Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika jednotlivých a více dávek HT-100 u Duchenneovy svalové dystrofie

31. srpna 2020 aktualizováno: Processa Pharmaceuticals

Otevřená studie fáze 1b s jednou a více vzestupnými dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky HT-100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Hlavním účelem této studie je otestovat bezpečnost a snášenlivost různých zvyšujících se dávek experimentálního léku zvaného HT-100 u chlapců a mladých mužů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Studovaný lék, HT-100, je lék, který může pomoci podpořit zdravou regeneraci svalů, zmírnit zánět a následné poškození svalů a snížit zjizvenou tkáň, která se tvoří ve svalech dětí s DMD. V této studii budou také provedeny farmakokinetické odběry vzorků nebo měření množství HT-100 v krevním řečišti.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 20 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní nebo nechodící
  • Diagnóza DMD s potvrzením minimálního až žádného dystrofinu
  • Kortikosteroidy bez předchozí léčby nebo na léčbě po dobu nejméně 12 měsíců (stabilní dávka a režim)

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Nedávná podstatná změna v užívání léků na srdce nebo léků ovlivňujících svalovou funkci
  • Neschopnost podstoupit magnetickou rezonanci (MRI)
  • Významně narušená kardiorespirační funkce
  • Předchozí léčba jiným hodnoceným přípravkem v posledních 6 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 1
  • Podání jedné dávky: Dávka 1
  • Podání více dávek: Dávka 1
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2: tableta HT-100, dávka 2
  • Podání jedné dávky: Dávka 2
  • Podání více dávek: Dávka 2
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 3: tableta HT-100, dávka 3
  • Podání jedné dávky: Dávka 3
  • Podání více dávek: Dávka 3
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 4a: tableta HT-100, dávka 4
  • Podání jedné dávky: Dávka 4
  • Podání více dávek: Dávka 4
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 4b: tableta HT-100, dávka 5
* Podání více dávek: Dávka 5
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 5: tableta HT-100, dávka 6
* Podání více dávek: Dávka 5
Lék: HT-100
Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid tableta s opožděným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podávání jedné a více vzestupných dávek HT-100 u chlapců s DMD
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní profil hodnocením nežádoucích příhod (AE), nálezů fyzikálního vyšetření, výsledků klinických laboratorních testů a dalších diagnostických testů
1 týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický profil halofuginonu v plazmě po jednorázovém a opakovaném podání HT-100 u chlapců s DMD
Časové okno: 1 týden
Plazmatické koncentrace halofuginonu
1 týden
Bezpečnost a snášenlivost podávání vícenásobných vzestupných dávek HT-100 u chlapců s DMD po dobu 4 týdnů
Časové okno: 4 týdny
Bezpečnostní profil přezkoumáním AE, nálezů fyzikálního vyšetření, výsledků klinických laboratorních testů a dalších diagnostických testů
4 týdny
Časné farmakodynamické signály HT-100 po 4 týdnech nepřetržitého podávání u chlapců s DMD
Časové okno: 4 týdny

Farmakodynamická opatření související s patologií DMD:

  • Plicní funkce
  • Funkce motoru
  • Svalové složení
  • Biochemické a zobrazovací markery
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Processa Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. března 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. května 2013

První zveřejněno (ODHAD)

7. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HT-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit