Безопасность, переносимость и фармакокинетика однократных и многократных доз HT-100 при мышечной дистрофии Дюшенна
31 августа 2020 г. обновлено: Processa Pharmaceuticals
Открытое исследование фазы 1b с однократной и многократной возрастающей дозой для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики HT-100 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Основная цель этого исследования — проверить безопасность и переносимость различных возрастающих доз экспериментального препарата под названием HT-100 у мальчиков и молодых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Исследуемый препарат HT-100 — это лекарство, которое может способствовать здоровой регенерации мышц, уменьшать воспаление и вызванное им повреждение мышц, а также уменьшать рубцовую ткань, образующуюся в мышцах у детей с МДД.
В этом исследовании также будут взяты фармакокинетические образцы или измерения количества HT-100 в кровотоке.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
17
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 20 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Основные критерии включения:
- Амбулаторный или неамбулаторный
- Диагноз МДД с подтверждением минимального дистрофина или его отсутствия
- Не применявшие кортикостероиды или получающие терапию в течение не менее 12 месяцев (стабильная доза и режим)
Основные критерии исключения:
- Недавние существенные изменения в использовании сердечных препаратов или препаратов, влияющих на мышечную функцию.
- Невозможность пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ)
- Значительно нарушена сердечно-дыхательная функция
- Предшествующее лечение другим исследуемым продуктом в течение последних 6 месяцев
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа 1: таблетка HT-100, доза 1
|
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 2: таблетка HT-100, доза 2
|
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 3: таблетка HT-100, доза 3
|
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 4a: таблетка HT-100, доза 4
|
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 4b: таблетка HT-100, доза 5
* Многократное введение дозы: доза 5
|
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 5: таблетка HT-100, доза 6
* Многократное введение дозы: доза 5
|
Может вводиться в состоянии сытости или натощак
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость однократного и многократных возрастающих доз HT-100 у мальчиков с МДД
Временное ограничение: 1 неделя
|
Профиль безопасности по анализу нежелательных явлений (НЯ), данных физикального осмотра, результатов клинических лабораторных исследований и других диагностических тестов.
|
1 неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетический профиль галофугинона в плазме после однократного и многократного введения HT-100 мальчикам с МДД
Временное ограничение: 1 неделя
|
Концентрации галофугинона в плазме
|
1 неделя
|
|
Безопасность и переносимость многократных возрастающих доз HT-100 у мальчиков с МДД в течение 4 недель
Временное ограничение: 4 недели
|
Профиль безопасности, основанный на обзоре нежелательных явлений, результатах физикального обследования, результатах клинических лабораторных исследований и других диагностических тестах.
|
4 недели
|
|
Ранние фармакодинамические сигналы HT-100 после 4 недель непрерывного приема у мальчиков с МДД
Временное ограничение: 4 недели
|
Фармакодинамические меры, относящиеся к патологии МДД:
|
4 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
30 марта 2016 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
30 марта 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 мая 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 мая 2013 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
7 мая 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
3 сентября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 марта 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Ингибиторы ангиогенеза
- Агенты, модулирующие ангиогенез
- Вещества роста
- Ингибиторы роста
- Ингибиторы синтеза белка
- Противопротозойные агенты
- Противопаразитарные агенты
- Кокцидиостатики
- Галофугинон
Другие идентификационные номера исследования
- HALO-DMD-01
- HALO (Akashi Therapeutics)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .