デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるHT-100の単回および複数回投与の安全性、忍容性、および薬物動態
2020年8月31日 更新者：Processa Pharmaceuticals
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における HT-100 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第 1b 相非盲検単回および複数回漸増用量試験
この研究の主な目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の少年および若い男性を対象に、HT-100 と呼ばれる実験的薬剤のさまざまな漸増用量の安全性と忍容性をテストすることです。
治験薬である HT-100 は、健康な筋肉の再生を促進し、炎症とそれに伴う筋肉への損傷を軽減し、DMD の子供の筋肉に形成される瘢痕組織を減少させるのに役立つ可能性がある薬です。
この研究では、薬物動態サンプリング、または血流中の HT-100 の量の測定も行われます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～20年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
主な包含基準:
- 歩行可能または非歩行可能
- ジストロフィンが最小またはゼロであることが確認された DMD の診断
- -コルチコステロイド未経験または少なくとも12か月の治療中（安定した用量とレジメン）
主な除外基準:
- 心臓薬または筋肉機能に影響を与える薬の使用における最近の大幅な変更
- 磁気共鳴画像法（MRI）を受けることができない
- 心肺機能が著しく損なわれている
- -過去6か月間の別の治験薬による前治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、1 回投与
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摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
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実験的：コホート 2: HT-100 錠剤、2 回投与
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摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
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実験的：コホート 3: HT-100 錠剤、3 回投与
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摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
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実験的：コホート 4a: HT-100 錠剤、用量 4
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摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
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実験的：コホート 4b: HT-100 錠剤、用量 5
※反復投与：5回目
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摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
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実験的：コホート 5: HT-100 錠剤、6 回投与
※反復投与：5回目
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摂食状態または絶食状態で投与可能
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DMD男児におけるHT-100の単回および複数回の漸増用量投与の安全性と忍容性
時間枠：1週間
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有害事象（AE）、身体検査所見、臨床検査結果、およびその他の診断検査のレビューによる安全性プロファイル
|
1週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DMD男児におけるHT-100の単回および複数回投与後のハロフジノンの薬物動態学的血漿プロファイル
時間枠：1週間
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ハロフジノン血漿中濃度
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1週間
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DMD男児における4週間にわたるHT-100の複数回の漸増用量投与の安全性と忍容性
時間枠：4週間
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有害事象、身体検査所見、臨床検査結果、およびその他の診断検査のレビューによる安全性プロファイル
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4週間
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DMD男児における4週間の連続投与後のHT-100の初期の薬力学的シグナル
時間枠：4週間
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DMDの病状に関連する薬力学的対策：
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4週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Diana M Escolar, MD、Akashi Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年5月1日
一次修了 (実際)
2016年3月30日
研究の完了 (実際)
2016年3月30日
試験登録日
最初に提出
2013年5月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年5月6日
最初の投稿 (見積もり)
2013年5月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月31日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。