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Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de dosis únicas y múltiples de HT-100 en la distrofia muscular de Duchenne

31 de agosto de 2020 actualizado por: Processa Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1b abierto, de dosis única y múltiple ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de HT-100 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo principal de este estudio es probar la seguridad y la tolerabilidad de diferentes dosis crecientes de un medicamento experimental llamado HT-100 en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El medicamento del estudio, HT-100, es un medicamento que puede ayudar a promover la regeneración muscular saludable, disminuir la inflamación y el daño resultante al músculo, y disminuir el tejido cicatricial que se forma en los músculos de los niños con DMD. En este estudio, también se tomarán muestras farmacocinéticas o mediciones de la cantidad de HT-100 en el torrente sanguíneo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 20 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Ambulatorio o no ambulatorio
  • Diagnóstico de DMD con confirmación de distrofina mínima o nula
  • Sin tratamiento previo con corticosteroides o en tratamiento durante al menos 12 meses (dosis y régimen estables)

Principales Criterios de Exclusión:

  • Cambio sustancial reciente en el uso de medicamentos cardíacos o medicamentos que afectan la función muscular
  • Incapacidad para someterse a una resonancia magnética nuclear (RMN)
  • Función cardiorrespiratoria significativamente comprometida
  • Tratamiento previo con otro producto en investigación en los últimos 6 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 1
  • Administración de dosis única: Dosis 1
  • Administración de dosis múltiples: Dosis 1
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
EXPERIMENTAL: Cohorte 2: tableta HT-100, dosis 2
  • Administración de dosis única: Dosis 2
  • Administración de dosis múltiple: dosis 2
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
EXPERIMENTAL: Cohorte 3: tableta HT-100, dosis 3
  • Administración de dosis única: Dosis 3
  • Administración de dosis múltiple: dosis 3
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
EXPERIMENTAL: Cohorte 4a: tableta HT-100, dosis 4
  • Administración de dosis única: dosis 4
  • Administración de dosis múltiple: dosis 4
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
EXPERIMENTAL: Cohorte 4b: tableta HT-100, dosis 5
* Administración de dosis múltiples: Dosis 5
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona
EXPERIMENTAL: Cohorte 5: tableta HT-100, dosis 6
* Administración de dosis múltiples: Dosis 5
Droga: HT-100
Puede administrarse con alimentos o en ayunas
Otros nombres:
  • tableta de liberación retardada de bromhidrato de halofuginona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de la administración de dosis únicas y múltiples ascendentes de HT-100 en niños con DMD
Periodo de tiempo: 1 semana
Perfil de seguridad mediante revisión de eventos adversos (AA), hallazgos de exámenes físicos, resultados de pruebas de laboratorio clínico y otras pruebas de diagnóstico
1 semana

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil plasmático farmacocinético de halofuginona después de la administración de dosis únicas y múltiples de HT-100 en niños con DMD
Periodo de tiempo: 1 semana
Concentraciones plasmáticas de halofuginona
1 semana
Seguridad y tolerabilidad de la administración de múltiples dosis ascendentes de HT-100 en niños con DMD durante 4 semanas
Periodo de tiempo: 4 semanas
Perfil de seguridad mediante revisión de EA, hallazgos de exámenes físicos, resultados de pruebas de laboratorio clínico y otras pruebas de diagnóstico
4 semanas
Señales farmacodinámicas tempranas de HT-100 después de 4 semanas de dosificación continua en niños con DMD
Periodo de tiempo: 4 semanas

Medidas farmacodinámicas relevantes para la patología DMD:

  • Función pulmonar
  • Función motora
  • composición muscular
  • Marcadores bioquímicos y de imagen
4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Processa Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de marzo de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de marzo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

7 de mayo de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

3 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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