Studera säkerhet och effekt av benmärgshärledda autologa celler för behandling av muskeldystrofi. (mdp)
16 september 2014 uppdaterad av: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
Säkerhet och effektivitet hos benmärgsautologa celler vid muskeldystrofi. Den är självfinansierad (patienters egen finansiering) klinisk prövning
Denna studie är en enarmsstudie i ett centrum för att kontrollera säkerheten och effekten av benmärgshärledda autologa celler (100 miljoner per dos) för patienten med Duchennes muskeldystrofi.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Muskeldystrofi är en grupp av ärftliga sjukdomar som involverar muskelsvaghet och förlust av muskelvävnad, som förvärras med tiden.
Duchennes muskeldystrofi orsakas av en defekt gen för dystrofin (ett protein i musklerna).
Men det förekommer ofta hos personer utan en känd familjehistoria av tillståndet.
långsamt framsteg sjukdomar.it
orsakar muskelsvagheter, Svårigheter med motorik, progressiva svårigheter att gå. Andningssvårigheter och hjärtsjukdomar, frekventa fall, svaga lemmar, tappar motorisk funktion. Börjar i benen och bäckenet, men förekommer också mindre allvarligt i armar, nacke och andra områden av kroppen. Problem med att resa sig från liggande ställning eller gå i trappor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
25
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411009
- Rekrytering
- Chaitnany Hospital
-
Huvudutredare:
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 25 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient med diagnosen Duchennes muskeldystrofi.
- Åldras mellan 6 och 25 år.
- Vilja att genomgå benmärgshärledd autolog cellterapi.
- Förmåga att förstå det förklarade protokollet och därefter ge ett informerat samtycke samt underteckna det erforderliga Informed Consent form (ICF) för studien.
- Förmåga och vilja att regelbundet besöka sjukhus för protokollingrepp och uppföljning
Exklusions kriterier:
- Patient som inte har diagnosen Duchennes muskeldystrofi.
- Patient med historia av immunbrist HIV+, Hepatit B, HBV och TPPA+, Tumörmarkörer+
- Historik om livshotande allergisk eller immunförmedlad reaktion.
- platsen för benmärgsaspiration potentiellt begränsande Procedur.
- Alkohol- och drogmissbruk/beroende.
- Patienter med anamnes på hypertoni och överkänsliga.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: STAMCELL
Intra tekal transplantation av autologa stamceller MNC
|
Intralesional överföring av autologa stamceller (MNC) per dos.
6 doser på 3 månader
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Betydande förbättring av muskelstyrka genom att använda Kinetics Muskeltestning eller genom att använda MMT( manuellt muskeltest }poäng
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
- Förbättring av vardagsskalan och baslinjen i EMG (elektromyografi)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
1 november 2016
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 februari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2013
Första postat (Uppskatta)
17 april 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
17 september 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2014
Senast verifierad
1 september 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 00101
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .