A HT-100 egyszeri és többszöri dózisának biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája Duchenne-i izomdisztrófiában
2020. augusztus 31. frissítette: Processa Pharmaceuticals
1b. fázisú nyílt, egyszeri és többszörös növekvő dózisú vizsgálat a HT-100 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél
A vizsgálat fő célja a HT-100 nevű kísérleti gyógyszer különböző, növekvő dózisainak biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúknál és fiatal férfiaknál.
A vizsgálati gyógyszer, a HT-100 egy olyan gyógyszer, amely elősegítheti az egészséges izomregenerációt, csökkentheti a gyulladást és az ebből eredő izomkárosodást, valamint csökkentheti a DMD-s gyermekek izomzatában képződő hegszövetet.
Ebben a vizsgálatban farmakokinetikai mintavételt vagy a véráramban lévő HT-100 mennyiségének mérését is elvégzik.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
17
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- Ambuláns vagy nem járó
- A DMD diagnózisa minimális vagy nem disztrofin igazolásával
- Kortikoszteroiddal korábban nem vagy legalább 12 hónapig terápia alatt áll (stabil dózis és kezelési rend)
Fő kizárási kritériumok:
- A közelmúltban bekövetkezett, jelentős változás a szívgyógyszerek vagy az izomműködést befolyásoló gyógyszerek használatában
- Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) képtelensége
- Jelentősen károsodott a szív- és légzésfunkció
- Korábbi kezelés más vizsgálati készítménnyel az elmúlt 6 hónapban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 1. adag
|
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 2. kohorsz: HT-100 tabletta, 2. adag
|
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 3. kohorsz: HT-100 tabletta, 3. adag
|
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 4a kohorsz: HT-100 tabletta, 4. adag
|
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 4b. kohorsz: HT-100 tabletta, 5. adag
* Többszörös adagolás: 5. adag
|
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 5. kohorsz: HT-100 tabletta, 6. adag
* Többszörös adagolás: 5. adag
|
Táplálva vagy éhezve is beadható
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HT-100 egyszeri és többszöri növekvő dózisának beadásának biztonságossága és tolerálhatósága DMD fiúkban
Időkeret: 1 hét
|
Biztonsági profil a nemkívánatos események (AE), fizikális vizsgálati eredmények, klinikai laboratóriumi vizsgálati eredmények és egyéb diagnosztikai vizsgálatok áttekintésével
|
1 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A halofuginon farmakokinetikai plazmaprofilja HT-100 egyszeri és többszöri adagolása után DMD fiúkban
Időkeret: 1 hét
|
A halofuginon plazmakoncentrációi
|
1 hét
|
|
A HT-100 többszöri növekvő dózisának beadásának biztonságossága és tolerálhatósága DMD fiúkban 4 héten keresztül
Időkeret: 4 hét
|
Biztonsági profil a nemkívánatos események, fizikális vizsgálati eredmények, klinikai laboratóriumi vizsgálati eredmények és egyéb diagnosztikai vizsgálatok áttekintésével
|
4 hét
|
|
A HT-100 korai farmakodinámiás jelei 4 hetes folyamatos adagolás után DMD fiúkban
Időkeret: 4 hét
|
A DMD patológiájára vonatkozó farmakodinámiás intézkedések:
|
4 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. május 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2016. március 30.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. március 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. május 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. május 6.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. május 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. szeptember 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 31.
Utolsó ellenőrzés
2019. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Izomdisztrófia, Duchenne
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Angiogenezis gátlók
- Angiogenezist moduláló szerek
- Növekedést elősegítő anyagok
- Növekedésgátlók
- Fehérjeszintézis gátlók
- Antiprotozoális szerek
- Parazitaellenes szerek
- Kokcidiosztatikumok
- Halofuginon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HALO-DMD-01
- HALO (Akashi Therapeutics)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .