중증 외상성 뇌손상을 위한 소아 자가 골수 단핵 세포
2020년 11월 19일 업데이트: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston
중증 외상성 뇌손상(TBI)에 대한 소아 자가 골수 단핵 세포(BMMNC)의 2상 다기관 시험
소아 중증 외상성 뇌손상(TBI)은 1~14세 아동의 주요 사망 및 장애 원인입니다.
2차 뇌 손상 및 CNS 아폽토시스 및 신경염증의 손상 후 반응을 치료하는 효과적인 치료법은 없습니다.
이 연구는 어린이의 심한 TBI 후 정맥 자가 골수 단핵 세포(BMMNC)의 안전성과 잠재적인 CNS 구조 보존 효과를 입증한 이전에 수행된 1상 시험의 후속 시험입니다.
(Cox, 2011) 이 연구는 전향적, 무작위, 위약 통제, 맹검 2상 안전성/생물학적 활성 연구로 설계되었습니다.
연구자들은 어린이의 중증 TBI 후 뇌 구조 및 신경 인지/기능적 결과에 대한 자가 BMMNC의 정맥 내 주입 효과를 확인하기를 희망합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: 다기관, 무작위, 맹검, 위약 제어, 베이지안 적응 용량 증량 설계.
연구 개입: 부상 시간으로부터 48시간 이내에 투여된 단일 용량. 컨트롤은 가짜 수확을 거치고 유사하게 레이블이 지정된/외관 및 0.9% NaCl의 부피를 받습니다. BMMNC는 수확되고 cGMP 조건에서 처리되어 6x10^6 세포/kg 또는 10x10^6 세포/kg 무게를 얻습니다. 세포 제품/위약은 손상 후 48시간 이내에 주입됩니다.
안전성 모니터링 및 후속 조치: 피험자는 병원 퇴원 및 후속 재방문을 통해 주입 후 주입 관련 독성에 대해 모니터링됩니다. 실험실 및 영상 연구는 1, 6 및 12개월 후속 방문에서 반복됩니다. 의료 안전 모니터(MSM)는 우수한 임상 실습을 보장하고 안전 문제를 신속하게 식별하기 위해 실시간으로 각 피험자에 대한 주입 후 14일 후 맹검 SAE 보고서를 검토합니다. NINDS가 지정한 DSMB가 눈가림 해제를 승인하지 않는 한 MSM은 치료 할당에 대해 눈가림 상태로 유지됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Phoenix Children's Hospital I University of Arizona
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 부상 당일 5세에서 17세 사이,
- Glasgow Coma Score(GCS) 3~8(스크리닝 중 최고의 비약물 소생술 후 점수),
- 법적 대리인(LAR) 동의를 얻고 초기 손상 후 48시간 이내에 BMMNC/Sham 수확 및 세포/위약 주입을 완료할 수 있는 능력,
- 영어 또는 스페인어 구사 능력.
제외 기준:
- 알려진 이력: a. 이전의 뇌 손상, b. 인지 또는 행동의 부상 후 변화를 평가하는 능력을 무효화할 수 있는 일반 교실에서 독립적으로 기능할 수 없는 것으로 정의되는 지적 결함 또는 정신과적 상태(ADHD 및/또는 기타 학습 장애는 제외되지 않음), c. 신경학적 장애 및/또는 결핍, d. 항경련 요법이 필요한 발작 장애, e. 최근에 치료받은 감염, f. 신장 질환 또는 변경된 신장 기능(소생 후 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dL), g. 간 질환 또는 변경된 간 기능(소생술 후, 비타박상 관련 SGPT > 150 μ/L 및/또는 T. 빌리루빈 > 1.3 mg/dL), h. 암, 나. 입원 시 WBC < 3,000개 세포/ml로 정의되는 면역억제, j. HIV+, 카. 화학적 또는 ETOH 의존성, l. 아동 학대의 역사, m. 인지/신체 장애 및/또는 발달 지연을 초래하는 조산(<37주 GA/2500그램).
- 초기 머리 CT/MRI에서 중뇌주위 수조의 소멸은 장기간의 저산소성 허혈 손상/탈장 증후군을 암시합니다.
- 초기 병원 ICP > 40mmHg.
- SBP <90 mmHg로 정의된 스크리닝 시 혈역학적 불안정성, 진행 중인 수액 소생술 및/또는 MAP를 나이에 대해 정상 이상으로 유지하기 위한 근수축 지원 요구 사항 - CPP 기반 근수축 지원은 포함하지 않습니다. IVF만으로는 등록에서 제외되지 않습니다.
- INR > 1.6, PTT > 38초로 정의된 골수 수확 시 수정되지 않은 응고병증; PLT< 100,000; 피브리노겐 < 100g/dL.
- 조기 수술 고정이 필요한 것으로 정의된 불안정한 골반 골절.
- 손상 메커니즘과 관련된 비해부학적 혼탁 및/또는 PaO2:FiO2 비율이 250 미만인 흉부 X-레이로 정의되는 폐 타박상.
- CT 또는 기타 영상으로 진단된 복부 및/또는 골반의 AAST 등급 3 이상의 고형 또는 중공 내장 손상.
- CT/MR 영상 또는 임상 소견으로 진단된 척수 손상.
- 지속적인 저산소증은 입원부터 동의 시점까지 어느 시점에서든 30분 이상 동안 SaO2 < 94%로 정의됩니다.
- 해당되는 경우 양성 임신 테스트.
- 중재적 약물/기기 연구 연구에 동시 참여.
- 후속 방문을 위해 다시 방문하기를 꺼립니다.
- MRI에 대한 금기 사항.
- 관통하는 뇌 손상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 골수 단핵 세포
골수 채취가 수행되고 부상 후 48시간 이내에 자가 골수 단핵 세포를 정맥 주사로 1회 주입합니다.
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6x10^6 세포/kg 또는 10x10^6 세포/kg 체중의 BMMNC 주입.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 주입
가짜 수확이 수행되고 손상 후 48시간 이내에 단일 정맥 위약 주입이 이어집니다.
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0.9% 염화나트륨 위약 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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확산 텐서 자기 공명 영상(DTMRI)에서 뇌 백질 및 회백질 구조 보존
기간: 주입 후 1년
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거시적 및 미시적 무결성 모두의 DTMRI 정량적 지표를 평가하고 손상 직후 치료 및 비처리 대조군의 DTMRI와 비교할 것입니다.
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주입 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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관심 영역의 CNS 백질 및 회백질 보존 및 TBI 후 어린이의 기능적 및 신경인지 적 결함 개선
기간: 주입 후 1년
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주입 후 1년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주입 독성 안전성 평가
기간: 주입 후 7일
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머레이 점수 및 간 기능 검사
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주입 후 7일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Charles S Cox, Jr., M.D., The University of Texas Health Science Center, Houston
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 16일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 5월 9일
처음 게시됨 (추정)
2013년 5월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 19일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
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외상성 뇌 손상에 대한 임상 시험
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