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フィラデルフィア陽性 (Ph+) 慢性骨髄性白血病 (CML) 小児患者における経口ニロチニブの有効性と安全性を評価するための非盲検第 II 相試験。 (DIALOG)

2021年3月25日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

新たに診断された Ph+ 慢性骨髄性白血病 (CML) の慢性期 (CP) の小児患者、または CP または加速期の Ph+ CML の小児患者における経口ニロチニブの有効性と安全性を評価するための多施設非盲検非対照第 II 相試験(AP) イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性

小児患者 (1 歳から 18 歳未満) の Ph+ 慢性骨髄性白血病 (CML) におけるニロチニブの安全性、有効性、薬物動態を経時的に評価すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、小児患者（1歳から18歳未満）を対象にニロチニブ230 mg/m2を1日2回投与した場合の有効性、安全性、およびPKパラメータを評価するための多施設非盲検非対照第II相試験として設計されました。 研究集団は、Ph+ CML 小児患者の 3 つのコホートで構成されていました。

  • コホート 1: イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性の Ph+ CML-CP 患者
  • コホート 2: イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性の Ph+ CML-AP 患者
  • コホート 3: 最初の慢性期にある新たに診断された Ph+ CML-CP 患者 最低 50 人の小児患者 (1 歳から 18 歳未満) が研究に登録されました。 それらのうち、少なくとも 15 人の患者は、イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性の Ph+ CML-CP 患者であり、少なくとも 15 人は、最初の慢性期患者で新たに診断された Ph+ CML-CP 患者でした。 イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性の Ph+ CML-AP 患者に必要な最小患者数はありませんでした。

2015 年 1 月時点の登録予測に基づき、また米国 FDA および PDCO との合意を反映するため、この研究は、新たに診断された Ph+CML 患者が少なくとも 15 人いる目標数の 50 人の患者が達成されるまで、または 2015 年 5 月 31 日まで、登録を受け付けたままにしました。 、どちらか遅い方。

研究を完了した患者は、途中で研究治療を中止しない限り、28 日間の合計 66 サイクルのニロチニブで治療されました。

一次分析のカットオフ日は、試験に登録されたすべての患者が治療サイクル12の訪問を完了したか、研究治療を早期に中止した日（EoT /早期中止訪問）でした。 これらの分析は、12 サイクルの臨床研究報告書 (CSR) で報告されました。 24サイクルの分析は、すべての患者が24サイクルの治療訪問を完了したか、研究治療を早期に中止したときに行われました.

試験終了時に、試験中に収集されたすべてのデータの最終的な包括的な CSR が作成されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

59

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • St. Mary's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
        • Johns Hopkins Oncology Center ORA
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center Oncology
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center Oncology
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS2 8BJ
        • Novartis Investigative Site
    • Surrey
      • Sutton、Surrey、イギリス、SM2 5PT
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16147
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza、MB、イタリア、20900
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova、PD、イタリア、35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28009
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang、Chiangmai、タイ、50200
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1094
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Lille、フランス、59000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex、フランス、75019
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers、フランス、86021
        • Novartis Investigative Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux、Aquitaine、フランス、33076
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50589
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、117198
        • Novartis Investigative Site
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Novartis Investigative Site
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韓民国、06351
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Saitama、日本、330 8777
        • Novartis Investigative Site
      • Shizuoka、日本、420 8660
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama-city、Kanagawa、日本、232-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Sakyo Ku、Kyoto、日本、606 8507
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160 8582
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～17年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 新たに診断され、未治療の Ph+ CML CP または Ph+ CML CP または AP イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性
  • 10歳以上の患者ではカルノフスキー≧50％、10歳以下の患者ではランスキー≧50
  • 十分な腎機能、肝機能、膵機能
  • -カリウム、マグネシウム、リン、および総カルシウム値≥LLN（正常の下限）
  • 書面によるインフォームドコンセント

主な除外基準:

  • 強力な CYP3A4 阻害剤または誘導剤による治療
  • -QT間隔を延長する既知のリスクまたはリスクの可能性がある薬物の使用または計画された使用
  • 急性または慢性の肝臓、膵臓または重度の腎疾患
  • -膵炎または慢性膵炎の病歴。
  • 心機能障害
  • 幹細胞移植から 3 か月未満で、アクティブな移植片対宿主の証拠なし
  • 全身照射 (TBI) または頭蓋脊髄放射線療法 <6 ヶ月
  • 有効成分または乳糖を含む賦形剤に対する過敏症。
  • 妊娠と避妊に関する基準
  • 活動性または全身性の細菌、真菌、またはウイルス感染症
  • 既知のB型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：最初の CP で新たに診断された未治療の Ph+ CML
-標準的な従来の細胞遺伝学的分析による（9; 22）転座を伴うフィラデルフィア染色体を確認する最初の細胞遺伝学的分析の日付から6か月以内の診断。
薬：ニロチニブ
ニロチニブは、50mg、150mg、および 200mg のカプセルで提供されます。 230mg/m2 を 1 日 2 回、最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日) 経口投与しました。 投与量は、最も近い 50mg の投与量に丸められました (最大投与量は 400mg まで)。
他の名前：
  • AMN107
実験的：CPにおける耐性/不耐性のPh+ CML
イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性
薬：ニロチニブ
ニロチニブは、50mg、150mg、および 200mg のカプセルで提供されます。 230mg/m2 を 1 日 2 回、最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日) 経口投与しました。 投与量は、最も近い 50mg の投与量に丸められました (最大投与量は 400mg まで)。
他の名前：
  • AMN107
実験的：APにおける耐性/不耐性のPh+ CML
イマチニブまたはダサチニブのいずれかに耐性または不耐性 - 最終的に、このアームに登録された患者はいませんでした。
薬：ニロチニブ
ニロチニブは、50mg、150mg、および 200mg のカプセルで提供されます。 230mg/m2 を 1 日 2 回、最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日) 経口投与しました。 投与量は、最も近い 50mg の投与量に丸められました (最大投与量は 400mg まで)。
他の名前：
  • AMN107

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イマチニブまたはダサチニブに抵抗性または不耐性の Ph+ CML CP 患者に対する 6 サイクルでの主要分子反応 (MMR) の割合
時間枠：6サイクル
MMR は、国際スケールで ≤ 0.1% BCR-ABL/コントロール遺伝子 (ABL) %、または RQ-PCR (リアルタイム定量的ポリメラーゼ連鎖反応) によって測定された、標準化されたベースラインからの BCR-ABL 転写産物の ≥ 3 log 減少に相当すると定義されます。 . BCR-ABL は、ブレークポイント クラスター領域と Abelson 遺伝子の融合遺伝子です。 患者がサイクル 6 来院時に MMR 基準を満たした場合、患者は 6 サイクルで MMR を有するとカウントされました。
6サイクル
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者における 12 サイクルまでの MMR 率
時間枠：12サイクル
MMR は、国際スケールで ≤ 0.1% BCR-ABL/コントロール遺伝子 (ABL) %、または RQ-PCR (リアルタイム定量的ポリメラーゼ連鎖反応) によって測定された、標準化されたベースラインからの BCR-ABL 転写産物の ≥ 3 log 減少に相当すると定義されます。 . BCR-ABL は、ブレークポイント クラスター領域と Abelson 遺伝子の融合遺伝子です。 患者が最初の治験薬摂取からサイクル 12 の通院までの任意の時点で MMR 基準を少なくとも 1 回満たした場合、患者は 12 サイクルまでに MMR を有すると見なされました。
12サイクル
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者における 12 サイクルでの完全細胞原性反応 (CCyR) の割合
時間枠：12サイクル
細胞遺伝学的反応は、骨髄中のフィラデルフィア陽性 (Ph+) 中期のパーセンテージとして評価されます。 完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) は、Ph+ 中期の 0% として定義されます。 患者が 12 サイクルの来院時に CCyR 基準を満たした場合、その患者は 12 サイクルで CCyR としてカウントされました。
12サイクル

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イマチニブまたはダサチニブに耐性または不耐性の Ph+ CML-CP 患者における時点別の MMR 率
時間枠：3、6、9、12、24、36、48、66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
主要な分子反応 (MMR) は、RQ-PCR によって測定された IS による BCR-ABL/ABL % ≤ 0.1% として定義され、同じサンプルの二重分析によって確認されました。
3、6、9、12、24、36、48、66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者の時点別の MMR 率
時間枠：3、6、9、12、24、36、48、66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
主要な分子反応 (MMR) は、RQ-PCR によって測定された IS による BCR-ABL/ABL % ≤ 0.1% として定義され、同じサンプルの二重分析によって確認されました。
3、6、9、12、24、36、48、66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
耐性/不耐症 Ph+ CML のベスト BCR-ABL 比率カテゴリー - 全体
時間枠：最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
MMR は、国際スケールで ≤ 0.1% BCR-ABL/コントロール遺伝子 (ABL) %、または RQ-PCR (リアルタイム定量的ポリメラーゼ連鎖反応) によって測定された、標準化されたベースラインからの BCR-ABL 転写産物の ≥ 3 log 減少に相当すると定義されます。 . BCR-ABL は、ブレークポイント クラスター領域と Abelson 遺伝子の融合遺伝子です。 BCR-ABL 比率のパーセンテージ: > 0.0032 から ≤ 0.01% は、>= 4 から <4.5 の対数減少カテゴリー (MR4) に等しい。パーセンテージによるBCR-ABL比: <=0.0032%は、>= 4.5ログ削減(MMR4.5)のログ削減カテゴリに等しい
最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
新たに診断された Ph+ CML-CP の最適な BCR-ABL 比カテゴリ - 全体
時間枠：最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
MMR は、国際スケールで ≤ 0.1% BCR-ABL/コントロール遺伝子 (ABL) %、または RQ-PCR (リアルタイム定量的ポリメラーゼ連鎖反応) によって測定された、標準化されたベースラインからの BCR-ABL 転写産物の ≥ 3 log 減少に相当すると定義されます。 . BCR-ABL は、ブレークポイント クラスター領域と Abelson 遺伝子の融合遺伝子です。 BCR-ABL 比率のパーセンテージ: > 0.0032 から ≤ 0.01% は、>= 4 から <4.5 の対数減少カテゴリー (MR4) に等しい。パーセンテージによるBCR-ABL比: <=0.0032%は、>= 4.5ログ削減(MMR4.5)のログ削減カテゴリに等しい
最大 66 サイクル (1 サイクル = 28 日)
MMRを達成したイマチニブまたはダサチニブ耐性または不耐性のCML-CP患者における最初のMMRまでの時間
時間枠：66 サイクル期間内の最初の投与から最初の MMR まで
CML-CPを有するイマチニブまたはダサチニブ抵抗性または不耐症患者の最初の治験薬摂取から最初のMMRまでの時間は、MMRを達成した患者についてのみ計算されました。
66 サイクル期間内の最初の投与から最初の MMR まで
MMR を達成した新たに診断された Ph+ CML-CP 患者における最初の MMR までの時間
時間枠：66 サイクル期間内の最初の投与から最初の MMR まで
MMRまでの時間は、MMRを達成した参加者についてのみ計算された、最初の治験薬摂取から最初の主要な分子反応までの時間です。
66 サイクル期間内の最初の投与から最初の MMR まで
MMRを達成したイマチニブまたはダサチニブのいずれかに抵抗性または不耐容であった患者における最初のMMRの期間
時間枠：MMR から MMR の消失が確認されるまで (66 サイクルまで評価)
MMR の期間は、最初の MMR の日付から MMR の喪失が確認された日までの時間として定義されます (つまり、MMR の喪失が確認された日、CML 関連の死亡、または AP または BC への進行が最も早い日)。 MMRの損失のない参加者は、最後の分子評価日に打ち切られました。
MMR から MMR の消失が確認されるまで (66 サイクルまで評価)
MMRを達成した新たに診断された患者における最初のMMRの期間
時間枠：MMR から MMR の喪失が確認されるまで (66 サイクルまで評価)
MMR の期間は、最初の MMR の日付から MMR の喪失が確認された日までの時間として定義されます (つまり、MMR の喪失が確認された日、CML 関連の死亡、または AP または BC への進行が最も早い日)。 MMRの損失のない参加者は、最後の分子評価日に打ち切られました。
MMR から MMR の喪失が確認されるまで (66 サイクルまで評価)
イマチニブまたはダサチニブに耐性または不耐性の Ph+ CML-CP 患者における最高の完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) カテゴリー - 全体
時間枠：最大66サイクル
  • 完全な細胞遺伝学的奏効 (CCyR) - 0% Ph+ 中期
  • 部分細胞遺伝学的奏効 (PCyR) - >0 ～ 35% Ph+ 中期
  • マイナーな細胞遺伝学的奏効 (mCyR) - >35 ～ 65% の Ph+ 中期
  • 最小限 - >65 ～ 95% の Ph+ 中期
  • なし - >95 ～ 100% Ph+ 中期
  • 主要な細胞遺伝学的奏効 (MCyR) - 0 ～ 35% の Ph+ 中期。 メジャー応答は、完全応答と部分応答の両方を組み合わせたものです。
最大66サイクル
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者における最高の完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) - 全体
時間枠：最大66サイクル
完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) - 0% Ph+ 中期 無反応 - >95% から 100% Ph+ 中期
最大66サイクル
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者における最初の完全な細胞原性反応 (CCyR) までの時間の概要
時間枠：最初の投与から最初の CCyR まで最大 66 サイクル
細胞遺伝学的反応は、骨髄中のフィラデルフィア陽性 (Ph+) 中期のパーセンテージとして評価されます。 完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) は、Ph+ 中期の 0% として定義されます。 患者が最初の治験薬摂取とサイクル 6 (それぞれサイクル 12) の訪問の間の任意の時点で少なくとも 1 回 CCyR 基準を満たした場合、患者は 6 サイクル (それぞれ 12 サイクル) までに CCyR を有するとカウントされました。
最初の投与から最初の CCyR まで最大 66 サイクル
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者における最初の完全な細胞原性応答 (CCyR) までの時間のカプラン・マイヤー推定値
時間枠：最初の投与から最初の CCyR まで最大 66 サイクル
細胞遺伝学的反応は、骨髄中のフィラデルフィア陽性 (Ph+) 中期のパーセンテージとして評価されます。 完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) は、Ph+ 中期の 0% として定義されます。 患者が最初の治験薬摂取とサイクル 6 (それぞれサイクル 12) の訪問の間の任意の時点で少なくとも 1 回 CCyR 基準を満たした場合、患者は 6 サイクル (それぞれ 12 サイクル) までに CCyR を有するとカウントされました。
最初の投与から最初の CCyR まで最大 66 サイクル
新たに診断された Ph+ CML-CP 患者で CCyR を達成した患者における最初の完全細胞原性反応 (CCyR) の期間の Kaplan-Meier 推定値
時間枠：CCyR から CCyR の喪失まで最大 66 サイクル
細胞遺伝学的反応は、骨髄中のフィラデルフィア陽性 (Ph+) 中期のパーセンテージとして評価されます。 完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) は、Ph+ 中期の 0% として定義されます。 患者が最初の治験薬摂取とサイクル 6 (それぞれサイクル 12) の訪問の間の任意の時点で少なくとも 1 回 CCyR 基準を満たした場合、患者は 6 サイクル (それぞれ 12 サイクル) までに CCyR を有するとカウントされました。
CCyR から CCyR の喪失まで最大 66 サイクル
新たに診断された Ph+ CML 患者における時点別の最高の主要細胞遺伝学的奏効 (MCyR) 率
時間枠：6、12、18、24、36、48、66サイクル
主要な細胞遺伝学的奏効 (MCyR) - 0 ～ 35% の Ph+ 中期。 メジャー応答は、完全応答と部分応答の両方を組み合わせたものです。
6、12、18、24、36、48、66サイクル
新たに診断された CML-CP 患者で MCyR を達成した患者における最初の主要な細胞遺伝学的奏効 (MCyR) までの時間の概要
時間枠：最大66サイクル
主要な細胞遺伝学的奏効 (MCyR) - 0 ～ 35% の Ph+ 中期。 メジャー応答は、完全応答と部分応答の両方を組み合わせたものです。
最大66サイクル
新たに診断された CML-CP 患者における最初の主要な細胞遺伝学的奏効 (MCyR) までの時間のカプラン・マイヤー推定値
時間枠：最大66サイクル
主要な細胞遺伝学的奏効 (MCyR) - 0 ～ 35% の Ph+ 中期。 メジャー応答は、完全応答と部分応答の両方を組み合わせたものです。
最大66サイクル
時点別の最高の完全な血液学的反応 (CHR)
時間枠：サイクル 3、6、9、12、18、24、36、48、66

完全な血液学的奏効（CHR）は次のように定義されました

  • 白血球数 <10×109/L
  • 血小板数 <450×109/L
  • 好塩基球 <5%
  • 末梢血に芽球と前骨髄球がない
  • 末梢血中の骨髄球 + メタミエロサイト <5%
  • 脾臓や肝臓を含む髄外疾患の証拠がない
  • 新たに診断された Ph+ CML-CP については、少なくとも 4 週間後の評価確認
サイクル 3、6、9、12、18、24、36、48、66
新たに診断された CML-CP 患者で確認された CHR を達成した患者における最初の完全な血液学的反応 (CHR) までの時間の概要
時間枠：最初の投与から CHR まで、最大 66 サイクル

完全な血液学的奏効（CHR）は次のように定義されました

  • 白血球数 <10×109/L
  • 血小板数 <450×109/L
  • 好塩基球 <5%
  • 末梢血に芽球と前骨髄球がない
  • 末梢血中の骨髄球 + メタミエロサイト <5%
  • 脾臓や肝臓を含む髄外疾患の証拠がない
  • 新たに診断された Ph+ CML-CP については、少なくとも 4 週間後の評価確認
最初の投与から CHR まで、最大 66 サイクル
新たに診断された CML-CP 患者における最初の完全な血液学的奏効 (CHR) までの時間の Kaplan-Meier 推定値
時間枠：最初の投与から CHR まで、最大 66 サイクル

完全な血液学的奏効（CHR）は次のように定義されました

  • 白血球数 <10×109/L
  • 血小板数 <450×109/L
  • 好塩基球 <5%
  • 末梢血に芽球と前骨髄球がない
  • 末梢血中の骨髄球 + メタミエロサイト <5%
  • 脾臓や肝臓を含む髄外疾患の証拠がない
  • 新たに診断された Ph+ CML-CP については、少なくとも 4 週間後の評価確認
最初の投与から CHR まで、最大 66 サイクル
イマチニブまたはダサチニブ耐性または不耐性の CML-CP 患者の疾患進行までの時間 - Kaplan-Meier 推定値
時間枠：初回投与から病勢進行まで66サイクル
疾患進行までの時間は、最初の治験薬摂取日から、AP または BC (CP から) または BC (AP から) への最初の進行として定義されるイベントの日、または CML 関連の死亡が発生した日までの時間です。いずれか早い方の治療。
初回投与から病勢進行まで66サイクル
イマチニブ/ダサチニブ耐性/不耐性の CML-CP 患者におけるイベントフリー生存率
時間枠：最初の投与から病気の進行または死亡まで 66 サイクルまで
イベントフリー生存期間は、最初の治験薬摂取日から、次のCHRの喪失、MCyRの喪失（PCyR + CCyR）、AP / BC（CPから）またはBCへの進行のいずれかが最初に発生するまでの時間として定義されます（APから）、または何らかの原因による死亡。 （治療中のみのイベント含む）
最初の投与から病気の進行または死亡まで 66 サイクルまで
新たに診断された CML-CP 患者における無病生存率
時間枠：最初の投与から病気の進行または死亡まで 66 サイクルまで
イベントフリー生存期間は、最初の治験薬摂取日から、次のCHRの喪失、MCyRの喪失（PCyR + CCyR）、AP / BC（CPから）またはBCへの進行のいずれかが最初に発生するまでの時間として定義されます（APから）、または何らかの原因による死亡。 （治療中のみのイベント含む）
最初の投与から病気の進行または死亡まで 66 サイクルまで
イマチニブ/ダサチニブ耐性/不耐性 CML-CP における全生存率 (OS) - Kaplan-Meier 推定値
時間枠：最初の投与から死亡まで最大 66 サイクル
全生存期間は、最初の治験薬摂取日から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。 患者が死亡したことが知られていない場合、研究中の患者の最後の評価日とフォローアップ中の患者の最後の接触日で生存が打ち切られます。
最初の投与から死亡まで最大 66 サイクル
新たに診断された CML-CP 患者の全生存 (OS)
時間枠：最初の投与から死亡まで最大 66 サイクル
全生存期間は、最初の治験薬摂取日から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。 患者が死亡したことが知られていない場合、研究中の患者の最後の評価日とフォローアップ中の患者の最後の接触日で生存が打ち切られます。
最初の投与から死亡まで最大 66 サイクル
薬力学 (末梢血の標準プロトコルで決定された BCR-ABL 転写レベル): サイクルごとの最高の MMR ステータス
時間枠：3、6、9、12、18、24、36、48、66サイクル
BCR-ABL は、ブレークポイント クラスター領域と Abelson 遺伝子の融合遺伝子です。 BCR-ABL 転写レベルは、コホートおよび時点ごとにまとめられました。 MMR は、国際スケールで BCR-ABL/コントロール遺伝子 (ABL) % ≤ 0.1%、または RQ-PCR によって測定された、標準化されたベースラインからの BCR-ABL 転写産物の ≥ 3 log 減少に相当すると定義されます。
3、6、9、12、18、24、36、48、66サイクル
薬物動態 (PK): イマチニブ/ダサチニブ耐性/不耐性 CML-CP 患者におけるニロチニブの定常状態濃度
時間枠：サイクル 1 8 日目
PK は、すべての患者が 12 サイクルの治療を完了した場合、または試験治療を早期に中止した場合にのみ分析されました。
サイクル 1 8 日目
薬物動態: 新たに診断された CML-CP 患者におけるニロチニブの定常状態濃度
時間枠：サイクル 1 8 日目
PK は、すべての患者が 12 サイクルの治療を完了した場合、または試験治療を早期に中止した場合にのみ分析されました。
サイクル 1 8 日目
成長データ: コホートごとの異常な身長標準偏差スコア (SDS) の変化
時間枠：最初の投与から 66 サイクルまで
ベースライン値とベースライン後の値の両方を持つ参加者のPh + CMLの小児患者におけるニロチニブ治療の成長、発達、成熟に対する長期的な影響を評価すること。
最初の投与から 66 サイクルまで
最初の投与、サイクル 1 およびサイクル 12 の治験薬製剤の後に使用される剤形の許容性 (嗜好性を含む)
時間枠：サイクル12まで

治験薬の受容性は、訪問時に保護者または介護者の助けを借りて、患者が記入したアンケートから評価されました。

嗜好性 (非常に良いから非常に悪い) と薬を服用することの許容性 (投与が非常に簡単から非常に難しい) の患者評価を取得するためのアンケート。
サイクル12まで
BCR-ABL の変異評価
時間枠：最大66サイクル
ニロチニブに対する耐性の新たな兆候
最大66サイクル

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
骨代謝に対するニロチニブの長期効果
時間枠：サイクル66
コホートごとの骨年齢と二重エネルギー X 線吸収法 (DEXA) の概要。 手と手首の X 線評価の骨生化学的マーカーの変化は、ニロチニブによる治療の前後で、骨年齢標準偏差スコア (SDS) と DEXA の骨ミネラル密度で観察されました。
サイクル66

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年8月20日

一次修了 (実際)

2016年6月1日

研究の完了 (実際)

2020年8月28日

試験登録日

最初に提出

2013年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年4月29日

最初の投稿 (見積もり)

2013年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月25日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAMN107A2203
  • 2013-000200-41 (EUDRACT_NUMBER)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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