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开放标签 II 期研究，以评估费城阳性 (Ph+) 慢性粒细胞白血病 (CML) 儿科患者口服尼洛替尼的疗效和安全性。 (DIALOG)

2021年3月25日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项多中心、开放标签、非对照 II 期研究，以评估口服尼洛替尼在慢性期（CP）或 Ph+ CML 或加速期新诊断 Ph+ 慢性粒细胞白血病（CML）儿科患者中的疗效和安全性(AP) 对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受

评估尼洛替尼在 Ph+ 慢性粒细胞白血病 (CML) 儿科患者（1 至 <18 岁）中随时间推移的安全性、有效性和药代动力学。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究被设计为一项多中心、开放标签、非对照 II 期研究，以评估 230 mg/m2 尼罗替尼每天两次在儿科患者（1 至 <18 岁）中的疗效、安全性和药代动力学参数。 研究人群包括三组 Ph+ CML 儿科患者：

  • 队列 1：Ph+ CML-CP 患者对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受
  • 队列 2：对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的 Ph+ CML-AP 患者
  • 队列 3：处于第一慢性期的新诊断的 Ph+ CML-CP 患者 最少 50 名儿科患者（从 1 岁到 <18 岁）被纳入研究。 其中，至少15例患者为对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的Ph+ CML-CP患者，至少15例为第一慢性期患者中新诊断的Ph+ CML-CP患者。 对于对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的 Ph+ CML-AP 患者，没有最低患者人数要求。

根据截至 2015 年 1 月的入组预测，并反映与美国 FDA 和 PDCO 达成的协议，该研究仍然开放入组，直到达到 50 名患者的目标数量，其中至少有 15 名新诊断的 Ph+CML 患者或直到 2015 年 5 月 31 日, 以较晚者为准。

完成研究的患者接受尼罗替尼治疗，共 66 个周期，共 28 天，除非患者提前中断研究治疗。

主要分析截止日期是所有参加试验的患者完成第 12 个治疗周期访视或提前终止研究治疗（EoT/提前终止访视）的日期。 这些分析报告在 12 周期临床研究报告 (CSR) 中。 当所有患者完成他们的 24 周期治疗访视或提前停止研究治疗时，进行 24 周期分析。

在试验结束时，产生了试验期间收集的所有数据的最终综合 CSR。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

59

阶段

  • 阶段2

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117198
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1094
        • Novartis Investigative Site
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16147
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza、MB、意大利、20900
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova、PD、意大利、35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、意大利、10126
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Saitama、日本、330 8777
        • Novartis Investigative Site
      • Shizuoka、日本、420 8660
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama-city、Kanagawa、日本、232-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Sakyo Ku、Kyoto、日本、606 8507
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160 8582
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Lille、法国、59000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex、法国、75019
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers、法国、86021
        • Novartis Investigative Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux、Aquitaine、法国、33076
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok、泰国、10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang、Chiangmai、泰国、50200
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Loma Linda、California、美国、92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • St. Mary's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21231
        • Johns Hopkins Oncology Center ORA
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center Oncology
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center Oncology
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • 英国
      • Bristol、英国、BS2 8BJ
        • Novartis Investigative Site
    • Surrey
      • Sutton、Surrey、英国、SM2 5PT
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28009
        • Novartis Investigative Site
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50589
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 新诊断和未治疗的 Ph+ CML CP 或 Ph+ CML CP 或 AP 对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受
  • 对于年龄 > 10 岁的患者，Karnofsky ≥ 50%，对于年龄≤ 10 岁的患者，Lansky ≥ 50
  • 足够的肾、肝和胰腺功能
  • 钾、镁、磷和总钙值≥LLN（正常下限）
  • 书面知情同意书

关键排除标准：

  • 用强 CYP3A4 抑制剂或诱导剂治疗
  • 使用或计划使用任何具有延长 QT 间期的已知风险或可能风险的药物
  • 急性或慢性肝脏、胰腺或严重肾脏疾病
  • 胰腺炎或慢性胰腺炎病史。
  • 心脏功能受损
  • 没有证据表明移植物抗宿主反应活跃且自干细胞移植后不到 3 个月
  • 全身照射 (TBI) 或颅脊髓放射治疗 <6 个月
  • 对活性成分或任何赋形剂（包括乳糖）过敏。
  • 关于怀孕和避孕的标准
  • 活动性或全身性细菌、真菌或病毒感染
  • 已知的乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：首次 CP 中新诊断和未治疗的 Ph+ CML
在首次细胞遗传学分析后 6 个月内做出诊断，通过标准常规细胞遗传学分析证实费城染色体具有 (9;22) 易位。
药品：尼洛替尼
尼洛替尼以 50mg、150mg 和 200mg 胶囊提供。 它以 230mg/m2 的剂量口服给药，每天两次，最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）。 给药剂量四舍五入到最接近的 50mg 剂量（最大剂量为 400mg）。
其他名称：
  • AMN107
实验性的：CP 中的耐药/不耐受 Ph+ CML
对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受
药品：尼洛替尼
尼洛替尼以 50mg、150mg 和 200mg 胶囊提供。 它以 230mg/m2 的剂量口服给药，每天两次，最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）。 给药剂量四舍五入到最接近的 50mg 剂量（最大剂量为 400mg）。
其他名称：
  • AMN107
实验性的：AP 中的耐药/不耐受 Ph+ CML
对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受——最后没有患者被纳入该组。
药品：尼洛替尼
尼洛替尼以 50mg、150mg 和 200mg 胶囊提供。 它以 230mg/m2 的剂量口服给药，每天两次，最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）。 给药剂量四舍五入到最接近的 50mg 剂量（最大剂量为 400mg）。
其他名称：
  • AMN107

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的 Ph+ CML CP 患者在 6 个周期时的主要分子反应 (MMR) 率
大体时间：6个周期
MMR 定义为按国际标准 ≤ 0.1% BCR-ABL/对照基因 (ABL) %，或相当于通过 RQ-PCR（实时定量聚合酶链反应）测量的 BCR-ABL 转录本从标准化基线减少 ≥ 3 log . BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。 如果患者在第 6 周期就诊时符合 MMR 标准，则该患者在第 6 个周期时被视为具有 MMR。
6个周期
新诊断的 Ph+ CML-CP 患者 12 个周期的 MMR 率
大体时间：12个周期
MMR 定义为按国际标准 ≤ 0.1% BCR-ABL/对照基因 (ABL) %，或相当于通过 RQ-PCR（实时定量聚合酶链反应）测量的 BCR-ABL 转录本从标准化基线减少 ≥ 3 log . BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。 如果患者在首次研究药物摄入和包括的第 12 周期就诊之间的任何时间至少一次满足 MMR 标准，则该患者在第 12 个周期被计为具有 MMR。
12个周期
新诊断的 Ph+ CML-CP 患者 12 个周期的完全细胞生成反应 (CCyR) 率
大体时间：12个周期
细胞遗传学反应被评估为骨髓中费城阳性 (Ph+) 中期的百分比。 完全细胞遗传学反应 (CCyR) 定义为 0% 的 Ph+ 中期。 如果患者在第 12 周期访视时符合 CCyR 标准，则该患者在第 12 个周期被计为 CCyR。
12个周期

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者按时间点划分的 MMR 率
大体时间：通过 3、6、9、12、24、36、48、66 个周期（1 个周期 = 28 天）
主要分子反应 (MMR) 被定义为 BCR-ABL/ABL % ≤ 0.1% 由 IS 通过 RQ-PCR 测量，通过同一样品的重复分析确认。
通过 3、6、9、12、24、36、48、66 个周期（1 个周期 = 28 天）
新诊断的 Ph+ CML-CP 患者不同时间点的 MMR 率
大体时间：通过 3、6、9、12、24、36、48、66 个周期（1 个周期 = 28 天）
主要分子反应 (MMR) 被定义为 BCR-ABL/ABL % ≤ 0.1% 由 IS 通过 RQ-PCR 测量，通过同一样品的重复分析确认。
通过 3、6、9、12、24、36、48、66 个周期（1 个周期 = 28 天）
耐药/不耐受 Ph+ CML 的最佳 BCR-ABL 比率类别 - 总体
大体时间：最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）
MMR 定义为按国际标准 ≤ 0.1% BCR-ABL/对照基因 (ABL) %，或相当于通过 RQ-PCR（实时定量聚合酶链反应）测量的 BCR-ABL 转录本从标准化基线减少 ≥ 3 log . BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。 BCR-ABL 比率百分比：> 0.0032 至 ≤ 0.01% 等于对数减少类别 >= 4 至 <4.5 -对数减少 (MR4)； BCR-ABL 比率百分比：<=0.0032% 等于对数减少类别 >= 4.5-对数减少 (MMR4.5)
最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）
新诊断的 Ph+ CML-CP 的最佳 BCR-ABL 比率类别 - 总体
大体时间：最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）
MMR 定义为按国际标准 ≤ 0.1% BCR-ABL/对照基因 (ABL) %，或相当于通过 RQ-PCR（实时定量聚合酶链反应）测量的 BCR-ABL 转录本从标准化基线减少 ≥ 3 log . BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。 BCR-ABL 比率百分比：> 0.0032 至 ≤ 0.01% 等于对数减少类别 >= 4 至 <4.5 -对数减少 (MR4)； BCR-ABL 比率百分比：<=0.0032% 等于对数减少类别 >= 4.5-对数减少 (MMR4.5)
最多 66 个周期（1 个周期 = 28 天）
达到 MMR 的伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受 CML-CP 患者首次出现 MMR 的时间
大体时间：从第一次给药到 66 个周期内的第一个 MMR
在伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的 CML-CP 患者中，从第一次研究药物摄入到第一次 MMR 的时间仅计算达到 MMR 的患者。
从第一次给药到 66 个周期内的第一个 MMR
达到 MMR 的新诊断 Ph+ CML-CP 患者首次 MMR 的时间
大体时间：从第一次给药到 66 个周期内的第一个 MMR
MMR 时间是指从第一次研究药物摄入到第一次主要分子反应的时间，仅为达到 MMR 的参与者计算。
从第一次给药到 66 个周期内的第一个 MMR
对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受且达到 MMR 的患者首次 MMR 的持续时间
大体时间：从 MMR 到确认失去 MMR（评估多达 66 个周期）
MMR 的持续时间定义为第一次 MMR 的日期和确认的 MMR 丢失日期之间的时间（即最早确认的 MMR 丢失、CML 相关死亡或进展为 AP 或 BC）。 未丢失 MMR 的参与者在最后的分子评估日期被删失。
从 MMR 到确认失去 MMR（评估多达 66 个周期）
达到 MMR 的新诊断患者中首次 MMR 的持续时间
大体时间：从 MMR 到确认失去 MMR（评估最多 66 个周期）es）
MMR 的持续时间定义为第一次 MMR 的日期和确认的 MMR 丢失日期之间的时间（即最早确认的 MMR 丢失、CML 相关死亡或进展为 AP 或 BC）。 未丢失 MMR 的参与者在最后的分子评估日期被删失。
从 MMR 到确认失去 MMR（评估最多 66 个周期）es）
对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者的最佳完全细胞遗传学反应 (CCyR) 类别 - 总体
大体时间：最多 66 个周期
  • 完全细胞遗传学反应 (CCyR) - 0% Ph+ 中期
  • 部分细胞遗传学反应 (PCyR) - >0 至 35% Ph+ 中期
  • 轻微细胞遗传学反应 (mCyR) - >35 至 65% Ph+ 中期
  • 最小 - >65 至 95% Ph+ 中期
  • 无 - >95 至 100% Ph+ 中期
  • 主要细胞遗传学反应 (MCyR) - 0 至 35% Ph+ 中期。 主要响应结合了完整响应和部分响应。
最多 66 个周期
新诊断的 Ph+ CML-CP 患者的最佳完全细胞遗传学反应 (CCyR) - 总体
大体时间：最多 66 个周期
完全细胞遗传学反应 (CCyR) - 0% Ph+ 中期无反应 - >95 至 100% Ph+ 中期
最多 66 个周期
新诊断的 Ph+ CML-CP 患者首次完全细胞发生反应 (CCyR) 的时间总结
大体时间：从第一次给药到第一次 CCyR 最多 66 个循环
细胞遗传学反应被评估为骨髓中费城阳性 (Ph+) 中期的百分比。 完全细胞遗传学反应 (CCyR) 定义为 0% 的 Ph+ 中期。 如果患者在第一次研究药物摄入和包括的第 6 个周期（分别为第 12 个周期）访视之间的任何时间至少一次满足 CCyR 标准，则该患者在 6 个周期（分别为 12 个周期）被计为具有 CCyR。
从第一次给药到第一次 CCyR 最多 66 个循环
Kaplan-Meier 估计新诊断的 Ph+ CML-CP 患者首次完全细胞生成反应 (CCyR) 的时间
大体时间：从第一次给药到第一次 CCyR 最多 66 个循环
细胞遗传学反应被评估为骨髓中费城阳性 (Ph+) 中期的百分比。 完全细胞遗传学反应 (CCyR) 定义为 0% 的 Ph+ 中期。 如果患者在第一次研究药物摄入和包括的第 6 个周期（分别为第 12 个周期）访视之间的任何时间至少一次满足 CCyR 标准，则该患者在 6 个周期（分别为 12 个周期）被计为具有 CCyR。
从第一次给药到第一次 CCyR 最多 66 个循环
Kaplan-Meier 估计在新诊断的 Ph + CML-CP 患者中实现 CCyR 的患者首次完全细胞生成反应 (CCyR) 的持续时间
大体时间：从 CCyR 到 CCyR 丢失最多 66 个循环
细胞遗传学反应被评估为骨髓中费城阳性 (Ph+) 中期的百分比。 完全细胞遗传学反应 (CCyR) 定义为 0% 的 Ph+ 中期。 如果患者在第一次研究药物摄入和包括的第 6 个周期（分别为第 12 个周期）访视之间的任何时间至少一次满足 CCyR 标准，则该患者在 6 个周期（分别为 12 个周期）被计为具有 CCyR。
从 CCyR 到 CCyR 丢失最多 66 个循环
新诊断的 Ph+ CML 患者按时间点划分的最佳主要细胞遗传学反应 (MCyR) 率
大体时间：6、12、18、24、36、48、66 周期
主要细胞遗传学反应 (MCyR) - 0 至 35% Ph+ 中期。 主要响应结合了完整响应和部分响应。
6、12、18、24、36、48、66 周期
在新诊断的 CML-CP 患者中达到 MCyR 的患者至首次主要细胞遗传学反应 (MCyR) 的时间总结
大体时间：最多 66 个周期
主要细胞遗传学反应 (MCyR) - 0 至 35% Ph+ 中期。 主要响应结合了完整响应和部分响应。
最多 66 个周期
Kaplan-Meier 估计新诊断的 CML-CP 患者首次出现主要细胞遗传学反应 (MCyR) 的时间
大体时间：最多 66 个周期
主要细胞遗传学反应 (MCyR) - 0 至 35% Ph+ 中期。 主要响应结合了完整响应和部分响应。
最多 66 个周期
按时间点划分的最佳完全血液学反应 (CHR)
大体时间：第 3、6、9、12、18、24、36、48、66 周期

完全血液学反应 (CHR) 定义为

  • 白细胞计数 <10×109/L
  • 血小板计数<450×109/L
  • 嗜碱性粒细胞 <5%
  • 外周血无母细胞和早幼粒细胞
  • 外周血中髓细胞+后幼粒细胞<5%
  • 没有髓外疾病的证据，包括脾脏和肝脏
  • 新诊断的 Ph+ CML-CP 至少 4 周后评估确认
第 3、6、9、12、18、24、36、48、66 周期
在新诊断的 CML-CP 患者中达到确认 CHR 的患者首次完全血液学反应 (CHR) 的时间总结
大体时间：从第一次给药到 CHR，最多 66 个循环

完全血液学反应 (CHR) 定义为

  • 白细胞计数 <10×109/L
  • 血小板计数<450×109/L
  • 嗜碱性粒细胞 <5%
  • 外周血无母细胞和早幼粒细胞
  • 外周血中髓细胞+后幼粒细胞<5%
  • 没有髓外疾病的证据，包括脾脏和肝脏
  • 新诊断的 Ph+ CML-CP 至少 4 周后评估确认
从第一次给药到 CHR，最多 66 个循环
Kaplan-Meier 估计新诊断的 CML-CP 患者首次完全血液学反应 (CHR) 的时间
大体时间：从第一次给药到 CHR，最多 66 个循环

完全血液学反应 (CHR) 定义为

  • 白细胞计数 <10×109/L
  • 血小板计数<450×109/L
  • 嗜碱性粒细胞 <5%
  • 外周血无母细胞和早幼粒细胞
  • 外周血中髓细胞+后幼粒细胞<5%
  • 没有髓外疾病的证据，包括脾脏和肝脏
  • 新诊断的 Ph+ CML-CP 至少 4 周后评估确认
从第一次给药到 CHR，最多 66 个循环
伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受 CML-CP 患者的疾病进展时间 - Kaplan-Meier 估计
大体时间：从首次给药到疾病进展 66 个周期内
疾病进展时间是指从第一次研究药物摄入日期到定义为第一次进展到 AP 或 BC（从 CP）或到 BC（从 AP）或 CML 相关死亡发生日期的时间治疗，以较早者为准。
从首次给药到疾病进展 66 个周期内
伊马替尼/达沙替尼耐药/不耐受 CML-CP 患者的无事件生存期
大体时间：从首次给药到疾病进展或死亡长达 66 个周期
无事件生存期定义为从首次服用研究药物之日到首次出现以下任何 CHR 丧失、MCyR 丧失 (PCyR + CCyR)、进展至 AP/BC（从 CP）或进展至 BC 的时间（来自美联社），或因任何原因死亡。 （仅包括治疗期间的事件）
从首次给药到疾病进展或死亡长达 66 个周期
新诊断的 CML-CP 患者的无事件生存期
大体时间：从首次给药到疾病进展或死亡长达 66 个周期
无事件生存期定义为从首次服用研究药物之日到首次出现以下任何 CHR 丧失、MCyR 丧失 (PCyR + CCyR)、进展至 AP/BC（从 CP）或进展至 BC 的时间（来自美联社），或因任何原因死亡。 （仅包括治疗期间的事件）
从首次给药到疾病进展或死亡长达 66 个周期
伊马替尼/达沙替尼耐药/不耐受 CML-CP 的总生存期 (OS) - Kaplan-Meier 估计
大体时间：从第一次给药到死亡最多 66 个周期
总生存期定义为从第一次研究药物摄入之日到因任何原因死亡之日的时间。 如果不知道患者已经死亡，则将在研究中患者的最后一次评估日期和随访患者的最后一次联系日期截断生存期。
从第一次给药到死亡最多 66 个周期
新诊断的 CML-CP 患者的总生存期 (OS)
大体时间：从第一次给药到死亡最多 66 个周期
总生存期定义为从第一次研究药物摄入之日到因任何原因死亡之日的时间。 如果不知道患者已经死亡，则将在研究中患者的最后一次评估日期和随访患者的最后一次联系日期截断生存期。
从第一次给药到死亡最多 66 个周期
药效学（根据外周血标准方案确定的 BCR-ABL 转录物水平）：按周期划分的最佳 MMR 状态
大体时间：通过 3、6、9、12、18、24、36、48、66 个循环
BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。 BCR-ABL 转录本水平按队列和时间点进行总结。 MMR 定义为按国际标准 ≤ 0.1% BCR-ABL/对照基因 (ABL) %，或相当于通过 RQ-PCR 测量的标准化基线的 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3 log。
通过 3、6、9、12、18、24、36、48、66 个循环
药代动力学 (PK)：尼洛替尼在伊马替尼/达沙替尼耐药/不耐受 CML-CP 患者中的稳态浓度
大体时间：第 1 周期第 8 天
仅当所有患者均已完成 12 个治疗周期或提前停止研究治疗时，才分析 PK。
第 1 周期第 8 天
药代动力学：尼罗替尼在新诊断 CML-CP 患者中的稳态浓度
大体时间：第 1 周期第 8 天
仅当所有患者均已完成 12 个治疗周期或提前停止研究治疗时，才分析 PK。
第 1 周期第 8 天
生长数据：不同队列的异常身高标准偏差分数 (SDS) 变化
大体时间：从第一次给药到 66 个周期
评估尼罗替尼治疗对具有基线值和基线后值的 Ph+ CML 儿科患者的生长、发育和成熟的长期影响。
从第一次给药到 66 个周期
首次给药、第 1 周期和第 12 周期研究药物制剂后使用的剂型的可接受性（包括适口性）
大体时间：至第 12 周期

在父母或看护人的帮助下，通过患者填写的问卷评估研究药物的可接受性。

该调查问卷用于获取患者对适口性（非常好到非常差）和服用药物的可接受性（非常容易到非常难以给药）的评估。
至第 12 周期
BCR-ABL 的突变评估
大体时间：最多 66 个周期
出现对尼罗替尼耐药的迹象
最多 66 个周期

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
尼罗替尼对骨代谢的长期影响
大体时间：周期 66
按队列划分的骨龄和双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 的总结。 在用尼罗替尼治疗前后，在骨龄标准偏差评分 (SDS) 和 DEXA 的骨矿物质密度中观察到手和腕 X 射线评价的骨生化标志物的变化。
周期 66

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年8月20日

初级完成 (实际的)

2016年6月1日

研究完成 (实际的)

2020年8月28日

研究注册日期

首次提交

2013年4月29日

首先提交符合 QC 标准的

2013年4月29日

首次发布 (估计)

2013年5月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年3月25日

最后验证

2021年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAMN107A2203
  • 2013-000200-41 (EUDRACT_NUMBER 个)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 提供的所有数据均已匿名，以根据适用法律法规尊重参与试验患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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