Indsamling og behandling af navlestrengsblod til patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Medfødt hjertesygdom (CHD) er en unormal dannelse, der opstår under udviklingen af ​​et barns hjerte, hjerteklapper og/eller store kar såsom aortaarterien. CHD er den mest almindelige årsag til alvorlige medfødte defekter og tegner sig for næsten 30% af alle defekter. Mens statistikkerne varierer mellem undersøgelser, er det bedste estimat for fødselsprævalens 8 pr. 1000 levendefødte. I USA påvirker CHD 1% af alle fødsler om året, med anslået 40.000 babyer født med enhver form for hjertefejl hvert år.

De vigtige forbedringer i CHD-diagnose og kirurgisk behandling i de sidste årtier har ført til en øget overlevelse af nyfødte, der er ramt af hjertefejl. Et stort antal CHD kan diagnosticeres under graviditeten, og patienterne kan præsentere en bred vifte af symptomer. Former for CHD klassificeres normalt baseret på deres sværhedsgrad, fra mild til svær. En af de mildeste former for CHD er atrial septal defekt, som kan være uopdagelig indtil voksenalderen og VSD. På den anden side inkluderer svær CHD, der kræver flere palliative operationer, enkelt ventrikeldefekter, såsom hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) og trikuspidal atresi.

Overlevelsen af ​​spædbørn med CHD vil afhænge af sværhedsgraden af ​​defekten og tidspunktet for diagnose og behandling modtaget. Etårsoverlevelsen for nyfødte med svær eller kritisk CHD (generelt enhver form for operation/procedurer i deres første leveår) anslås til at være 75 %.

Stamcelleterapi er dukket op som et nyt behandlingsparadigme inden for CHD med lovende resultater. Hjerteregenerering har været i fokus for erhvervet hjertesygdom hos voksne i mange år. Men medfødt hjertesygdom med strukturelle abnormiteter kan også være et godt mål for andre forskningsstudier. Faktisk vokser det pædiatriske hjerte naturligt og kan ændres til regenerative strategier. Ydermere har de indledende prækliniske og kliniske undersøgelser vist, at levering af stamceller i hjertet af patienter med CHD er gennemførlig og sikker. Desuden synes celleterapitilgangen sammen med standard kirurgisk palliation at give fordele frem for kirurgisk behandling alene. Selvom antallet af kliniske celleterapiforsøg for CHD er steget i det sidste årti, er der behov for flere langsigtede opfølgningsundersøgelser i denne befolkningssammensætning for at definere stamcelleterapiens rolle i den kliniske praksis. At bekræfte vores evne til at producere autologe celler (celler fra patientens egen krop) fra patienter med svær CHD er derfor et vigtigt skridt mod det langsigtede mål om at kunne opdage innovative cellebaserede protokoller.