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Duchenne 근이영양증에서 HT-100 단회 및 다회 투여의 안전성, 내약성 및 약동학

2020년 8월 31일 업데이트: Processa Pharmaceuticals

Duchenne 근이영양증 환자에서 HT-100의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1b상 오픈 라벨, 단일 및 다중 용량 상승 연구

이 연구의 주요 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓는 소년과 젊은 남성에게 HT-100이라는 실험 약물의 다양한 용량 증가의 안전성과 내약성을 테스트하는 것입니다. 연구 약물인 HT-100은 건강한 근육 재생을 촉진하고 염증과 그로 인한 근육 손상을 줄이며 DMD가 있는 어린이의 근육에 형성되는 반흔 조직을 줄이는 데 도움이 될 수 있는 약물입니다. 이 연구에서는 약동학 샘플링 또는 혈류 내 HT-100의 양 측정도 수행됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

주요 포함 기준:

  • 보행 또는 비보행
  • 디스트로핀이 없거나 최소한으로 확인된 DMD 진단
  • 코르티코스테로이드 무경험자 또는 최소 12개월 동안 치료 중(안정적인 용량 및 요법)

주요 배제 기준:

  • 최근 심장 약물 또는 근육 기능에 영향을 미치는 약물 사용의 실질적인 변화
  • 자기 공명 영상(MRI)을 받을 수 없음
  • 심각하게 손상된 심폐 기능
  • 지난 6개월 동안 다른 연구 제품으로 이전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 1
  • 단일 용량 투여: 용량 1
  • 다중 용량 투여: 용량 1
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 2: HT-100 정제, 용량 2
  • 단일 용량 투여: 용량 2
  • 다중 용량 투여: 용량 2
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 3: HT-100 정제, 용량 3
  • 단일 용량 투여: 용량 3
  • 다중 용량 투여: 용량 3
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 4a: HT-100 정제, 용량 4
  • 단일 용량 투여: 용량 4
  • 다중 용량 투여: 용량 4
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 4b: HT-100 정제, 용량 5
* 다회투여: Dose 5
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제
실험적: 코호트 5: HT-100 정제, 용량 6
* 다회투여: Dose 5
의약품: HT-100
식후 또는 공복 상태에서 투여 가능
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드 지연 방출 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DMD 소년에서 HT-100의 단일 및 다중 오름차순 투여의 안전성 및 내약성
기간: 일주
부작용(AE), 신체 검사 결과, 임상 검사 결과 및 기타 진단 검사를 검토한 안전성 프로파일
일주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DMD 소년에서 HT-100의 단일 및 다중 용량 투여 후 halofuginone의 약동학적 혈장 프로필
기간: 일주
Halofuginone 혈장 농도
일주
4주 동안 DMD 소년에게 HT-100의 다중 오름차순 투여의 안전성 및 내약성
기간: 4 주
AE, 신체 검사 소견, 임상 실험실 테스트 결과 및 기타 진단 테스트 검토를 통한 안전성 프로파일
4 주
DMD 소년에서 4주 연속 투여 후 HT-100의 초기 약력학적 신호
기간: 4 주

DMD 병리와 관련된 약력학적 측정:

  • 폐기능
  • 모터 기능
  • 근육 구성
  • 생화학 및 이미징 마커
4 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Processa Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 3월 30일

연구 완료 (실제)

2016년 3월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 6일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 31일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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