai vizsgálata
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az izomdisztrófiák vagy az MD öröklött állapotok csoportja, ami azt jelenti, hogy családokon keresztül öröklődnek. Előfordulhatnak gyermekkorban vagy felnőttkorban. Sokféle izomdisztrófia létezik. Tartalmazzák:
A Duchenne-izomdystrophia az izomdisztrófia egyik formája, amely gyorsan romlik. Más izomdisztrófiák (beleértve a Becker-féle izomdisztrófiát is) sokkal lassabban romlanak.
A Duchenne-izomdisztrófiát a disztrofin (az izmokban lévő fehérje) hibás génje okozza. Gyakran előfordul azonban olyan embereknél, akiknél nem ismert a családban az állapot.
A tünetek általában 6 éves kor előtt jelentkeznek, és már csecsemőkorban is megjelenhetnek. Ezek a következők lehetnek:
Fáradtság
Tanulási nehézségek (az IQ (intelligenciahányados) 75 alatt lehet)
Értelmi fogyatékosság (lehetséges, de nem romlik az idő múlásával)
Izomgyengeség
A lábakban és a medencében kezdődik, de kevésbé súlyosan előfordul a karokban, a nyakban és a test más területein is
Motoros készségek nehézségei (futás, ugrás, ugrás)
Gyakori esések
Nehéz felállni fekvő helyzetből vagy lépcsőzni
A gyengeség gyorsan romlik
Progresszív járási nehézség
12 éves korára elveszítheti a járásképességét, és a gyermeknek tolószéket kell használnia
A légzési nehézségek és a szívbetegségek általában 20 éves kortól kezdődnek
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411009
- Toborzás
- Chaitanya Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Telefonszám: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Duchenne-izomdystrophiával diagnosztizált beteg.
- 4 és 20 év közötti korban.
- Hajlandóság a csontvelőből származó autológ sejtterápia alávetésére.
- Képes megérteni a kifejtett protokollt, és ezt követően tájékozott beleegyezést adni, valamint aláírni a vizsgálathoz szükséges informed Consent űrlapot (ICF).
- Képesség és hajlandóság a rendszeres kórházi látogatásra protokolleljárások és nyomon követés céljából
Kizárási kritériumok:
- Beteg, akinek a kórelőzményében immunhiányos HIV+, hepatitis B, HBV és TPPA+, tumormarkerek+ szerepel
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében magas vérnyomás szerepel és túlérzékenyek.
- Beteg, akinél nem diagnosztizáltak Duchenne-izomdystrophiát.
- Alkohollal és kábítószerrel való visszaélés/függőség.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: intraléziós és intravénás
Autológ őssejtek intraléziós / intravénás beadása.
|
Intraléziós/intravénás autológ MNC-k adagonként
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A mindennapi életviszony javítása.
Időkeret: 6 HÓNAP
|
6 HÓNAP
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az izomdisztrófia specifikus funkcionális értékelési skála javítása
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 00102
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .