Undersøg sikkerhed og effektivitet af knoglemarvs-afledte autologe celler til behandling af muskeldystrofi. (mdp)
16. september 2014 opdateret af: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
Sikkerhed og effektivitet af autologe knoglemarvsceller i muskeldystrofi. Det er selvfinansieret (patienters egen finansiering) klinisk forsøg
Denne undersøgelse er en enkelt-arm, enkelt center-forsøg for at kontrollere sikkerheden og effektiviteten af knoglemarvs-afledte autologe celler (100 millioner pr. dosis) for patienten med Duchenne muskeldystrofi.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Muskeldystrofi er en gruppe af arvelige lidelser, der involverer muskelsvaghed og tab af muskelvæv, som bliver værre over tid.
Duchennes muskeldystrofi er forårsaget af et defekt gen for dystrofin (et protein i musklerne).
Men det forekommer ofte hos mennesker uden en kendt familiehistorie af tilstanden.
langsomt fremskridt sygdomme.it
forårsager muskelsvagheder, Vanskeligheder med motorik ,Progressive besvær med at gå.Åndedrætsbesvær og hjertesygdomme,Hyppige fald,svage lemmer, mister motorisk funktion.Begynder i ben og bækken, men forekommer også mindre alvorligt i arme, nakke og andre områder af kroppen.Besvær med at rejse sig fra liggende stilling eller gå op ad trapper.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
25
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411009
- Rekruttering
- Chaitnany Hospital
-
Ledende efterforsker:
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 25 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med diagnosen Duchenne muskeldystrofi.
- Lagret mellem 6 og 25 år.
- Vilje til at gennemgå knoglemarvs-afledt autolog celleterapi.
- Evne til at forstå den forklarede protokol og derefter give et informeret samtykke samt underskrive den påkrævede Informed Consent form (ICF) for undersøgelsen.
- Evne og vilje til regelmæssigt besøg på hospitalet for protokolprocedurer og opfølgning
Ekskluderingskriterier:
- Patient, der ikke er diagnosticeret med Duchenne muskeldystrofi.
- Patient med tidligere immundefekt HIV+, Hepatitis B, HBV og TPPA+, Tumormarkører+
- Historie om livstruende allergisk eller immunmedieret reaktion.
- stedet for knoglemarvsaspiration potentielt begrænsende procedure.
- Alkohol- og stofmisbrug/afhængighed.
- Patienter med hypertension i historien og overfølsomme.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: STAMCELLE
Intra thekal transplantation af autologe stamcelle MNC'er
|
Intralesional overførsel af autologe stamceller (MNC'er) pr. dosis.
6 doser på 3 måneder
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Betydelig forbedring af muskelstyrken ved at bruge Kinetics Muskeltest eller ved at bruge MMT(manuel muskeltest }score
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
-Forbedring af dagliglivets skala og baseline i EMG (elektromyografi)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2014
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. november 2016
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. februar 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. april 2013
Først opslået (Skøn)
17. april 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
17. september 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. september 2014
Sidst verificeret
1. september 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 00101
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .