Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige en meervoudige doses HT-100 bij Duchenne spierdystrofie

31 augustus 2020 bijgewerkt door: Processa Pharmaceuticals

Een open-label fase 1b-onderzoek met enkelvoudige en meervoudige oplopende doses ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van HT-100 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne

Het hoofddoel van deze studie is het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van verschillende, toenemende doses van een experimenteel medicijn genaamd HT-100 bij jongens en jonge mannen met Duchenne spierdystrofie (DMD). Het onderzoeksmedicijn, HT-100, is een geneesmiddel dat kan helpen bij het bevorderen van een gezonde spierregeneratie, het verminderen van ontstekingen en de resulterende spierschade, en het verminderen van het littekenweefsel dat zich vormt in de spieren van kinderen met DMD. In deze studie zullen ook farmacokinetische monsters of metingen van de hoeveelheid HT-100 in de bloedbaan worden genomen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 20 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Ambulant of niet-ambulant
  • Diagnose van DMD met bevestiging van minimale tot geen dystrofine
  • Corticosteroïd-naïef of in therapie gedurende ten minste 12 maanden (stabiele dosis en regime)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Recente, substantiële verandering in het gebruik van hartmedicatie of medicijnen die de spierfunctie beïnvloeden
  • Onvermogen om magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) te ondergaan
  • Aanzienlijk aangetaste cardio-respiratoire functie
  • Eerdere behandeling met een ander onderzoeksproduct in de afgelopen 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 1
  • Toediening van een enkele dosis: dosis 1
  • Toediening van meerdere doses: dosis 1
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
EXPERIMENTEEL: Cohort 2: HT-100-tablet, dosis 2
  • Toediening van een enkele dosis: dosis 2
  • Toediening van meerdere doses: dosis 2
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
EXPERIMENTEEL: Cohort 3: HT-100-tablet, dosis 3
  • Toediening van een enkele dosis: dosis 3
  • Toediening van meerdere doses: dosis 3
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
EXPERIMENTEEL: Cohort 4a: HT-100-tablet, dosis 4
  • Toediening van een enkele dosis: dosis 4
  • Toediening van meerdere doses: dosis 4
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
EXPERIMENTEEL: Cohort 4b: HT-100-tablet, dosis 5
* Toediening van meerdere doses: dosis 5
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte
EXPERIMENTEEL: Cohort 5: HT-100-tablet, dosis 6
* Toediening van meerdere doses: dosis 5
Geneesmiddel: HT-100
Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide tablet met vertraagde afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van het toedienen van enkelvoudige en meervoudige oplopende doses HT-100 bij DMD-jongens
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidsprofiel door beoordeling van ongewenste voorvallen (AE's), bevindingen van lichamelijk onderzoek, resultaten van klinische laboratoriumtests en andere diagnostische tests
1 week

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetisch plasmaprofiel van halofuginon na enkelvoudige en meervoudige toediening van HT-100 bij DMD-jongens
Tijdsspanne: 1 week
Plasmaconcentraties van halofuginon
1 week
Veiligheid en verdraagbaarheid van het toedienen van meerdere oplopende doses HT-100 bij DMD-jongens gedurende 4 weken
Tijdsspanne: 4 weken
Veiligheidsprofiel door beoordeling van bijwerkingen, bevindingen van lichamelijk onderzoek, resultaten van klinische laboratoriumtests en andere diagnostische testen
4 weken
Vroege farmacodynamische signalen van HT-100 na 4 weken continue dosering bij DMD-jongens
Tijdsspanne: 4 weken

Farmacodynamische maatregelen die relevant zijn voor DMD-pathologie:

  • Longfunctie
  • Motor functie
  • Spier samenstelling
  • Biochemische en beeldvormingsmarkers
4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 maart 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

30 maart 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 mei 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren