Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique de doses uniques et multiples de HT-100 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
31 août 2020 mis à jour par: Processa Pharmaceuticals
Une étude ouverte de phase 1b, à dose unique et à doses croissantes multiples pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du HT-100 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'objectif principal de cette étude est de tester l'innocuité et la tolérabilité de différentes doses croissantes d'un médicament expérimental appelé HT-100 chez les garçons et les jeunes hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Le médicament à l'étude, HT-100, est un médicament qui peut aider à favoriser une régénération musculaire saine, à diminuer l'inflammation et les dommages musculaires qui en résultent, et à diminuer le tissu cicatriciel qui se forme dans les muscles des enfants atteints de DMD.
Dans cette étude, un échantillonnage pharmacocinétique ou des mesures de la quantité de HT-100 dans la circulation sanguine seront également effectués.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
17
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 20 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Principaux critères d'inclusion :
- Ambulatoire ou non ambulatoire
- Diagnostic de DMD avec confirmation d'une dystrophine minimale ou nulle
- Naïfs de corticostéroïdes ou sous traitement depuis au moins 12 mois (dose et schéma stables)
Principaux critères d'exclusion :
- Changement récent et substantiel dans l'utilisation de médicaments cardiaques ou de médicaments affectant la fonction musculaire
- Incapacité à subir une imagerie par résonance magnétique (IRM)
- Fonction cardio-respiratoire significativement compromise
- Traitement antérieur avec un autre produit expérimental au cours des 6 derniers mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 1
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Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Cohorte 2 : comprimé HT-100, Dose 2
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Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Cohorte 3 : comprimé HT-100, Dose 3
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Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Cohorte 4a : comprimé HT-100, Dose 4
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Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Cohorte 4b : comprimé HT-100, Dose 5
* Administration de doses multiples : Dose 5
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Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Cohorte 5 : comprimé HT-100, Dose 6
* Administration de doses multiples : Dose 5
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Peut être administré à jeun ou à jeun
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité et tolérabilité de l'administration de doses croissantes uniques et multiples de HT-100 chez les garçons atteints de DMD
Délai: 1 semaine
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Profil d'innocuité par examen des événements indésirables (EI), des résultats d'examens physiques, des résultats des tests de laboratoire clinique et d'autres tests de diagnostic
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1 semaine
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Profil plasmatique pharmacocinétique de l'halofuginone après administration de doses uniques et multiples de HT-100 chez des garçons atteints de DMD
Délai: 1 semaine
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Concentrations plasmatiques d'halofuginone
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1 semaine
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Sécurité et tolérabilité de l'administration de doses croissantes multiples de HT-100 chez les garçons atteints de DMD pendant 4 semaines
Délai: 4 semaines
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Profil d'innocuité par examen des EI, résultats d'examens physiques, résultats de tests de laboratoire clinique et autres tests de diagnostic
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4 semaines
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Signaux pharmacodynamiques précoces du HT-100 après 4 semaines d'administration continue chez les garçons atteints de DMD
Délai: 4 semaines
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Mesures pharmacodynamiques pertinentes pour la pathologie DMD :
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4 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
30 mars 2016
Achèvement de l'étude (RÉEL)
30 mars 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 mai 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 mai 2013
Première publication (ESTIMATION)
7 mai 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
3 septembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2020
Dernière vérification
1 mars 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Inhibiteurs de la synthèse des protéines
- Agents antiprotozoaires
- Agents antiparasitaires
- Coccidiostatiques
- Halofuginone
Autres numéros d'identification d'étude
- HALO-DMD-01
- HALO (Akashi Therapeutics)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .