研究骨髓来源的自体细胞治疗肌肉萎缩症的安全性和有效性。 (mdp)
2014年9月16日 更新者：Dr. Sachin Jamadar、Chaitanya Hospital, Pune
骨髓自体细胞治疗肌营养不良症的安全性和有效性。是Self Funded（患者自费）临床试验
本研究是单臂、单中心试验，旨在检查骨髓来源的自体细胞（每剂量 1 亿个）对杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
肌营养不良症是一组遗传性疾病，涉及肌肉无力和肌肉组织损失，随着时间的推移会变得更糟。
杜氏肌营养不良症是由抗肌萎缩蛋白（肌肉中的一种蛋白质）基因缺陷引起的。
然而，它经常发生在没有已知家族病史的人身上。
缓慢进展的疾病.it
原因 肌肉无力，运动技能困难，行走困难。呼吸困难和心脏病，经常跌倒，四肢无力，失去运动功能。从腿部和骨盆开始，但也不太严重地发生在手臂，颈部和其他区域身体的问题。从躺着的位置起床或爬楼梯有困难。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
25
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maharashtra
-
Pune、Maharashtra、印度、411009
- 招聘中
- Chaitnany Hospital
-
首席研究员：
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为杜氏肌营养不良症的患者。
- 年龄介于 6 至 25 岁之间。
- 愿意接受骨髓来源的自体细胞疗法。
- 能够理解所解释的协议，然后给予知情同意并签署研究所需的知情同意书 (ICF)。
- 有能力和愿意定期去医院进行规程程序和跟进
排除标准：
- 未诊断为杜氏肌营养不良症的患者。
- 有免疫缺陷病史的患者 HIV+、乙型肝炎、HBV 和 TPPA+、肿瘤标志物+
- 危及生命的过敏或免疫介导反应史。
- 骨髓抽吸的部位可能会限制程序。
- 酒精和药物滥用/依赖。
- 有高血压和过敏史的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：干细胞
自体干细胞 MNCs 的鞘内移植
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每剂自体干细胞 (MNC) 的病灶内转移。
3 个月内 6 剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过使用动力学肌肉测试或使用 MMT（手动肌肉测试）评分显着改善肌肉力量
大体时间：6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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- EMG（肌电图）中日常生活量表和基线的改善
大体时间：6个月
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年9月1日
初级完成 (预期的)
2016年11月1日
研究完成 (预期的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2013年4月15日
首次发布 (估计)
2013年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年9月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年9月16日
最后验证
2014年9月1日
更多信息
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