Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BMMNC:n turvallisuuden ja tehon tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille (BMMNC)

tiistai 16. syyskuuta 2014 päivittänyt: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Autologisten luuytimestä johdettujen mononukleaaristen kantasolujen (BMMNC) turvallisuus ja tehokkuus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavalle potilaalle. Se on itse rahoitettu (potilaiden omarahoitus) kliininen tutkimus

Tämä tutkimus on yksihaarainen, yhden keskuksen tutkimus, jolla tarkistetaan BMMNC:n turvallisuus ja tehokkuus (100 miljoonaa annosta kohden) potilaalla, jolla on Duchennen lihasdystrofia,

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lihasdystrofiat tai MD ovat joukko perinnöllisiä sairauksia, mikä tarkoittaa, että ne siirtyvät perheiden kautta. Ne voivat ilmaantua lapsuudessa tai aikuisiässä. Lihasdystrofiaa on monia erilaisia. Ne sisältävät:

Duchennen lihasdystrofia on lihasdystrofian muoto, joka pahenee nopeasti. Muu lihasdystrofia (mukaan lukien Beckerin lihasdystrofia) pahenee paljon hitaammin.

Duchennen lihasdystrofian aiheuttaa viallinen dystrofiinin (lihasten proteiini) geeni. Sitä esiintyy kuitenkin usein ihmisillä, joilla ei ole tunnettua sairauden suvussa.

Oireet ilmaantuvat yleensä ennen 6 vuoden ikää ja voivat ilmaantua jo lapsenkengissä. Ne voivat sisältää:

Väsymys

Oppimisvaikeudet (älyosamäärä (älykkyysosamäärä) voi olla alle 75)

Kehitysvamma (mahdollinen, mutta ei pahene ajan myötä)

Lihas heikkous

Alkaa jaloista ja lantiosta, mutta esiintyy myös vähemmän vakavasti käsivarsissa, niskassa ja muissa kehon osissa

Vaikeus motoristen taitojen kanssa (juoksu, hyppiminen, hyppääminen)

Toistuvia kaatumisia

Ongelmia nousta makuuasennosta tai kiivetä portaita

Heikkous pahenee nopeasti

Progressiivinen kävelyvaikeus

Kävelykyky voi menettää 12-vuotiaana, ja lapsen on käytettävä pyörätuolia

Hengitysvaikeudet ja sydänsairaudet alkavat yleensä 20-vuotiaana

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411009
        • Rekrytointi
        • Chaitanya Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, jolla on diagnosoitu Duchennen lihasdystrofia.
  • Ikääntynyt välillä 4-20 vuotta.
  • Halukkuus luuydinperäiseen autologiseen soluterapiaan.
  • Kyky ymmärtää selitetty protokolla ja sen jälkeen antaa tietoinen suostumus sekä allekirjoittaa vaadittu tietoinen suostumuslomake (ICF) tutkimukseen.
  • Kyky ja halu käydä säännöllisesti sairaalassa protokollatoimenpiteitä ja seurantaa varten

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, jolla on ollut immuunikato HIV+, hepatiitti B, HBV ja TPPA+, kasvainmarkkerit+
  • Potilaat, joilla on ollut hypertensio ja yliherkkä.
  • Potilas, jolla ei ole diagnosoitu Duchennen lihasdystrofiaa.
  • Alkoholin ja huumeiden väärinkäyttö/riippuvuus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: intraleesionaalinen ja suonensisäinen
Autologisten kantasolujen intralesionaalinen / suonensisäinen.
Muut: Autologisten kantasolujen intralesionaalinen / suonensisäinen.
Autologisten MNC:iden intralesionaalinen/laskimonsisäinen annos per annosta
Muut nimet:
  • Autologisten MNC:iden intralesionaalinen / suonensisäinen.
  • Autologisten MNC:iden intralesionaalinen / suonensisäinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Päivittäisen elämän mittakaavan parantaminen.
Aikaikkuna: 6 KUUKAUTTA
6 KUUKAUTTA

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lihasdystrofiakohtaisen toiminnallisen arviointiasteikon parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chaitanya Hospital, Pune

Tutkijat

  • Päätutkija: ANANT E BAGUL, M.S, Chaitanya Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 17. syyskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. syyskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 00102

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihassurkastumatauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa