Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af enkelt- og multiple doser af HT-100 ved Duchennes muskeldystrofi

31. august 2020 opdateret af: Processa Pharmaceuticals

En fase 1b åben-label, enkelt- og multiple stigende dosis-undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​HT-100 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Hovedformålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​forskellige, stigende doser af en eksperimentel medicin kaldet HT-100 hos drenge og unge mænd med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Undersøgelsesmedicinen, HT-100, er en medicin, der kan hjælpe med at fremme sund muskelregenerering, mindske inflammation og den deraf følgende skade på muskler og mindske det arvæv, der dannes i musklerne hos børn med DMD. I denne undersøgelse vil der også blive taget farmakokinetiske prøver eller målinger af mængden af ​​HT-100 i blodbanen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 20 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Ambulant eller ikke-ambulant
  • Diagnose af DMD med bekræftelse af minimal eller ingen dystrofin
  • Kortikosteroid naive eller i behandling i mindst 12 måneder (stabil dosis og regime)

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Nylig, væsentlig ændring i brugen af ​​hjertemedicin eller medicin, der påvirker muskelfunktionen
  • Manglende evne til at gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • Væsentlig kompromitteret kardio-respiratorisk funktion
  • Tidligere behandling med et andet forsøgsprodukt inden for de seneste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 1
  • Enkeltdosisadministration: Dosis 1
  • Administration af flere doser: Dosis 1
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
EKSPERIMENTEL: Kohorte 2: HT-100 tablet, dosis 2
  • Enkeltdosisadministration: Dosis 2
  • Administration af flere doser: Dosis 2
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
EKSPERIMENTEL: Kohorte 3: HT-100 tablet, dosis 3
  • Enkeltdosisadministration: Dosis 3
  • Administration af flere doser: Dosis 3
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
EKSPERIMENTEL: Kohorte 4a: HT-100 tablet, dosis 4
  • Enkeltdosisadministration: Dosis 4
  • Administration af flere doser: Dosis 4
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
EKSPERIMENTEL: Kohorte 4b: HT-100 tablet, dosis 5
* Administration af flere doser: Dosis 5
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse
EKSPERIMENTEL: Kohorte 5: HT-100 tablet, dosis 6
* Administration af flere doser: Dosis 5
Medicin: HT-100
Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand
Andre navne:
  • halofuginon hydrobromid tablet med forsinket frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet ved administration af enkelt- og multiple stigende doser af HT-100 hos DMD-drenge
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsprofil ved gennemgang af uønskede hændelser (AE), fysiske undersøgelsesresultater, kliniske laboratorietestresultater og andre diagnostiske tests
En uge

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk plasmaprofil af halofuginon efter enkelt- og multiple dosisadministration af HT-100 hos DMD-drenge
Tidsramme: En uge
Halofuginon plasmakoncentrationer
En uge
Sikkerhed og tolerabilitet ved administration af flere stigende doser af HT-100 hos DMD-drenge over 4 uger
Tidsramme: 4 uger
Sikkerhedsprofil ved gennemgang af AE'er, fysiske undersøgelsesresultater, kliniske laboratorietestresultater og andre diagnostiske tests
4 uger
Tidlige farmakodynamiske signaler af HT-100 efter 4 ugers kontinuerlig dosering hos DMD-drenge
Tidsramme: 4 uger

Farmakodynamiske mål, der er relevante for DMD-patologi:

  • Lungefunktion
  • Motorisk funktion
  • Muskelsammensætning
  • Biokemiske og billeddannende markører
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2013

Først opslået (SKØN)

7. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2020

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med HT-100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner