Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka pojedynczych i wielokrotnych dawek HT-100 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

31 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Processa Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy 1b z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki HT-100 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji różnych, rosnących dawek eksperymentalnego leku o nazwie HT-100 u chłopców i młodych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Badany lek, HT-100, jest lekiem, który może wspomagać regenerację zdrowych mięśni, zmniejszać stany zapalne i wynikające z nich uszkodzenia mięśni oraz zmniejszać blizny, które tworzą się w mięśniach dzieci z DMD. W tym badaniu zostaną również pobrane próbki farmakokinetyczne lub pomiary ilości HT-100 w krwioobiegu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 20 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Ambulatoryjne lub nieambulatoryjne
  • Diagnoza DMD z potwierdzeniem minimalnej lub braku dystrofiny
  • Kortykosteroidy nieleczone lub leczone przez co najmniej 12 miesięcy (stała dawka i schemat leczenia)

Główne kryteria wykluczenia:

  • Niedawna, istotna zmiana w stosowaniu leków nasercowych lub leków wpływających na czynność mięśni
  • Niezdolność do poddania się rezonansowi magnetycznemu (MRI)
  • Znacznie upośledzona funkcja krążeniowo-oddechowa
  • Wcześniejsze leczenie innym badanym produktem w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 1
  • Podanie pojedynczej dawki: Dawka 1
  • Podawanie wielu dawek: Dawka 1
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2: tabletka HT-100, dawka 2
  • Podanie pojedynczej dawki: Dawka 2
  • Podawanie wielu dawek: Dawka 2
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 3: tabletka HT-100, dawka 3
  • Podanie pojedynczej dawki: Dawka 3
  • Podawanie wielu dawek: Dawka 3
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 4a: tabletka HT-100, dawka 4
  • Podanie pojedynczej dawki: Dawka 4
  • Podawanie wielu dawek: Dawka 4
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 4b: tabletka HT-100, dawka 5
* Podawanie wielu dawek: Dawka 5
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 5: tabletka HT-100, dawka 6
* Podawanie wielu dawek: Dawka 5
Lek: HT-100
Może być podawany po posiłku lub na czczo
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu tabletka o opóźnionym uwalnianiu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja podawania pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek HT-100 u chłopców z DMD
Ramy czasowe: 1 tydzień
Profil bezpieczeństwa na podstawie przeglądu zdarzeń niepożądanych (AE), wyników badania fizykalnego, wyników klinicznych badań laboratoryjnych i innych testów diagnostycznych
1 tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny halofuginonu w osoczu po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki HT-100 u chłopców z DMD
Ramy czasowe: 1 tydzień
Stężenia halofuginonu w osoczu
1 tydzień
Bezpieczeństwo i tolerancja podawania wielokrotnych rosnących dawek HT-100 chłopcom z DMD przez 4 tygodnie
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Profil bezpieczeństwa na podstawie przeglądu zdarzeń niepożądanych, wyników badania fizykalnego, wyników badań laboratoryjnych i innych badań diagnostycznych
4 tygodnie
Wczesne sygnały farmakodynamiczne HT-100 po 4 tygodniach ciągłego dawkowania u chłopców z DMD
Ramy czasowe: 4 tygodnie

Środki farmakodynamiczne istotne dla patologii DMD:

  • Funkcja płuc
  • Funkcje motorowe
  • Skład mięśni
  • Markery biochemiczne i obrazowe
4 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 marca 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

7 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na HT-100

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj