근이영양증 치료를 위한 골수 유래 자가 세포의 안전성과 효능을 연구합니다. (mdp)
2014년 9월 16일 업데이트: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
근이영양증에서 골수 자가 세포의 안전성과 효능. 자체 자금 조달 (환자 자신의 자금 조달) 임상 시험입니다.
본 연구는 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 골수유래 자가세포(용량당 1억개)의 안전성과 유효성을 확인하기 위한 단일군 단일센터 임상시험이다.
연구 개요
상세 설명
근이영양증은 근쇠약 및 근육 조직 손실과 관련된 유전 질환 그룹으로, 시간이 지남에 따라 악화됩니다.
뒤쉔 근이영양증은 디스트로핀(근육에 있는 단백질) 유전자 결함으로 인해 발생합니다.
그러나 알려진 가족력이 없는 사람들에게서 종종 발생합니다.
천천히 진행 질병.it
근육 약화, 운동 기능 장애, 진행성 보행 장애, 호흡 곤란 및 심장 질환, 빈번한 낙상, 사지 약화, 운동 기능 상실. 다리와 골반에서 시작되지만 팔, 목 및 기타 부위에서도 덜 심각하게 발생합니다. 누운 자세에서 일어나거나 계단을 오르는 데 문제가 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
25
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, 인도, 411009
- 모병
- Chaitnany Hospital
-
수석 연구원:
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Duchenne 근이영양증 진단 환자.
- 6세에서 25세 사이입니다.
- 골수 유래 자가 세포 치료를 받을 의향.
- 설명된 프로토콜을 이해한 후 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구에 필요한 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명할 수 있는 능력.
- 프로토콜 절차 및 후속 조치를 위해 병원을 정기적으로 방문할 수 있는 능력 및 의지
제외 기준:
- Duchenne 근이영양증 진단이 아닌 환자.
- 면역결핍 병력이 있는 환자 HIV+, B형 간염, HBV 및 TPPA+, 종양 표지자+
- 생명을 위협하는 알레르기 또는 면역 매개 반응의 병력.
- 잠재적으로 절차를 제한하는 골수 흡인 부위.
- 알코올 및 약물 남용/의존.
- 고혈압 및 과민 병력이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 줄기 세포
자가 줄기 세포 MNC의 경막내 이식
|
용량당 자가 줄기 세포(MNC)의 병소내 전달.
3개월 동안 6회 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Kinetics Muscle test 또는 MMT(manual muscle test }점수)를 이용한 근력의 현저한 향상
기간: 6 개월
|
6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
-EMG(근전도)의 일상생활척도 및 기준선 개선
기간: 6 개월
|
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 9월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 4월 15일
처음 게시됨 (추정)
2013년 4월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 9월 16일
마지막으로 확인됨
2014년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 00101
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근이영양증에 대한 임상 시험
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