单剂量和多剂量 HT-100 在杜氏肌营养不良症中的安全性、耐受性和药代动力学
2020年8月31日 更新者：Processa Pharmaceuticals
一项 1b 期开放标签、单剂量和多剂量递增研究，以评估 HT-100 在杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性和药代动力学
这项研究的主要目的是测试不同的、增加剂量的称为 HT-100 的实验药物对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩和年轻男性的安全性和耐受性。
研究药物 HT-100 是一种可能有助于促进健康的肌肉再生、减少炎症和由此产生的肌肉损伤，并减少 DMD 儿童肌肉中形成的疤痕组织的药物。
在这项研究中，还将进行药代动力学取样或血液中 HT-100 量的测量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
-
Sacramento、California、美国、95817
- University of California, Davis Medical Center
-
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 20年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
主要纳入标准：
- 走动或非走动
- 诊断 DMD 并确认肌营养不良蛋白很少或没有
- 皮质类固醇天真或治疗至少 12 个月（稳定剂量和方案）
主要排除标准：
- 最近，心脏药物或影响肌肉功能的药物的使用发生重大变化
- 无法进行磁共振成像 (MRI)
- 显着损害心肺功能
- 在过去 6 个月内曾接受过另一种研究性产品的治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：HT-100 片剂，第 1 剂
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可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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实验性的：队列 2：HT-100 片剂，剂量 2
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可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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实验性的：队列 3：HT-100 片剂，剂量 3
|
可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
|
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实验性的：队列 4a：HT-100 片剂，剂量 4
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可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
|
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实验性的：队列 4b：HT-100 片剂，剂量 5
* 多剂量给药：第 5 剂
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可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
|
|
实验性的：队列 5：HT-100 片剂，剂量 6
* 多剂量给药：第 5 剂
|
可以在进食或禁食状态下给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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DMD 男孩单次和多次递增剂量 HT-100 的安全性和耐受性
大体时间：1周
|
通过审查不良事件 (AE)、体格检查结果、临床实验室测试结果和其他诊断测试的安全概况
|
1周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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DMD 男孩单次和多次给药 HT-100 后卤夫酮的药代动力学血浆特征
大体时间：1周
|
卤夫酮血浆浓度
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1周
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在 4 周内对 DMD 男孩给予多次递增剂量的 HT-100 的安全性和耐受性
大体时间：4周
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通过审查 AE、体格检查结果、临床实验室测试结果和其他诊断测试的安全性概况
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4周
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DMD 男孩连续给药 4 周后 HT-100 的早期药效学信号
大体时间：4周
|
与 DMD 病理相关的药效学措施：
|
4周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Diana M Escolar, MD、Akashi Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年5月1日
初级完成 (实际的)
2016年3月30日
研究完成 (实际的)
2016年3月30日
研究注册日期
首次提交
2013年5月2日
首先提交符合 QC 标准的
2013年5月6日
首次发布 (估计)
2013年5月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月31日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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