Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek de veiligheid en werkzaamheid van uit beenmerg afgeleide autologe cellen voor de behandeling van spierdystrofie. (mdp)

16 september 2014 bijgewerkt door: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune

Veiligheid en werkzaamheid van autologe beenmergcellen bij spierdystrofie. Het is een zelfgefinancierd (eigen financiering van de patiënt) klinisch onderzoek

Deze studie is een single-arm, single-center studie om de veiligheid en werkzaamheid van uit beenmerg afgeleide autologe cellen (100 miljoen per dosis) voor de patiënt met Duchenne spierdystrofie te controleren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Spierdystrofie is een groep erfelijke aandoeningen die gepaard gaan met spierzwakte en verlies van spierweefsel, die na verloop van tijd erger worden. Duchenne spierdystrofie wordt veroorzaakt door een defect gen voor dystrofine (een eiwit in de spieren). Het komt echter vaak voor bij mensen zonder een bekende familiegeschiedenis van de aandoening. ziektes vorderen langzaam oorzaken Spierzwakte, Moeite met motorische vaardigheden, Progressieve moeite met lopen. Ademhalingsmoeilijkheden en hartaandoeningen, Frequente valpartijen, zwakke ledematen, verlies van motorische functie. Begint in de benen en het bekken, maar komt ook minder ernstig voor in de armen, nek en andere gebieden van het lichaam. Moeite met opstaan ​​vanuit een liggende positie of traplopen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Indië
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411009
        • Werving
        • Chaitnany Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • ANANT E BAGUL, MS ORTHO

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt met de diagnose Duchenne spierdystrofie.
  • Leeftijd tussen de 6 en 25 jaar.
  • Bereidheid om beenmerg afgeleide autologe celtherapie te ondergaan.
  • Vaardigheid om het uitgelegde protocol te begrijpen en daarna geïnformeerde toestemming te geven en het vereiste formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) voor het onderzoek te ondertekenen.
  • Mogelijkheid en bereidheid om regelmatig naar het ziekenhuis te gaan voor protocolprocedures en follow-up

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt die geen diagnose van Duchenne spierdystrofie heeft.
  • Patiënt met voorgeschiedenis van immunodeficiëntie HIV+, Hepatitis B, HBV en TPPA+, Tumormarkers+
  • Geschiedenis van levensbedreigende allergische of immuungemedieerde reactie.
  • de plaats van beenmergaspiratie mogelijk beperkende procedure.
  • Alcohol- en drugsmisbruik / afhankelijkheid.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van hypertensie en overgevoeligheid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: STAMCEL
Intrathecale transplantatie van autologe stamcel MNC's
Biologisch: Stamcel
Intralesionale overdracht van autologe stamcellen (MNC's) per dosis. 6 doses in 3 maanden
Andere namen:
  • Intraveneuze overdracht van autologe stamcellen (MNC's)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aanzienlijke verbetering van de spierkracht door gebruik te maken van Kinetics Spiertesten of door gebruik te maken van de MMT-score (handmatige spiertest).
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
- Verbetering van de schaal van dagelijks leven en baseline in EMG (elektromyografie)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chaitanya Hospital, Pune

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 november 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

17 april 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 september 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 september 2014

Laatst geverifieerd

1 september 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 00101

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stamcel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren