Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten autologiset luuytimen mononukleaariset solut vakavaan traumaattiseen aivovaurioon

torstai 19. marraskuuta 2020 päivittänyt: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston

Vaiheen 2 monikeskustutkimus lasten autologisista luuytimen mononukleaarisista soluista (BMMNC:t) vakavan traumaattisen aivovaurion (TBI) varalta

Lasten vakava traumaattinen aivovaurio (TBI) on 1–14-vuotiaiden lasten yleisin kuolinsyy ja vammaisuus. Ei ole olemassa tehokkaita hoitoja sekundaarisen aivovaurion ja keskushermoston apoptoosin ja hermotulehduksen vaurion jälkeisen vasteen hoitamiseksi. Tämä tutkimus on jatkotutkimus aiemmin suoritetusta faasin I tutkimuksesta, joka osoitti suonensisäisten autologisten luuytimen mononukleaarisolujen (BMMNC) turvallisuuden ja mahdollisen keskushermoston rakenteellisen säilyttämisen vaikutuksen vakavan TBI:n jälkeen lapsilla. (Cox, 2011) Tutkimus on suunniteltu prospektiiviseksi, satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi, sokkoutetuksi vaiheen 2 turvallisuus/biologinen aktiivisuustutkimukseksi. Tutkijat toivovat voivansa määrittää autologisten BMMNC:iden suonensisäisen infuusion vaikutuksen aivojen rakenteeseen ja neurokognitiivisiin/toiminnallisiin tuloksiin lasten vaikean TBI:n jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimussuunnittelu: Monikeskus, satunnaistettu, sokkoutettu, lumekontrolloitu, Bayesin mukautuva annoskorotussuunnitelma.

Tutkimuksen interventio: Kerta-annos annetaan 48 tunnin sisällä vamman sattumisesta. Kontrollit käyvät läpi valesadon ja saavat samalla tavalla leimatun/ulkoisen ulkonäön ja tilavuuden 0,9 % NaCl:a. BMMNC:t kerätään ja prosessoidaan cGMP-olosuhteissa, jotta saadaan 6x10^6 solua/kg tai 10x10^6 solua/painokilo. Solupohjainen tuote/plasebo infusoidaan 48 tunnin kuluessa loukkaantumisesta.

Turvallisuuden seuranta ja seuranta: Koehenkilöitä seurataan infuusioon liittyvän toksisuuden varalta infuusion jälkeen sairaalasta kotiuttamisen ja uusien tutkimuskäyntien kautta. Laboratorio- ja kuvantamistutkimukset toistetaan 1, 6 ja 12 kuukauden seurantakäynneillä. Lääketieteellinen turvallisuusmonitori (MSM) tarkastelee sokkoutettuja SAE-raportteja infuusion jälkeisenä päivänä 14 jokaisen henkilön kohdalla reaaliajassa varmistaakseen hyvän kliinisen käytännön ja tunnistaakseen nopeasti turvallisuusongelmat. MSM pysyy sokeana hoitomääräyksen suhteen, ellei NINDS:n nimeämä DSMB hyväksy sokeuden poistamista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Phoenix Children's Hospital I University of Arizona
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 5–17 vuoden ikäinen loukkaantumispäivänä,
  2. Glasgow Coma Score (GCS) 3–8 (paras lääkkeettömän elvytyksen jälkeinen pistemäärä seulonnan aikana),
  3. Kyky hankkia laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) suostumus ja suorittaa BMMNC/Sham-keräys ja solu/plasebo-infuusio 48 tunnin sisällä alkuperäisestä vammasta,
  4. Kyky puhua englantia tai espanjaa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu historia: a. aiempi aivovamma, s. älyllinen puute tai psykiatrinen tila, joka määritellään kyvyttömyytenä toimia itsenäisesti tavallisessa luokkahuoneessa, mikä voi mitätöidä kykymme arvioida vamman jälkeisiä muutoksia kognitiossa tai käyttäytymisessä (ADHD ja/tai muut oppimisvaikeudet EIVÄT ole poissulkeminen), c. neurologinen vajaatoiminta ja/tai vajaatoiminta, d. kouristushäiriö, joka vaatii antikonvulsanttihoitoa, esim. äskettäin hoidettu infektio, f. munuaissairaus tai munuaisten toimintahäiriö (elvytyksen jälkeinen seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl), g. maksasairaus tai maksan toimintahäiriöt (elvytyksen jälkeinen, ruhjeeseen liittymätön SGPT > 150 μ/L ja/tai T. Bilirubiini > 1,3 mg/dl), h. syöpä, ts. immunosuppressio WBC:n määrittelemänä < 3 000 solua/ml sisäänoton yhteydessä, j. HIV+, k. kemiallinen tai ETOH-riippuvuus, l. lasten hyväksikäytön historia, m. ennenaikainen synnytys (<37 viikkoa GA/2500 grammaa), mikä johtaa kognitiivisiin/fyysisiin vammoihin ja/tai kehityksen viivästymiseen.
  2. Perimesencefaalisen vesisäiliön häviäminen pään alkuvaiheessa olevalla CT/MRI:llä, mikä viittaa pitkittyneeseen hypoksiseen iskeemiseen vaurio/tyräoireyhtymään.
  3. Ensimmäisessä sairaalassa ICP > 40 mm Hg.
  4. Hemodynaaminen epästabiilisuus seulonnan aikana määriteltynä SBP <90 mmHg, meneillään oleva nesteen elvytys ja/tai inotrooppisen tuen tarve, jotta MAP pysyy normaalina tai sen yläpuolella, ei sisällä CPP-pohjaista inotrooppista tukea. IVF ei yksinään sulje pois ilmoittautumista.
  5. Korjaamaton koagulopatia luuytimen keräyshetkellä määriteltynä INR > 1,6, PTT > 38 sekuntia; PLT < 100 000; Fibrinogeeni < 100 g/dl.
  6. Epästabiilit lantion murtumat, jotka vaativat varhaista leikkausta kiinnitystä.
  7. Keuhkojen ruhjeet määritellään rintakehän röntgenkuvaksi, jossa ei-anatominen sameus ja/tai PaO2:FiO2-suhde < 250 liittyy vamman mekanismiin.
  8. Vatsan ja/tai lantion kiinteä tai ontto viskeraalinen vamma, joka on suurempi kuin AAST, luokka 3 TT:n tai muun kuvantamisen perusteella.
  9. CT/MR-kuvauksella tai kliinisillä löydöillä diagnosoitu selkäydinvaurio.
  10. Pysyvä hypoksia, joka määritellään SaO2:ksi < 94 % > 30 minuutin ajan, joka esiintyy milloin tahansa sairaalaan saapumisesta suostumuksen antamiseen.
  11. Positiivinen raskaustesti, jos mahdollista.
  12. Samanaikainen osallistuminen interventiolääkkeen/laitteen tutkimustutkimukseen.
  13. Haluttomuus palata seurantakäynneille.
  14. MRI:n vasta-aiheet.
  15. Läpäisevä aivovaurio.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: autologiset luuytimen mononukleaariset solut
suoritetaan luuytimen keräys, jota seuraa yksi suonensisäinen autologisten luuytimen mononukleaarisolujen infuusio 48 tunnin sisällä vauriosta.
Biologinen: autologiset luuytimen mononukleaariset solut
BMMNC-infuusio joko 6x10^6 solua/kg tai 10x10^6 solua/painokilo.
Muut nimet:
  • BMMNC:t
Placebo Comparator: lumelääke-infuusio
tehdään näennäinen sadonkorjuu, jota seuraa yksi suonensisäinen lumelääkeinfuusio 48 tunnin kuluessa loukkaantumisesta.
Muut: Placebo-infuusio
Plasebo-infuusio 0,9 % natriumkloridia
Muut nimet:
  • Suolaliuos infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
aivojen valkoisen aineen ja harmaan aineen rakenteiden säilyminen diffuusiotensorimagneettiresonanssikuvauksessa (DTMRI)
Aikaikkuna: vuoden infuusion jälkeen
Sekä makro- että mikroskooppisen eheyden DTMRI-kvantitatiiviset indeksit arvioidaan ja niitä verrataan välittömästi vamman jälkeen käsiteltyjen ja hoitamattomien kontrollien DTMRI:hen.
vuoden infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskushermoston valkoisen aineen ja harmaan aineen säilyminen kiinnostavilla alueilla ja parantaa toiminnallisia ja neurokognitiivisia puutteita lapsilla TBI:n jälkeen
Aikaikkuna: vuoden infuusion jälkeen
vuoden infuusion jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Infuusiotoksisuuden turvallisuusarvioinnit
Aikaikkuna: 7 päivää infuusion jälkeen
Murray Score ja maksan toimintakokeet
7 päivää infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Texas Health Science Center, Houston

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Charles S Cox, Jr., M.D., The University of Texas Health Science Center, Houston

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 5. toukokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 10. toukokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HSC-MS-13-0038
  • R01NS077963 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Traumaattinen aivovamma

Kliiniset tutkimukset autologiset luuytimen mononukleaariset solut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa