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공개 라벨, 필라델피아 양성(Ph+) 만성 골수성 백혈병(CML) 소아 환자에서 경구용 닐로티닙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 연구. (DIALOG)

2021년 3월 25일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

만성기(CP)에서 새로 진단된 Ph+ 만성 골수성 백혈병(CML) 또는 CP 또는 가속기에서 Ph+ CML이 있는 소아 환자에서 경구용 닐로티닙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 비통제 제2상 연구 (AP) Imatinib 또는 Dasatinib에 대한 내성 또는 내약성

소아 환자(1~18세)의 Ph+ 만성 골수성 백혈병(CML)에서 시간 경과에 따른 닐로티닙의 안전성, 효능 및 약동학을 평가합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 소아 환자(1~18세)를 대상으로 230mg/m2 닐로티닙 1일 2회 투여의 효능, 안전성 및 PK 매개변수를 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 비대조 제2상 연구로 설계되었습니다. 연구 모집단은 Ph+ CML 소아 환자의 3개 집단으로 구성되었습니다.

  • 코호트 1: 이마티닙 또는 다사티닙에 내성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML-CP 환자
  • 코호트 2: 이마티닙 또는 다사티닙에 내성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML-AP 환자
  • 코호트 3: 새로 진단된 첫 번째 만성 단계의 Ph+ CML-CP 환자 최소 50명의 소아 환자(1세에서 18세 미만)가 연구에 등록되었습니다. 이 중 최소 15명의 환자는 이마티닙 또는 다사티닙에 내성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML-CP 환자였으며, 최소 15명은 1기 만성기 환자에서 새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자였습니다. 이마티닙 또는 다사티닙에 저항성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML-AP 환자에게 필요한 최소 환자 수는 없었습니다.

2015년 1월 현재 등록 예측을 기반으로 하고 미국 FDA 및 PDCO와의 계약을 반영하기 위해 이 연구는 새로 진단된 Ph+CML 환자가 최소 15명인 50명의 환자의 목표 수에 도달할 때까지 또는 2015년 5월 31일까지 등록을 위해 열려 있습니다. , 어느 쪽이든 나중에.

연구를 완료한 환자는 환자가 조기에 연구 치료를 중단하지 않는 한 28일의 총 66주기 동안 닐로티닙으로 치료를 받았습니다.

1차 분석 마감일은 시험에 등록한 모든 환자가 치료 주기 12를 위한 방문을 완료하거나 연구 치료를 조기에 중단한 날짜(EoT/조기 중단 방문)였습니다. 이러한 분석은 12주기 임상 연구 보고서(CSR)에 보고되었습니다. 24주기 분석은 모든 환자가 24주기 치료 방문을 완료했거나 연구 치료를 조기에 중단했을 때 수행되었습니다.

평가판 종료 시 평가판 동안 수집된 모든 데이터의 최종 종합 CSR이 생성되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

59

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 50589
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • Loma Linda, California, 미국, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • West Palm Beach, Florida, 미국, 33407
        • St. Mary's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21231
        • Johns Hopkins Oncology Center ORA
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center Oncology
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center Oncology
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Bristol, 영국, BS2 8BJ
        • Novartis Investigative Site
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, 영국, SM2 5PT
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • GE
      • Genova, GE, 이탈리아, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, 이탈리아, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, 이탈리아, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, 이탈리아, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
      • Saitama, 일본, 330 8777
        • Novartis Investigative Site
      • Shizuoka, 일본, 420 8660
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama-city, Kanagawa, 일본, 232-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Sakyo Ku, Kyoto, 일본, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160 8582
        • Novartis Investigative Site
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, 태국, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex, 프랑스, 75019
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, 프랑스, 86021
        • Novartis Investigative Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, 프랑스, 33076
        • Novartis Investigative Site
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1094
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 새로 진단되고 치료되지 않은 Ph+ CML CP 또는 Ph+ CML CP 또는 AP가 imatinib 또는 dasatinib에 저항성 또는 내약성이 없음
  • 10세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥ 50%, 10세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 50
  • 적절한 신장, 간 및 췌장 기능
  • 칼륨, 마그네슘, 인 및 총 칼슘 값 ≥ LLN(정상의 하한)
  • 서면 동의서

주요 제외 기준:

  • 강력한 CYP3A4 억제제 또는 유도제로 치료
  • 알려진 위험이 있거나 QT 간격을 연장할 수 있는 위험이 있는 약물의 사용 또는 계획된 사용
  • 급성 또는 만성 간, 췌장 또는 중증 신장 질환
  • 췌장염 또는 만성 췌장염의 병력.
  • 심장 기능 장애
  • 활성 이식 대 숙주의 증거가 없으며 줄기 세포 이식 이후 3개월 미만
  • 전신 방사선 조사(TBI) 또는 두개척수 방사선 요법 <6개월
  • 활성 성분 또는 유당을 포함한 부형제에 대한 과민증.
  • 임신과 피임에 관한 기준
  • 활동성 또는 전신성 세균, 진균 또는 바이러스 감염
  • 알려진 B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 첫 번째 CP에서 새로 진단되고 치료되지 않은 Ph+ CML
표준 기존 세포유전학적 분석에 의해 (9;22) 전좌가 있는 필라델피아 염색체를 확인하는 첫 번째 세포유전학적 분석 날짜로부터 6개월 이내에 진단.
의약품: 닐로티닙
Nilotinib은 50mg, 150mg 및 200mg 캡슐로 제공됩니다. 최대 66주기(1주기 = 28일) 동안 1일 2회 230mg/m2로 경구 투여했습니다. 용량 투여는 가장 가까운 50mg 용량(최대 용량 400mg)으로 반올림되었습니다.
다른 이름들:
  • AMN107
실험적: CP의 내성/불내성 Ph+ CML
Imatinib 또는 dasatinib에 대한 내성 또는 내약성
의약품: 닐로티닙
Nilotinib은 50mg, 150mg 및 200mg 캡슐로 제공됩니다. 최대 66주기(1주기 = 28일) 동안 1일 2회 230mg/m2로 경구 투여했습니다. 용량 투여는 가장 가까운 50mg 용량(최대 용량 400mg)으로 반올림되었습니다.
다른 이름들:
  • AMN107
실험적: AP의 내성/불내성 Ph+ CML
Imatinib 또는 dasatinib에 대한 저항성 또는 불내성 - 결국 이 군에 등록된 환자는 없었습니다.
의약품: 닐로티닙
Nilotinib은 50mg, 150mg 및 200mg 캡슐로 제공됩니다. 최대 66주기(1주기 = 28일) 동안 1일 2회 230mg/m2로 경구 투여했습니다. 용량 투여는 가장 가까운 50mg 용량(최대 용량 400mg)으로 반올림되었습니다.
다른 이름들:
  • AMN107

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Imatinib 또는 Dasatinib에 저항성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML CP 환자의 6주기에서 주요 분자 반응(MMR) 비율
기간: 6주기
MMR은 국제적 규모로 BCR-ABL/대조 유전자(ABL) % ≤ 0.1% 또는 RQ-PCR(실시간 정량 중합효소 연쇄 반응)로 측정한 표준화된 기준선에서 BCR-ABL 전사체의 ≥ 3 로그 감소에 해당하는 것으로 정의됩니다. . BCR-ABL은 중단점 클러스터 영역과 Abelson 유전자의 융합 유전자입니다. 환자가 주기 6 방문에서 MMR 기준을 충족하는 경우 환자는 6 주기에서 MMR을 갖는 것으로 계산되었습니다.
6주기
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자의 12주기별 MMR 비율
기간: 12주기
MMR은 국제적 규모로 BCR-ABL/대조 유전자(ABL) % ≤ 0.1% 또는 RQ-PCR(실시간 정량 중합효소 연쇄 반응)로 측정한 표준화된 기준선에서 BCR-ABL 전사체의 ≥ 3 로그 감소에 해당하는 것으로 정의됩니다. . BCR-ABL은 중단점 클러스터 영역과 Abelson 유전자의 융합 유전자입니다. 환자가 첫 번째 연구 약물 섭취와 포함된 주기 12 방문 사이에 언제든지 최소 ​​한 번 MMR 기준을 충족하는 경우 환자는 12주기까지 MMR이 있는 것으로 계산되었습니다.
12주기
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자의 12주기에서 완전 세포형성 반응(CCyR) 비율
기간: 12주기
세포 유전학적 반응은 골수에서 필라델피아 양성(Ph+) 중기의 백분율로 평가됩니다. 완전한 세포 유전학적 반응(CCyR)은 Ph+ 중기의 0%로 정의됩니다. 환자가 12주기 방문에서 CCyR 기준을 충족하는 경우 환자는 12주기에서 CCyR로 계산되었습니다.
12주기

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Imatinib 또는 Dasatinib에 내성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML-CP 환자의 시점별 MMR 비율
기간: 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48, 66주기까지 (1주기 = 28일)
주요 분자 반응(MMR)은 RQ-PCR로 측정한 IS에 의해 BCR-ABL/ABL % ≤ 0.1%로 정의되었으며 동일한 샘플의 중복 분석으로 확인되었습니다.
3, 6, 9, 12, 24, 36, 48, 66주기까지 (1주기 = 28일)
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자의 시점별 MMR 비율
기간: 3, 6, 9, 12, 24, 36, 48, 66주기(1주기 = 28일)
주요 분자 반응(MMR)은 RQ-PCR로 측정한 IS에 의해 BCR-ABL/ABL % ≤ 0.1%로 정의되었으며 동일한 샘플의 중복 분석으로 확인되었습니다.
3, 6, 9, 12, 24, 36, 48, 66주기(1주기 = 28일)
저항성/내약성 Ph+ CML에 대한 최고의 BCR-ABL 비율 범주 - 전체
기간: 최대 66주기(1주기 = 28일)
MMR은 국제적 규모로 BCR-ABL/대조 유전자(ABL) % ≤ 0.1% 또는 RQ-PCR(실시간 정량 중합효소 연쇄 반응)로 측정한 표준화된 기준선에서 BCR-ABL 전사체의 ≥ 3 로그 감소에 해당하는 것으로 정의됩니다. . BCR-ABL은 중단점 클러스터 영역과 Abelson 유전자의 융합 유전자입니다. 백분율 기준 BCR-ABL 비율: > 0.0032에서 ≤ 0.01%는 >= 4에서 <4.5 -로그 감소(MR4)의 로그 감소 범주와 동일합니다. 백분율 기준 BCR-ABL 비율: <=0.0032%는 로그 감소 범주 >= 4.5-로그 감소(MMR4.5)와 동일합니다.
최대 66주기(1주기 = 28일)
새로 진단된 Ph+ CML-CP에 대한 최고의 BCR-ABL 비율 범주 - 전체
기간: 최대 66주기(1주기 = 28일)
MMR은 국제적 규모로 BCR-ABL/대조 유전자(ABL) % ≤ 0.1% 또는 RQ-PCR(실시간 정량 중합효소 연쇄 반응)로 측정한 표준화된 기준선에서 BCR-ABL 전사체의 ≥ 3 로그 감소에 해당하는 것으로 정의됩니다. . BCR-ABL은 중단점 클러스터 영역과 Abelson 유전자의 융합 유전자입니다. 백분율 기준 BCR-ABL 비율: > 0.0032에서 ≤ 0.01%는 >= 4에서 <4.5 -로그 감소(MR4)의 로그 감소 범주와 동일합니다. 백분율 기준 BCR-ABL 비율: <=0.0032%는 로그 감소 범주 >= 4.5-로그 감소(MMR4.5)와 동일합니다.
최대 66주기(1주기 = 28일)
MMR에 도달한 Imatinib 또는 Dasatinib 내성 또는 불내성 CML-CP 환자의 최초 MMR까지의 시간
기간: 66주기 내 최초 투약부터 최초 MMR까지
MMR에 도달한 환자에 대해서만 계산된 CML-CP가 있는 이마티닙 또는 다사티닙 내성 또는 불내성 환자 중 첫 번째 연구 약물 섭취부터 첫 번째 MMR까지의 시간.
66주기 내 최초 투약부터 최초 MMR까지
MMR을 달성한 새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자 중 최초 MMR까지의 시간
기간: 66주기 내 최초 투약부터 최초 MMR까지
MMR까지의 시간은 MMR을 달성한 참가자에 대해서만 계산된 첫 번째 연구 약물 섭취부터 첫 번째 주요 분자 반응까지의 시간입니다.
66주기 내 최초 투약부터 최초 MMR까지
MMR에 도달한 Imatinib 또는 Dasatinib에 내성 또는 내약성이 없는 환자의 첫 번째 MMR 기간
기간: MMR에서 확인된 MMR 손실까지(최대 66주기까지 평가됨)
MMR 기간은 첫 번째 MMR 날짜와 확인된 MMR 손실 날짜(즉, 확인된 MMR 손실, CML 관련 사망 또는 AP 또는 BC로의 진행 중 가장 빠른 날짜) 사이의 시간으로 정의됩니다. MMR 손실이 없는 참가자는 마지막 분자 평가 날짜에 검열되었습니다.
MMR에서 확인된 MMR 손실까지(최대 66주기까지 평가됨)
MMR 달성 신규 진단 환자 중 최초 MMR 지속시간
기간: MMR에서 확인된 MMR 손실까지(최대 66주기까지 평가됨)es)
MMR 기간은 첫 번째 MMR 날짜와 확인된 MMR 손실 날짜(즉, 확인된 MMR 손실, CML 관련 사망 또는 AP 또는 BC로의 진행 중 가장 빠른 날짜) 사이의 시간으로 정의됩니다. MMR 손실이 없는 참가자는 마지막 분자 평가 날짜에 검열되었습니다.
MMR에서 확인된 MMR 손실까지(최대 66주기까지 평가됨)es)
Imatinib 또는 Dasatinib에 저항성 또는 내약성이 없는 Ph+ CML-CP 환자에서 최고의 완전 세포유전학적 반응(CCyR) 범주 - 전체
기간: 최대 66주기
  • 완전한 세포유전학적 반응(CCyR) - 0% Ph+ 중기
  • 부분 세포유전학적 반응(PCyR) - >0 ~ 35% Ph+ 중기
  • 미미한 세포유전학적 반응(mCyR) - >35~65% Ph+ 중기
  • 최소 - >65~95% Ph+ 중기
  • 없음 - >95~100% Ph+ 중기
  • 주요 세포유전학적 반응(MCyR) - 0~35% Ph+ 중기. 주요 응답은 완전 응답과 부분 응답을 모두 결합합니다.
최대 66주기
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자에서 최고의 완전 세포유전학적 반응(CCyR) - 전체
기간: 최대 66주기
완전한 세포유전학적 반응(CCyR) - 0% Ph+ 중기 반응 없음 - >95~100% Ph+ 중기
최대 66주기
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자에서 첫 번째 완전한 세포형성 반응(CCyR)까지의 시간 요약
기간: 첫 번째 투여에서 첫 번째 CCyR까지 최대 66주기
세포 유전학적 반응은 골수에서 필라델피아 양성(Ph+) 중기의 백분율로 평가됩니다. 완전한 세포 유전학적 반응(CCyR)은 Ph+ 중기의 0%로 정의됩니다. 환자가 첫 번째 연구 약물 섭취와 주기 6(각각 12주기) 방문 사이에 적어도 한 번 CCyR 기준을 충족하는 경우 6주기(각각 12주기)까지 CCyR이 있는 것으로 계산되었습니다.
첫 번째 투여에서 첫 번째 CCyR까지 최대 66주기
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자에서 최초 완전 세포 반응(CCyR)까지의 시간에 대한 Kaplan-Meier 추정
기간: 첫 번째 투여에서 첫 번째 CCyR까지 최대 66주기
세포 유전학적 반응은 골수에서 필라델피아 양성(Ph+) 중기의 백분율로 평가됩니다. 완전한 세포 유전학적 반응(CCyR)은 Ph+ 중기의 0%로 정의됩니다. 환자가 첫 번째 연구 약물 섭취와 주기 6(각각 12주기) 방문 사이에 적어도 한 번 CCyR 기준을 충족하는 경우 6주기(각각 12주기)까지 CCyR이 있는 것으로 계산되었습니다.
첫 번째 투여에서 첫 번째 CCyR까지 최대 66주기
새로 진단된 Ph+ CML-CP 환자에서 CCyR을 달성한 환자 중 최초 완전 세포형성 반응(CCyR) 기간의 Kaplan-Meier 추정
기간: CCyR에서 CCyR 손실까지 최대 66주기
세포 유전학적 반응은 골수에서 필라델피아 양성(Ph+) 중기의 백분율로 평가됩니다. 완전한 세포 유전학적 반응(CCyR)은 Ph+ 중기의 0%로 정의됩니다. 환자가 첫 번째 연구 약물 섭취와 주기 6(각각 12주기) 방문 사이에 적어도 한 번 CCyR 기준을 충족하는 경우 6주기(각각 12주기)까지 CCyR이 있는 것으로 계산되었습니다.
CCyR에서 CCyR 손실까지 최대 66주기
새로 진단된 Ph+ CML 환자의 시점별 최고 주요 세포유전학적 반응(MCyR) 비율
기간: 6, 12, 18, 24, 36, 48, 66 사이클
주요 세포유전학적 반응(MCyR) - 0~35% Ph+ 중기. 주요 응답은 완전 응답과 부분 응답을 모두 결합합니다.
6, 12, 18, 24, 36, 48, 66 사이클
새로 진단된 CML-CP 환자에서 MCyR에 도달한 환자의 최초 주요 세포유전학적 반응(MCyR)까지의 시간 요약
기간: 최대 66주기
주요 세포유전학적 반응(MCyR) - 0~35% Ph+ 중기. 주요 응답은 완전 응답과 부분 응답을 모두 결합합니다.
최대 66주기
새로 진단된 CML-CP 환자에서 최초 주요 세포유전학적 반응(MCyR)까지의 시간에 대한 Kaplan-Meier 추정
기간: 최대 66주기
주요 세포유전학적 반응(MCyR) - 0~35% Ph+ 중기. 주요 응답은 완전 응답과 부분 응답을 모두 결합합니다.
최대 66주기
시점별 최고의 완전 혈액학적 반응(CHR)
기간: 주기 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 66

완전 혈액학적 반응(CHR)은 다음과 같이 정의되었습니다.

  • WBC 수 <10×109/L
  • 혈소판 수 <450×109/L
  • 호염기구 <5%
  • 말초 혈액에 모세포 및 전골수구 없음
  • 말초혈액에서 골수세포+후아골수세포 <5%
  • 비장과 간을 포함한 골수 외 질환의 증거 없음
  • 새로 진단된 Ph+ CML-CP에 대해 최소 4주 후 평가 확인
주기 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 66
새로 진단된 CML-CP 환자에서 확인된 CHR을 달성한 환자의 최초 완료 혈액학적 반응(CHR)까지의 시간 요약
기간: 첫 번째 투여부터 CHR까지, 최대 66주기

완전 혈액학적 반응(CHR)은 다음과 같이 정의되었습니다.

  • WBC 수 <10×109/L
  • 혈소판 수 <450×109/L
  • 호염기구 <5%
  • 말초 혈액에 모세포 및 전골수구 없음
  • 말초혈액에서 골수세포+후아골수세포 <5%
  • 비장과 간을 포함한 골수 외 질환의 증거 없음
  • 새로 진단된 Ph+ CML-CP에 대해 최소 4주 후 평가 확인
첫 번째 투여부터 CHR까지, 최대 66주기
새로 진단된 CML-CP 환자에서 최초 완료 혈액학적 반응(CHR)까지의 시간에 대한 Kaplan-Meier 추정
기간: 첫 번째 투여부터 CHR까지, 최대 66주기

완전 혈액학적 반응(CHR)은 다음과 같이 정의되었습니다.

  • WBC 수 <10×109/L
  • 혈소판 수 <450×109/L
  • 호염기구 <5%
  • 말초 혈액에 모세포 및 전골수구 없음
  • 말초혈액에서 골수세포+후아골수세포 <5%
  • 비장과 간을 포함한 골수 외 질환의 증거 없음
  • 새로 진단된 Ph+ CML-CP에 대해 최소 4주 후 평가 확인
첫 번째 투여부터 CHR까지, 최대 66주기
Imatinib 또는 Dasatinib 내성 또는 불내성 CML-CP 환자의 질병 진행까지의 시간 - Kaplan-Meier Estimates
기간: 66주기 내 최초 투여부터 질병 진행까지
질병 진행까지의 시간은 첫 번째 연구 약물 복용일로부터 AP 또는 BC(CP에서) 또는 BC(AP에서)로의 첫 번째 진행으로 정의된 사건 날짜 또는 CML 관련 사망 날짜까지의 시간입니다. 어느 쪽이든 더 이른 치료.
66주기 내 최초 투여부터 질병 진행까지
Imatinib/Dasatinib 내성/내약성 CML-CP 환자에서 사건 없는 생존
기간: 최초 투여부터 질병 진행 또는 사망까지 최대 66주기까지
사건 없는 생존은 첫 번째 연구 약물 복용일로부터 CHR 손실, MCyR 손실(PCyR + CCyR), AP/BC(CP에서) 또는 BC로 진행 중 하나가 처음 발생할 때까지의 시간으로 정의됩니다. (AP에서), 또는 어떤 원인으로 인한 사망. (시술 중 이벤트만 포함)
최초 투여부터 질병 진행 또는 사망까지 최대 66주기까지
새로 진단된 CML-CP 환자의 사건 없는 생존
기간: 최초 투여부터 질병 진행 또는 사망까지 최대 66주기까지
사건 없는 생존은 첫 번째 연구 약물 복용일로부터 CHR 손실, MCyR 손실(PCyR + CCyR), AP/BC(CP에서) 또는 BC로 진행 중 하나가 처음 발생할 때까지의 시간으로 정의됩니다. (AP에서), 또는 어떤 원인으로 인한 사망. (시술 중 이벤트만 포함)
최초 투여부터 질병 진행 또는 사망까지 최대 66주기까지
Imatinib/Dasatinib 내성/내약성 CML-CP의 전체 생존율(OS) - Kaplan-Meier Estimates
기간: 첫 투여부터 사망까지 최대 66주기
전체생존기간은 첫 번째 연구 약물 복용일로부터 어떠한 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다. 환자가 사망한 것으로 알려지지 않은 경우 생존은 연구 중인 환자에 대한 마지막 평가 날짜와 후속 조치 중인 환자에 대한 마지막 접촉 날짜에 중단됩니다.
첫 투여부터 사망까지 최대 66주기
새로 진단된 CML-CP 환자의 전체 생존(OS)
기간: 첫 투여부터 사망까지 최대 66주기
전체생존기간은 첫 번째 연구 약물 복용일로부터 어떠한 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다. 환자가 사망한 것으로 알려지지 않은 경우 생존은 연구 중인 환자에 대한 마지막 평가 날짜와 후속 조치 중인 환자에 대한 마지막 접촉 날짜에 중단됩니다.
첫 투여부터 사망까지 최대 66주기
약력학(말초 혈액에서 표준 프로토콜로 결정된 BCR-ABL 전사 수준): 주기별 최상의 MMR 상태
기간: 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 66 사이클까지
BCR-ABL은 중단점 클러스터 영역과 Abelson 유전자의 융합 유전자입니다. BCR-ABL 전사 수준은 코호트 및 시점별로 요약되었습니다. MMR은 국제 규모로 0.1% 이하 BCR-ABL/대조 유전자(ABL) % 또는 RQ-PCR로 측정한 표준화된 기준선에서 BCR-ABL 전사체의 ≥ 3 로그 감소에 해당하는 것으로 정의됩니다.
3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 66 사이클까지
약동학(PK): Imatinib/Dasatinib 내성/내약성 CML-CP 환자에서 Nilotinib의 정상 상태 농도
기간: 주기 1 8일차
PK는 모든 환자가 치료에서 12주기를 완료하거나 연구 치료를 조기에 중단한 경우에만 분석되었습니다.
주기 1 8일차
약동학: 새로 진단된 CML-CP 환자에서 Nilotinib의 정상 상태 농도
기간: 주기 1 8일차
PK는 모든 환자가 12주기의 치료를 완료하거나 연구 치료를 조기에 중단한 경우에만 분석되었습니다.
주기 1 8일차
성장 데이터: 코호트에 의한 비정상 신장 표준 편차 점수(SDS) 변화
기간: 첫 투여부터 66주기까지
베이스라인 및 포스트 베이스라인 값을 모두 가진 참가자의 Ph+ CML 소아 환자에서 닐로티닙 치료의 성장, 개발 및 성숙에 대한 장기적 효과를 평가합니다.
첫 투여부터 66주기까지
첫 번째 투여, 사이클 1 및 사이클 12 연구 약물 제형 이후에 사용되는 투여 형태의 허용 가능성(기호성 포함)
기간: 사이클 12까지

연구 약물의 수용성은 방문시 부모 또는 보호자의 도움을 받아 환자가 작성한 설문지에서 평가되었습니다.

기호도(매우 좋음에서 매우 나쁨) 및 약물 복용의 수용 가능성(투여하기 매우 쉬움에서 매우 어려움)에 대한 환자 평가를 포착하기 위한 설문지.
사이클 12까지
BCR-ABL의 돌연변이 평가
기간: 최대 66주기
닐로티닙에 대한 내성의 새로운 징후
최대 66주기

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뼈 대사에 대한 Nilotinib의 장기적 효과
기간: 사이클 66
코호트별 골연령 및 DEXA(Dual-energy X-ray absorptiometry) 요약. 닐로티닙으로 치료하기 전과 후에 DEXA에 대한 골연령 표준 편차 점수(SDS)와 골밀도에서 손 및 손목 X-레이 평가의 골 생화학적 마커의 변경이 관찰되었습니다.
사이클 66

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 8월 20일

기본 완료 (실제)

2016년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 8월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 4월 29일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 25일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAMN107A2203
  • 2013-000200-41 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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