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低形成性左心症候群患者の臍帯血採取と処理

2025年1月8日 更新者:Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D.、Mayo Clinic

重度の先天性心疾患に対する臍帯血の採取と処理

細胞ベースの心臓再生は、長年にわたって後天性成人心疾患の焦点となってきました。 ただし、重度の構造異常を伴う先天性心疾患も、細胞ベースの治療の合理的な標的になる可能性があります。 興味深いことに、小児の心臓は自然に成長しており、再生戦略に最も適応しやすい可能性があります。 したがって、自己細胞 (患者自身の体からの細胞) を特定することは、これらの研究を開始するために重要です。

この研究は、先天性心疾患の心臓修復を目的とした自己細胞の供給源としての臍帯血の使用を検証することを目的としています。 左心低形成症候群の出生前診断を受けた乳児の出生時にこれらのサンプルの収集、処理、保存の実現可能性を判断するのに役立つように、臍帯血から細胞が分離されます。 この研究は、損傷した心筋を修復するという長期的な目標を目的とした前臨床および臨床研究の開発に役立つ可能性があります。

調査の概要

詳細な説明

先天性心疾患 (CHD) は、赤ちゃんの心臓、心臓弁、および/または大動脈などの太い血管の発達中に発生する異常な形成です。 CHD は、すべての欠陥のほぼ 30% を占める主要な先天性欠陥の最も一般的な原因です。 統計は研究によって異なりますが、出生率の最良の推定値は 1000 人の生児出生あたり 8 人です。 米国では、CHD は年間出生全体の 1% に影響を及ぼしており、毎年推定 40,000 人の赤ちゃんが何らかの種類の心臓欠陥を持って生まれています。

過去数十年間の冠動脈疾患の診断と外科的治療の重要な改善により、心臓に欠陥のある新生児の生存率が向上しました。 妊娠中に多数のCHDが診断される可能性があり、患者は幅広い症状を呈する可能性があります。 CHD の形態は通常、軽度から重度まで、重症度に基づいて分類されます。 CHD の最も軽度の形態の 1 つは心房中隔欠損症で、これは成人期および VSD になるまで検出できない場合があります。 一方、複数回の姑息手術を必要とする重度のCHDには、左心低形成症候群(HLHS)や三尖弁閉鎖症などの単心室欠損症が含まれます。

CHDの乳児の生存率は、欠陥の重症度と、診断および治療を受けた時期によって異なります。 重度または重度の冠動脈疾患(一般に、生後 1 年間にあらゆる種類の手術/処置)を有する新生児の 1 年生存率は 75% と推定されています。

幹細胞療法は、CHD の分野における新しい治療パラダイムとして浮上しており、有望な結果が得られています。 心臓の再生は、長年にわたって後天性成人心疾患の焦点となってきました。 ただし、構造異常を伴う先天性心疾患も、他の研究の良い標的になる可能性があります。 実際、小児の心臓は自然に成長しており、再生戦略に適応できる可能性があります。 さらに、初期の前臨床および臨床研究では、CHD 患者の心臓への幹細胞の送達が実現可能で安全であることが実証されています。 さらに、細胞療法アプローチは、標準的な外科的緩和とともに、外科的治療単独よりも利点があるようです. 冠動脈疾患に対する細胞療法の臨床試験の数は過去 10 年間で増加していますが、臨床現場における幹細胞療法の役割を定義するためには、この集団設定でより長期的な追跡調査が必要です。 したがって、重度のCHD患者から自家細胞(患者自身の体からの細胞)を生産する能力を確認することは、革新的な細胞ベースのプロトコルを発見できるという長期的な目標に向けた重要なステップです.

研究の種類

介入

入学 (実際)

464

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢に関係なく、重度のCHD/低形成性左心症候群の出生前診断を受けたすべての妊婦。
  • -再生研究の特定の目的で臍帯血の保存に同意する意思のある両親の一方または両方
  • 分娩者および/または妊娠中の家族は、重度のCHD/低形成性左心症候群を診断する胎児エコーテキストレポートを要求するための情報公開に署名する意思がある
  • -重度のCHD /低形成性左心症候群の影響を受けた赤ちゃんの健康状態に関するフォローアップスクリーニングの質問のために、収集から60日後に連絡を取ることをいとわない親。

除外基準:

  • 参加を希望しない個人

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:基礎科学
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の:臍帯血採取
臍帯血は、胎盤剥離前の低形成性左心症候群と診断された新生児の臍帯から採取されます。 臍帯血はクレドキューブに詰められ、採取後すぐに常温の状態でメーカーに送られます。 製造中に幹細胞製品を生産するには、少なくとも 65 mL の臍帯血が必要です。 処理が完了すると、患者の自己由来の臍帯血幹細胞は、臨床試験での将来の使用のために凍結されます。
臍帯血は、低形成性左心症候群の患者を識別できる純粋な幹細胞製品を生成するために収集された温帯状態で処理され、将来の臨床試験での使用に備えて冷凍状態で保存されます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
汚染されたサンプルの割合
時間枠:採取後14日
採取後14日
解凍後の分析で生存可能な細胞の割合
時間枠:5年
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D.、Mayo Clinic

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年5月1日

一次修了 (実際)

2024年11月12日

研究の完了 (実際)

2024年11月12日

試験登録日

最初に提出

2013年5月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年5月14日

最初の投稿 (推定)

2013年5月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年1月8日

最終確認日

2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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