Onderzoek de veiligheid en werkzaamheid van BMMNC voor de patiënt met Duchenne spierdystrofie (BMMNC)
Onderzoek de veiligheid en werkzaamheid van AUTOLOGE uit beenmerg afgeleide mononucleaire stamcellen (BMMNC's) voor de patiënt met Duchenne spierdystrofie. Het is een zelfgefinancierd klinisch onderzoek (eigen financiering van de patiënt).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Spierdystrofieën, of MD, zijn een groep erfelijke aandoeningen, wat betekent dat ze door families worden doorgegeven. Ze kunnen voorkomen in de kindertijd of volwassenheid. Er zijn veel verschillende soorten spierdystrofie. Ze bevatten:
Duchenne spierdystrofie is een vorm van spierdystrofie die snel verergert. Andere spierdystrofie (waaronder de spierdystrofie van Becker) wordt veel langzamer erger.
Duchenne spierdystrofie wordt veroorzaakt door een defect gen voor dystrofine (een eiwit in de spieren). Het komt echter vaak voor bij mensen zonder een bekende familiegeschiedenis van de aandoening.
Symptomen verschijnen meestal vóór de leeftijd van 6 jaar en kunnen al in de kindertijd verschijnen. Dit kunnen zijn:
Vermoeidheid
Leerproblemen (het IQ (intelligentiequotiënt) kan lager zijn dan 75)
Verstandelijke beperking (mogelijk, maar wordt niet erger na verloop van tijd)
Spier zwakte
Begint in de benen en het bekken, maar komt ook minder ernstig voor in de armen, nek en andere delen van het lichaam
Moeite met motorische vaardigheden (rennen, huppelen, springen)
Regelmatig vallen
Moeite met opstaan vanuit een liggende positie of traplopen
Zwakte wordt snel erger
Progressieve moeite met lopen
Het vermogen om te lopen kan op de leeftijd van 12 verloren gaan en het kind zal een rolstoel moeten gebruiken
Ademhalingsmoeilijkheden en hartaandoeningen beginnen meestal op de leeftijd van 20 jaar
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: sachin S Jamadar, Dortho
- Telefoonnummer: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
Studie Locaties
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indië, 411009
- Werving
- Chaitanya Hospital
-
Contact:
- Sachin S Jamadar, D ORTHO
- Telefoonnummer: +918888788880
- E-mail: sac2751982@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met de diagnose Duchenne spierdystrofie.
- Leeftijd tussen de 4 en 20 jaar.
- Bereidheid om beenmerg afgeleide autologe celtherapie te ondergaan.
- Vaardigheid om het uitgelegde protocol te begrijpen en daarna geïnformeerde toestemming te geven en het vereiste formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) voor het onderzoek te ondertekenen.
- Mogelijkheid en bereidheid om regelmatig naar het ziekenhuis te gaan voor protocolprocedures en follow-up
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met voorgeschiedenis van immunodeficiëntie HIV+, Hepatitis B, HBV en TPPA+, Tumormarkers+
- Patiënten met een voorgeschiedenis van hypertensie en overgevoeligheid.
- Patiënt die geen diagnose van Duchenne spierdystrofie heeft.
- Alcohol- en drugsmisbruik / afhankelijkheid.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: intralesionaal en intraveneus
Intralesionaal/intraveneus van autologe stamcellen.
|
Intralesionale / intraveneuze of autologe MNC's per dosis
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verbetering van de dagelijkse levensschaal.
Tijdsspanne: 6 MAANDEN
|
6 MAANDEN
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verbetering van spierdystrofiespecifieke functionele beoordelingsschaal
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 00102
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .