Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för enstaka och flera doser av HT-100 vid Duchennes muskeldystrofi

31 augusti 2020 uppdaterad av: Processa Pharmaceuticals

En studie med öppen fas 1b, enstaka och flera stigande doser för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för HT-100 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Huvudsyftet med denna studie är att testa säkerheten och tolerabiliteten hos olika, ökande doser av ett experimentellt läkemedel som kallas HT-100 hos pojkar och unga män med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Studieläkemedlet, HT-100, är ​​ett läkemedel som kan bidra till att främja hälsosam muskelregenerering, minska inflammation och den resulterande muskelskadan och minska ärrvävnaden som bildas i musklerna hos barn med DMD. I denna studie kommer även farmakokinetiska provtagningar, eller mätningar av mängden HT-100 i blodomloppet att tas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

17

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 20 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  • Ambulerande eller icke-ambulerande
  • Diagnos av DMD med bekräftelse på minimalt eller inget dystrofin
  • Kortikosteroidnaiva eller under behandling i minst 12 månader (stabil dos och regim)

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Nyligen, betydande förändringar i användningen av hjärtmediciner eller mediciner som påverkar muskelfunktionen
  • Oförmåga att genomgå magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • Betydligt försämrad kardio-andningsfunktion
  • Tidigare behandling med annan prövningsprodukt under de senaste 6 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 1
  • Endosadministrering: Dos 1
  • Flerdosadministrering: Dos 1
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
EXPERIMENTELL: Kohort 2: HT-100 tablett, dos 2
  • Enkeldosadministrering: Dos 2
  • Flerdosadministrering: Dos 2
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
EXPERIMENTELL: Kohort 3: HT-100 tablett, dos 3
  • Enkeldosadministrering: Dos 3
  • Flerdosadministrering: Dos 3
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
EXPERIMENTELL: Kohort 4a: HT-100 tablett, dos 4
  • Enkeldosadministrering: Dos 4
  • Flerdosadministrering: Dos 4
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
EXPERIMENTELL: Kohort 4b: HT-100 tablett, dos 5
* Flerdosadministrering: Dos 5
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning
EXPERIMENTELL: Kohort 5: HT-100 tablett, dos 6
* Flerdosadministrering: Dos 5
Läkemedel: HT-100
Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med fördröjd frisättning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för administrering av enstaka och flera stigande doser av HT-100 hos DMD-pojkar
Tidsram: 1 vecka
Säkerhetsprofil genom granskning av biverkningar (AE), fysiska undersökningsfynd, kliniska laboratorietestresultat och andra diagnostiska tester
1 vecka

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetisk plasmaprofil för halofuginon efter administrering av engångsdos och multipeldos av HT-100 hos DMD-pojkar
Tidsram: 1 vecka
Halofuginon plasmakoncentrationer
1 vecka
Säkerhet och tolerabilitet för administrering av flera stigande doser av HT-100 hos DMD-pojkar över 4 veckor
Tidsram: 4 veckor
Säkerhetsprofil genom granskning av AE, fynd av fysisk undersökning, kliniska laboratorietestresultat och andra diagnostiska tester
4 veckor
Tidiga farmakodynamiska signaler av HT-100 efter 4 veckors kontinuerlig dosering hos DMD-pojkar
Tidsram: 4 veckor

Farmakodynamiska mått relevanta för DMD-patologi:

  • Lungfunktion
  • Motorfunktion
  • Muskelsammansättning
  • Biokemiska och avbildningsmarkörer
4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 mars 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

30 mars 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 maj 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2013

Första postat (UPPSKATTA)

7 maj 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

3 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2020

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera