Étudier l'innocuité et l'efficacité des cellules autologues dérivées de la moelle osseuse pour le traitement de la dystrophie musculaire. (mdp)
16 septembre 2014 mis à jour par: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
Innocuité et efficacité des cellules autologues de la moelle osseuse dans la dystrophie musculaire. Il s'agit d'un essai clinique autofinancé (financement propre des patients)
Cette étude est un essai monocentrique à bras unique visant à vérifier l'innocuité et l'efficacité des cellules autologues dérivées de la moelle osseuse (100 millions par dose) pour le patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La dystrophie musculaire est un groupe de troubles héréditaires qui impliquent une faiblesse musculaire et une perte de tissu musculaire, qui s'aggravent avec le temps.
La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par un gène défectueux de la dystrophine (une protéine dans les muscles).
Cependant, il survient souvent chez des personnes sans antécédents familiaux connus de la maladie.
progressent lentement maladies.it
provoque des faiblesses musculaires, des difficultés motrices, des difficultés progressives à marcher. des difficultés respiratoires et des maladies cardiaques, des chutes fréquentes, des membres faibles, une perte de fonction motrice. commence dans les jambes et le bassin, mais se produit également moins sévèrement dans les bras, le cou et d'autres zones du corps. Difficulté à se lever d'une position couchée ou à monter des escaliers.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
25
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Maharashtra
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Pune, Maharashtra, Inde, 411009
- Recrutement
- Chaitnany Hospital
-
Chercheur principal:
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patient avec un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne.
- Vieilli entre 6 et 25 ans.
- Volonté de subir une thérapie cellulaire autologue dérivée de la moelle osseuse.
- Capacité à comprendre le protocole expliqué, puis à donner un consentement éclairé et à signer le formulaire de consentement éclairé (ICF) requis pour l'étude.
- Capacité et volonté de se rendre régulièrement à l'hôpital pour les procédures de protocole et le suivi
Critère d'exclusion:
- Patient qui n'est pas diagnostiqué de la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Patient avec antécédents d'immunodéficience VIH +, hépatite B, VHB et TPPA +, marqueurs tumoraux +
- Antécédents de réaction allergique ou immunitaire menaçant le pronostic vital.
- le site d'aspiration de la moelle osseuse potentiellement limitant la procédure.
- Alcool et toxicomanie/dépendance.
- Patients ayant des antécédents d'hypertension et d'hypersensibilité.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: CELLULE SOUCHE
Transplantation intrathécale de CMN de cellules souches autologues
|
Transfert intralésionnel de cellules souches autologues (MNC) par dose.
6 doses en 3 mois
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Amélioration significative de la force musculaire en utilisant les tests musculaires cinétiques ou en utilisant le score MMT (test musculaire manuel)
Délai: 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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-Amélioration de l'échelle de la vie quotidienne et de la ligne de base en EMG (électromyographie)
Délai: 6 mois
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2014
Achèvement primaire (Anticipé)
1 novembre 2016
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 février 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2013
Première publication (Estimation)
17 avril 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
17 septembre 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 septembre 2014
Dernière vérification
1 septembre 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 00101
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