HT-100:n yksittäisten ja useiden annosten turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka Duchennen lihasdystrofiassa
maanantai 31. elokuuta 2020 päivittänyt: Processa Pharmaceuticals
Vaiheen 1b avoin, yhden ja usean nousevan annoksen tutkimus HT-100:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on testata kokeellisen HT-100-nimisen lääkkeen erilaisten kasvavien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä pojilla ja nuorilla miehillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).
Tutkimuslääke, HT-100, on lääke, joka voi auttaa edistämään tervettä lihasten uusiutumista, vähentämään tulehdusta ja siitä aiheutuvia lihasvaurioita sekä vähentämään DMD:tä sairastavien lasten lihaksiin muodostuvaa arpikudosta.
Tässä tutkimuksessa otetaan myös farmakokineettisiä näytteitä tai mittauksia HT-100:n määrästä verenkierrossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 20 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ambulatiivinen tai ei-ambulatorinen
- DMD-diagnoosi, jossa varmistetaan, että dystrofiini on minimaalinen tai ei
- Kortikosteroidi ei ole aiemmin ollut tai on ollut hoidossa vähintään 12 kuukautta (vakaa annos ja hoito-ohjelma)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Äskettäin tapahtunut merkittävä muutos sydänlääkkeiden tai lihasten toimintaan vaikuttavien lääkkeiden käytössä
- Kyvyttömyys tehdä magneettikuvausta (MRI)
- Merkittävästi heikentynyt sydän-hengitystoiminto
- Aikaisempi hoito toisella tutkimusvalmisteella viimeisen 6 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 1
|
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 2: HT-100-tabletti, annos 2
|
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 3: HT-100-tabletti, annos 3
|
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 4a: HT-100-tabletti, annos 4
|
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 4b: HT-100-tabletti, annos 5
* Usean annoksen antaminen: Annos 5
|
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 5: HT-100-tabletti, annos 6
* Usean annoksen antaminen: Annos 5
|
Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys HT-100:n yksittäisten ja useiden nousevien annosten annon yhteydessä DMD-pojille
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuusprofiili arvioimalla haittatapahtumia (AE), fyysisen tutkimuksen löydöksiä, kliinisen laboratoriotestin tuloksia ja muita diagnostisia testejä
|
1 viikko
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Halofuginonin farmakokineettinen plasmaprofiili HT-100:n kerta- ja toistuvan annon jälkeen DMD-pojilla
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Halofuginonipitoisuus plasmassa
|
1 viikko
|
|
Useiden nousevien HT-100-annosten annon turvallisuus ja siedettävyys DMD-pojille yli 4 viikon ajan
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Turvallisuusprofiili AE-tapausten, fyysisen tutkimuksen löydösten, kliinisten laboratoriotestien tulosten ja muiden diagnostisten testien perusteella
|
4 viikkoa
|
|
HT-100:n varhaiset farmakodynaamiset signaalit 4 viikon jatkuvan annostelun jälkeen DMD-pojilla
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
DMD-patologiaan liittyvät farmakodynaamiset toimenpiteet:
|
4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. toukokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. toukokuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 7. toukokuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 3. syyskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Proteiinisynteesin estäjät
- Alkueläinten vastaiset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- Kokkidiostaatit
- Halofuginoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- HALO-DMD-01
- HALO (Akashi Therapeutics)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .