Vizsgálja meg a csontvelőből származó autológ sejtek biztonságosságát és hatékonyságát az izomdisztrófia kezelésében. (mdp)
2014. szeptember 16. frissítette: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
A csontvelő autológ sejtek biztonsága és hatékonysága izomdisztrófiában. Ez egy önfinanszírozott (a betegek saját finanszírozású) klinikai vizsgálata
Ez a vizsgálat egykarú, egyközpontú vizsgálat a csontvelőből származó autológ sejt (dózisonként 100 millió) biztonságosságának és hatékonyságának ellenőrzésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az izomdisztrófia olyan öröklött rendellenességek csoportja, amelyek izomgyengeséggel és izomszövetvesztéssel járnak, amelyek idővel súlyosbodnak.
A Duchenne-izomdisztrófiát a disztrofin (az izmokban lévő fehérje) hibás génje okozza.
Gyakran előfordul azonban olyan embereknél, akiknél nem ismert a családban az állapot.
lassan előrehaladó betegségek.it
izomgyengeséget okoz, Motoros készségek nehézségei ,Progresszív járási nehézségek.Légzési nehézségek és szívbetegségek,Gyakori esések,gyenge végtagok,motoros működés elvesztése.A lábakban és a medencében kezdődik, de kevésbé súlyosan a karokban, nyakban és más területeken is előfordul a test.Fekvési helyzetből vagy lépcsőn való felkelés nehézségei.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
25
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411009
- Toborzás
- Chaitnany Hospital
-
Kutatásvezető:
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Duchenne-izomdystrophiával diagnosztizált beteg.
- 6 és 25 év közötti korban.
- Hajlandóság a csontvelőből származó autológ sejtterápia alávetésére.
- Képes megérteni a kifejtett protokollt, és ezt követően tájékozott hozzájárulást adni, valamint aláírni a vizsgálathoz szükséges Tájékozott hozzájárulási űrlapot (ICF).
- Képesség és hajlandóság a rendszeres kórházi látogatásra protokolleljárások és nyomon követés céljából
Kizárási kritériumok:
- Beteg, akinél nem diagnosztizáltak Duchenne-izomdystrophiát.
- Beteg, akinek a kórtörténetében HIV+, Hepatitis B, HBV és TPPA+, tumormarkerek+ szerepelt
- Életveszélyes allergiás vagy immunrendszeri közvetített reakció a kórtörténetben.
- a csontvelő aspiráció helye potenciálisan korlátozza az eljárást.
- Alkohollal és kábítószerrel való visszaélés/függőség.
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében magas vérnyomás szerepel és túlérzékenyek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: ŐSSEJT
Autológ őssejt MNC-k intra thecalis transzplantációja
|
Autológ őssejtek (MNC-k) intraléziós transzfere adagonként.
6 adag 3 hónap alatt
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az izomerő jelentős javulása a Kinetics Izomteszt vagy az MMT (manuális izomteszt }pontszám) használatával
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
- A napi életviszony és az alapvonal javítása az EMG-ben (elektromiográfia)
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2016. november 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2016. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. február 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. április 15.
Első közzététel (Becslés)
2013. április 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. szeptember 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 16.
Utolsó ellenőrzés
2014. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 00101
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .