筋ジストロフィーの治療における骨髄由来自己細胞の安全性と有効性を研究します。 (mdp)
2014年9月16日 更新者：Dr. Sachin Jamadar、Chaitanya Hospital, Pune
筋ジストロフィーにおける骨髄自己細胞の安全性と有効性。自己資金による（患者自身の資金による）臨床試験です
この研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する骨髄由来自家細胞（1用量あたり1億個）の安全性と有効性を確認するための単群、単施設試験です。
調査の概要
詳細な説明
筋ジストロフィーは、筋力低下と筋組織の喪失を伴う一連の遺伝性疾患であり、時間の経過とともに悪化します。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィン (筋肉内のタンパク質) の遺伝子欠損によって引き起こされます。
しかし、この症状の家族歴がわかっていない人にも発症することがよくあります。
ゆっくりと進行する病気。
原因 筋肉の衰弱、運動能力の低下、進行性の歩行困難。呼吸困難と心臓病、頻繁な転倒、手足の衰弱、運動機能の喪失。脚や骨盤から始まりますが、それほど深刻ではないが腕、首、その他の領域にも発生します。横になった状態から起き上がるか、階段を上るのが困難。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
25
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Maharashtra
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Pune、Maharashtra、インド、411009
- 募集
- Chaitnany Hospital
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主任研究者：
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された患者。
- 6年から25年の間で熟成されます。
- 骨髄由来自家細胞療法を受ける意欲があること。
- 説明されたプロトコールを理解し、その後インフォームドコンセントを与え、研究に必要なインフォームドコンセントフォーム(ICF)に署名する能力。
- プロトコール手順とフォローアップのために定期的に病院を訪れる能力と意欲があること
除外基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断されていない患者。
- 免疫不全の病歴を持つ患者 HIV+、B型肝炎、HBVおよびTPPA+、腫瘍マーカー+
- 生命を脅かすアレルギーまたは免疫介在反応の病歴。
- 骨髄吸引の部位により、手順が制限される可能性があります。
- アルコールおよび薬物乱用/依存。
- 高血圧および過敏症の病歴のある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：幹細胞
自家幹細胞 MNC の髄腔内移植
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用量あたりの自己幹細胞 (MNC) の病変内移入。
3ヶ月で6回接種
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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キネティクス筋力テストまたはMMT(手動筋力テスト)スコアを使用することにより、筋力が大幅に向上します。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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-EMG（筋電図検査）における日常生活スケールとベースラインの改善
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年9月1日
一次修了 (予想される)
2016年11月1日
研究の完了 (予想される)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2013年2月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年4月15日
最初の投稿 (見積もり)
2013年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年9月16日
最終確認日
2014年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 00101
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