重度の外傷性脳損傷に対する小児自己骨髄単核細胞
2020年11月19日 更新者：Charles Cox、The University of Texas Health Science Center, Houston
重度の外傷性脳損傷（TBI）に対する小児自己骨髄単核球（BMMNC）の第2相多施設共同試験
小児重度外傷性脳損傷（TBI）は、1 ～ 14 歳の小児の死亡および障害の主な原因です。
二次的な脳損傷や、CNS アポトーシスや神経炎症による損傷後の反応を治療する効果的な治療法はありません。
この研究は、小児の重度外傷性脳損傷後の静脈内自己骨髄単核細胞（BMMNC）の安全性と潜在的なCNS構造保存効果を実証した、以前に実施された第I相試験のフォローアップ試験である。
(Cox、2011) この研究は、前向き、無作為化、プラセボ対照、盲検第 2 相安全性/生物活性研究として設計されています。
研究者らは、小児の重度外傷性脳損傷後の脳構造および神経認知/機能的転帰に対する自家BMMNCの静脈内注入の影響を判定したいと考えている。
調査の概要
詳細な説明
研究デザイン: 多施設共同、ランダム化、盲検、プラセボ対照、ベイジアン適応用量漸増デザイン。
研究介入: 損傷時から 48 時間以内に単回投与。 対照は偽の採取を受け、同様に標識/外観および量の0.9% NaClを投与される。 BMMNC を収集し、cGMP 条件下で処理して、6x10^6 細胞/kg または 10x10^6 細胞/kg 重量を取得します。 細胞製品/プラセボは損傷後 48 時間以内に注入されます。
安全性モニタリングおよびフォローアップ：被験者は、退院およびフォローアップの再研究訪問を通じて、点滴後の点滴関連毒性についてモニタリングされます。 臨床検査および画像検査は、1、6、および 12 か月後のフォローアップ来院時に繰り返されます。 医療安全モニター (MSM) は、各被験者の点滴後 14 日目の盲検 SAE レポートをリアルタイムでレビューして、良好な臨床実践を確保し、安全性の懸念を迅速に特定します。 NINDS に任命された DSMB が盲検化を解除することを承認しない限り、MSM は治療割り当てについて盲検化されたままになります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Phoenix Children's Hospital I University of Arizona
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 受傷日の年齢が5歳から17歳までの間、
- グラスゴー昏睡スコア (GCS) が 3 ～ 8、(スクリーニング中の薬物を使用しない蘇生後の最良スコア)、
- 法定代理人（LAR）の同意を取得し、最初の損傷から 48 時間以内に BMMNC/偽の採取と細胞/プラセボの注入を完了する能力、
- 英語またはスペイン語を話す能力。
除外基準:
- 既知の歴史:過去の脳損傷、ｂ．知的欠陥または精神疾患。通常の教室で自立して活動することができず、傷害後の認知または行動の変化を評価する能力が無効になる可能性があると定義されます（ADHDおよび/またはその他の学習障害は除外されません）。 c.神経学的障害および／または神経障害、ｄ．抗けいれん療法を必要とする発作障害、e．最近治療された感染症、f．腎疾患または腎機能の変化（蘇生後の血清クレアチニン＞１．５ｍｇ／ｄＬ）、ｇ．肝疾患または肝機能の変化（蘇生後、非打撲関連ＳＧＰＴ＞１５０μ／Ｌおよび／またはＴ．ビリルビン＞１．３ｍｇ／ｄＬ）、ｈ． がん、つまり。入院時のＷＢＣ＜３，０００細胞／ｍｌによって定義される免疫抑制、 ｊ． HIV+、k.化学的またはＥＴＯＨ依存性、ｌ．児童虐待の歴史、M.認知/身体障害および/または発達遅延を引き起こす早産（GA/2500グラムあたり37週未満）。
- 最初の頭部CT/MRIで中脳周囲槽が消失しており、長期にわたる低酸素性虚血性発作/ヘルニア症候群を示唆している。
- 病院での最初の頭蓋内圧 > 40 mm Hg。
- SBP <90 mmHgとして定義されるスクリーニング時の血行力学的不安定、継続的な輸液蘇生、および/または年齢に対して正常以上のMAPを維持するための変力補助の必要性 - CPPベースの変力補助は含まれません。 体外受精のみが登録の対象から除外されるわけではありません。
- 骨髄採取時の未補正の凝固障害はINR > 1.6、PTT > 38秒と定義される。 PLT < 100,000;フィブリノーゲン < 100 g/dL。
- 不安定骨盤骨折は、早期の手術による固定が必要と定義されます。
- 肺挫傷は、傷害のメカニズムに関連する非解剖学的混濁および/またはPaO2:FiO2比<250を伴う胸部X線として定義されます。
- CTまたはその他の画像診断によって診断された、腹部および/または骨盤のAASTグレード3以上の固形または中空の内臓損傷。
- 脊髄損傷はCT/MR画像または臨床所見によって診断されます。
- 入院から同意時までの任意の時点で発生する 30 分間を超える SaO2 < 94% と定義される持続性低酸素症。
- 該当する場合、妊娠検査薬が陽性。
- 介入薬/デバイスの研究研究への同時参加。
- 経過観察のための再診に消極的。
- MRIに対する禁忌。
- 貫通性脳損傷。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：自己骨髄単核細胞
骨髄採取が行われ、損傷後 48 時間以内に自家骨髄単核細胞が 1 回静脈内注入されます。
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6x10^6 細胞/kg または 10x10^6 細胞/kg 体重の BMMNC 注入。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ点滴
偽の採取が行われ、損傷後 48 時間以内にプラセボが 1 回静脈内注入されます。
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0.9% 塩化ナトリウムのプラセボ点滴
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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拡散テンソル磁気共鳴画像法 (DTMRI) における脳白質および灰白質の構造保存
時間枠：点滴から1年後
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肉眼的完全性と微視的完全性の両方の DTMRI 定量的指標が評価され、損傷直後の治療および非治療対照の DTMRI と比較されます。
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点滴から1年後
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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中枢神経系の白質および灰白質を関心領域に保存し、外傷性脳損傷後の小児の機能障害および神経認知障害を改善します。
時間枠：点滴から1年後
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点滴から1年後
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸液毒性の安全性評価
時間枠：注入後7日目
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マレースコアと肝機能検査
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注入後7日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Charles S Cox, Jr., M.D.、The University of Texas Health Science Center, Houston
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (実際)
2020年9月16日
研究の完了 (実際)
2020年10月12日
試験登録日
最初に提出
2013年5月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年5月9日
最初の投稿 (見積もり)
2013年5月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月19日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。