Изучение безопасности и эффективности аутологичных клеток, полученных из костного мозга, для лечения мышечной дистрофии. (mdp)
16 сентября 2014 г. обновлено: Dr. Sachin Jamadar, Chaitanya Hospital, Pune
Безопасность и эффективность аутологичных клеток костного мозга при мышечной дистрофии. Это самофинансируемое (собственное финансирование пациентов) клиническое исследование
Это исследование представляет собой одногрупповое, одноцентровое испытание для проверки безопасности и эффективности аутологичных клеток, полученных из костного мозга (100 миллионов на дозу), для пациента с мышечной дистрофией Дюшенна.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мышечная дистрофия — это группа наследственных заболеваний, которые включают мышечную слабость и потерю мышечной ткани, которые со временем ухудшаются.
Мышечная дистрофия Дюшенна вызывается дефектным геном дистрофина (белок в мышцах).
Тем не менее, это часто происходит у людей без известной семейной истории этого заболевания.
медленно прогрессирующие заболевания.
вызывает мышечную слабость, трудности с моторикой, прогрессирующие трудности при ходьбе. Затрудненное дыхание и болезни сердца, частые падения, слабые конечности, потеря двигательной функции. тела. Проблемы с подъемом из положения лежа или подъемом по лестнице.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
25
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411009
- Рекрутинг
- Chaitnany Hospital
-
Главный следователь:
- ANANT E BAGUL, MS ORTHO
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациент с диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна.
- Возраст от 6 до 25 лет.
- Готовность пройти терапию аутологичными клетками, полученными из костного мозга.
- Способность понять объясненный протокол и после этого дать информированное согласие, а также подписать требуемую форму информированного согласия (ICF) для исследования.
- Возможность и готовность регулярно посещать больницу для протокольных процедур и последующего наблюдения
Критерий исключения:
- Пациент, у которого нет диагноза мышечной дистрофии Дюшенна.
- Пациент с иммунодефицитом в анамнезе, ВИЧ+, гепатит B, HBV и TPPA+, опухолевые маркеры+
- Угрожающие жизни аллергические или иммуноопосредованные реакции в анамнезе.
- место аспирации костного мозга, потенциально ограничивающее процедуру.
- Злоупотребление алкоголем и наркотиками/зависимость.
- Пациенты с гипертонией и гиперчувствительностью в анамнезе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: СТВОЛОВАЯ КЛЕТКА
Внутриоболочечная трансплантация аутологичных МНК стволовых клеток
|
Внутриочаговый перенос аутологичных стволовых клеток (MNC) на дозу.
6 доз за 3 месяца
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Значительное улучшение мышечной силы с помощью кинетического мышечного тестирования или с помощью ММТ (ручной мышечный тест).
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
-Улучшение шкалы ежедневной жизни и исходного уровня в ЭМГ (электромиография)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2014 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 ноября 2016 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 февраля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 апреля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
17 апреля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
17 сентября 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 сентября 2014 г.
Последняя проверка
1 сентября 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 00101
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .