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Sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di dosi singole e multiple di HT-100 nella distrofia muscolare di Duchenne

31 agosto 2020 aggiornato da: Processa Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1b in aperto, dose ascendente singola e multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'HT-100 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo principale di questo studio è testare la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi crescenti di un farmaco sperimentale chiamato HT-100 in ragazzi e giovani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il farmaco in studio, HT-100, è un medicinale che può aiutare a promuovere una sana rigenerazione muscolare, diminuire l'infiammazione e il conseguente danno muscolare e diminuire il tessuto cicatriziale che si forma nei muscoli dei bambini con DMD. In questo studio verranno effettuati anche campionamenti farmacocinetici o misurazioni della quantità di HT-100 nel flusso sanguigno.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 20 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Ambulatorio o non ambulante
  • Diagnosi di DMD con conferma di distrofina minima o assente
  • Naive ai corticosteroidi o in terapia da almeno 12 mesi (dose e regime stabili)

Principali criteri di esclusione:

  • Cambiamento recente e sostanziale nell'uso di farmaci cardiaci o farmaci che influenzano la funzione muscolare
  • Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI)
  • Funzione cardio-respiratoria significativamente compromessa
  • Precedente trattamento con un altro prodotto sperimentale negli ultimi 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Coorte 1: compressa HT-100, dose 1
  • Somministrazione in dose singola: Dose 1
  • Somministrazione di dosi multiple: Dose 1
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
SPERIMENTALE: Coorte 2: compressa HT-100, dose 2
  • Somministrazione in dose singola: Dose 2
  • Somministrazione di dosi multiple: Dose 2
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
SPERIMENTALE: Coorte 3: compressa HT-100, dose 3
  • Somministrazione in dose singola: Dose 3
  • Somministrazione di dosi multiple: Dose 3
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
SPERIMENTALE: Coorte 4a: compressa HT-100, dose 4
  • Somministrazione in dose singola: Dose 4
  • Somministrazione di dosi multiple: Dose 4
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
SPERIMENTALE: Coorte 4b: compressa HT-100, dose 5
* Somministrazione di dosi multiple: Dose 5
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone
SPERIMENTALE: Coorte 5: compressa HT-100, dose 6
* Somministrazione di dosi multiple: Dose 5
Droga: HT-100
Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno
Altri nomi:
  • compresse a rilascio ritardato di bromidrato di alofuginone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità della somministrazione di dosi singole e multiple ascendenti di HT-100 nei ragazzi DMD
Lasso di tempo: 1 settimana
Profilo di sicurezza mediante revisione degli eventi avversi (AE), risultati dell'esame obiettivo, risultati dei test di laboratorio clinici e altri test diagnostici
1 settimana

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico plasmatico dell'alofuginone dopo somministrazione di dosi singole e multiple di HT-100 in ragazzi DMD
Lasso di tempo: 1 settimana
Concentrazioni plasmatiche di alofuginone
1 settimana
Sicurezza e tollerabilità della somministrazione di dosi multiple ascendenti di HT-100 nei ragazzi DMD nell'arco di 4 settimane
Lasso di tempo: 4 settimane
Profilo di sicurezza mediante revisione degli eventi avversi, risultati dell'esame obiettivo, risultati dei test clinici di laboratorio e altri test diagnostici
4 settimane
Segnali farmacodinamici precoci di HT-100 dopo 4 settimane di somministrazione continua nei ragazzi DMD
Lasso di tempo: 4 settimane

Misure farmacodinamiche rilevanti per la patologia DMD:

  • Funzione polmonare
  • Funzione motoria
  • Composizione muscolare
  • Marcatori biochimici e di imaging
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 marzo 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2013

Primo Inserito (STIMA)

7 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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