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Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Einzel- und Mehrfachdosen von HT-100 bei Duchenne-Muskeldystrophie

31. August 2020 aktualisiert von: Processa Pharmaceuticals

Eine offene Phase-1b-Studie mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von HT-100 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit verschiedener steigender Dosen eines experimentellen Medikaments namens HT-100 bei Jungen und jungen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das Studienmedikament HT-100 ist ein Medikament, das helfen kann, eine gesunde Muskelregeneration zu fördern, Entzündungen und die daraus resultierenden Muskelschäden zu verringern und das Narbengewebe zu verringern, das sich in den Muskeln von Kindern mit DMD bildet. In dieser Studie werden auch pharmakokinetische Proben oder Messungen der Menge an HT-100 im Blutkreislauf durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 20 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Gehfähig oder nicht gehfähig
  • Diagnose von DMD mit Bestätigung von minimalem bis keinem Dystrophin
  • Kortikosteroid-naiv oder unter Therapie für mindestens 12 Monate (stabile Dosis und Behandlungsschema)

Hauptausschlusskriterien:

  • Kürzliche, wesentliche Änderung bei der Verwendung von Herzmedikamenten oder Medikamenten, die die Muskelfunktion beeinflussen
  • Unfähigkeit, sich einer Magnetresonanztomographie (MRT) zu unterziehen
  • Erheblich beeinträchtigte kardiorespiratorische Funktion
  • Vorbehandlung mit einem anderen Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 1
  • Einzeldosisverabreichung: Dosis 1
  • Verabreichung mehrerer Dosen: Dosis 1
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
EXPERIMENTAL: Kohorte 2: HT-100-Tablette, Dosis 2
  • Einzeldosisverabreichung: Dosis 2
  • Verabreichung mehrerer Dosen: Dosis 2
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
EXPERIMENTAL: Kohorte 3: HT-100-Tablette, Dosis 3
  • Einzeldosisverabreichung: Dosis 3
  • Verabreichung mehrerer Dosen: Dosis 3
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
EXPERIMENTAL: Kohorte 4a: HT-100-Tablette, Dosis 4
  • Einzeldosisverabreichung: Dosis 4
  • Verabreichung mehrerer Dosen: Dosis 4
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
EXPERIMENTAL: Kohorte 4b: HT-100-Tablette, Dosis 5
* Verabreichung mehrerer Dosen: Dosis 5
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung
EXPERIMENTAL: Kohorte 5: HT-100-Tablette, Dosis 6
* Verabreichung mehrerer Dosen: Dosis 5
Arzneimittel: HT-100
Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid-Tablette mit verzögerter Freisetzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit der Verabreichung einzelner und mehrerer aufsteigender Dosen von HT-100 bei DMD-Jungen
Zeitfenster: 1 Woche
Sicherheitsprofil durch Überprüfung unerwünschter Ereignisse (AEs), Befunde der körperlichen Untersuchung, klinische Labortestergebnisse und andere diagnostische Tests
1 Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetisches Plasmaprofil von Halofuginon nach Einzel- und Mehrfachdosisverabreichung von HT-100 bei DMD-Jungen
Zeitfenster: 1 Woche
Halofuginon-Plasmakonzentrationen
1 Woche
Sicherheit und Verträglichkeit der Verabreichung mehrerer aufsteigender Dosen von HT-100 bei DMD-Jungen über 4 Wochen
Zeitfenster: 4 Wochen
Sicherheitsprofil durch Überprüfung von UEs, Befunden der körperlichen Untersuchung, klinischen Labortestergebnissen und anderen diagnostischen Tests
4 Wochen
Frühe pharmakodynamische Signale von HT-100 nach 4 Wochen kontinuierlicher Dosierung bei DMD-Jungen
Zeitfenster: 4 Wochen

Pharmakodynamische Maßnahmen, die für die DMD-Pathologie relevant sind:

  • Lungenfunktion
  • Motor Funktion
  • Muskelaufbau
  • Biochemische und bildgebende Marker
4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Processa Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Diana M Escolar, MD, Akashi Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. März 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. März 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

3. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HALO-DMD-01
  • HALO (Akashi Therapeutics)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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