Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk for enkelt- og multiple doser av HT-100 ved Duchenne muskeldystrofi

31. august 2020 oppdatert av: Processa Pharmaceuticals

En fase 1b studie med åpen etikett, enkelt- og multiple stigende doser for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til HT-100 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Hovedformålet med denne studien er å teste sikkerheten og toleransen til forskjellige, økende doser av en eksperimentell medisin kalt HT-100 hos gutter og unge menn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Studiemedisinen, HT-100, er en medisin som kan bidra til å fremme sunn muskelregenerering, redusere betennelse og den resulterende muskelskaden, og redusere arrvevet som dannes i musklene til barn med DMD. I denne studien vil det også bli tatt farmakokinetiske prøver, eller målinger av mengden HT-100 i blodet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 20 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Ambulerende eller ikke-ambulerende
  • Diagnose av DMD med bekreftelse på minimal eller ingen dystrofin
  • Kortikosteroider naive eller i behandling i minst 12 måneder (stabil dose og regime)

Hovedekskluderingskriterier:

  • Nylig, betydelig endring i bruk av hjertemedisiner eller medisiner som påvirker muskelfunksjonen
  • Manglende evne til å gjennomgå magnetisk resonansavbildning (MRI)
  • Betydelig kompromittert kardio-respiratorisk funksjon
  • Tidligere behandling med et annet undersøkelsesprodukt de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 1
  • Enkeldoseadministrasjon: Dose 1
  • Administrering av flere doser: Dose 1
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
EKSPERIMENTELL: Kohort 2: HT-100 tablett, dose 2
  • Enkeldoseadministrasjon: Dose 2
  • Administrering av flere doser: Dose 2
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
EKSPERIMENTELL: Kohort 3: HT-100 tablett, dose 3
  • Enkeldoseadministrasjon: Dose 3
  • Administrering av flere doser: Dose 3
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
EKSPERIMENTELL: Kohort 4a: HT-100 tablett, dose 4
  • Enkeldoseadministrasjon: Dose 4
  • Administrering av flere doser: Dose 4
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
EKSPERIMENTELL: Kohort 4b: HT-100 tablett, dose 5
* Administrering av flere doser: Dose 5
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring
EKSPERIMENTELL: Kohort 5: HT-100 tablett, dose 6
* Administrering av flere doser: Dose 5
Legemiddel: HT-100
Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid tablett med forsinket frigjøring

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse ved administrering av enkle og flere stigende doser av HT-100 hos DMD-gutter
Tidsramme: 1 uke
Sikkerhetsprofil ved gjennomgang av uønskede hendelser (AE), fysiske undersøkelsesfunn, kliniske laboratorietestresultater og annen diagnostisk testing
1 uke

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk plasmaprofil av halofuginon etter enkelt- og flerdoseadministrasjon av HT-100 hos DMD-gutter
Tidsramme: 1 uke
Halofuginon plasmakonsentrasjoner
1 uke
Sikkerhet og toleranse ved administrering av flere stigende doser av HT-100 hos DMD-gutter over 4 uker
Tidsramme: 4 uker
Sikkerhetsprofil ved gjennomgang av AE, funn av fysiske undersøkelser, kliniske laboratorietestresultater og annen diagnostisk testing
4 uker
Tidlige farmakodynamiske signaler av HT-100 etter 4 ukers kontinuerlig dosering hos DMD-gutter
Tidsramme: 4 uker

Farmakodynamiske mål som er relevante for DMD-patologi:

  • Lungefunksjon
  • Motor funksjon
  • Muskelsammensetning
  • Biokjemiske og avbildningsmarkører
4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

30. mars 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

30. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

7. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

3. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2020

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere