- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01856049
Prélèvement et traitement du sang du cordon ombilical pour les patients atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique
Prélèvement et traitement du sang de cordon ombilical pour les cardiopathies congénitales graves
La régénération cardiaque basée sur les cellules est au centre des maladies cardiaques acquises chez l'adulte depuis de nombreuses années. Cependant, les cardiopathies congénitales avec de graves anomalies structurelles peuvent également être des cibles raisonnables pour les thérapies cellulaires. Fait intéressant, le cœur pédiatrique se développe naturellement et peut être le plus susceptible d'être amendé par les stratégies de régénération. Par conséquent, l'identification des cellules autologues (cellules du corps du patient) serait importante pour lancer ces études.
Cette étude vise à valider l'utilisation du sang de cordon ombilical comme source de cellules autologues à des fins de réparation cardiaque des cardiopathies congénitales. Des cellules seront isolées du sang de cordon pour nous aider à déterminer la faisabilité de la collecte, du traitement et du stockage de ces échantillons au moment de la naissance des nourrissons ayant reçu un diagnostic prénatal d'hypoplasie du cœur gauche. Cette étude peut être utile pour le développement d'études précliniques et cliniques visant l'objectif à long terme de réparer le muscle cardiaque endommagé.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La cardiopathie congénitale (CHD) est une formation anormale qui survient au cours du développement du cœur, des valves cardiaques et/ou des gros vaisseaux du bébé, comme l'artère aorte. La coronaropathie est la cause la plus fréquente d'anomalies congénitales majeures, représentant près de 30 % de toutes les malformations. Bien que les statistiques varient d'une étude à l'autre, la meilleure estimation de la prévalence des naissances est de 8 pour 1 000 naissances vivantes. Aux États-Unis, la coronaropathie affecte 1 % de toutes les naissances par an, avec environ 40 000 bébés nés avec n'importe quel type de malformation cardiaque chaque année.
Les importantes améliorations apportées au diagnostic et au traitement chirurgical des cardiopathies coronariennes au cours des dernières décennies ont conduit à une augmentation de la survie des nouveau-nés atteints de malformations cardiaques. Un grand nombre de coronaropathies peuvent être diagnostiquées pendant la grossesse et les patientes peuvent présenter un large éventail de symptômes. Les formes de CHD sont généralement classées en fonction de leur gravité, de légère à sévère. L'une des formes les plus bénignes de coronaropathie est la communication interauriculaire, qui peut être indétectable jusqu'à l'âge adulte et VSD. D'autre part, les cardiopathies coronariennes graves qui nécessitent plusieurs interventions chirurgicales palliatives comprennent des défauts ventriculaires uniques, tels que le syndrome hypoplasique du cœur gauche (HLHS) et l'atrésie tricuspide.
La survie des nourrissons atteints de coronaropathie dépendra de la gravité de l'anomalie et du moment du diagnostic et du traitement reçu. La survie à un an des nouveau-nés atteints de coronaropathie grave ou critique (généralement tout type de chirurgie/procédures au cours de leur première année de vie) est estimée à 75 %.
La thérapie par cellules souches est devenue un nouveau paradigme de traitement dans le domaine de la coronaropathie avec des résultats prometteurs. La régénération cardiaque est au centre des maladies cardiaques acquises chez l'adulte depuis de nombreuses années. Cependant, les cardiopathies congénitales avec des anomalies structurelles peuvent également être une bonne cible pour d'autres études de recherche. En fait, le cœur pédiatrique se développe naturellement et peut être modifié par des stratégies de régénération. De plus, les premières études précliniques et cliniques ont démontré que l'apport de cellules souches dans le cœur des patients atteints de coronaropathie est faisable et sûr. De plus, l'approche de la thérapie cellulaire, associée à la palliation chirurgicale standard, semble offrir des avantages par rapport au traitement chirurgical seul. Même si le nombre d'essais cliniques de thérapie cellulaire pour la coronaropathie a augmenté au cours de la dernière décennie, des études de suivi à plus long terme sont nécessaires dans ce contexte de population afin de définir le rôle de la thérapie par cellules souches dans la pratique clinique. Par conséquent, confirmer notre capacité à produire des cellules autologues (cellules du propre corps du patient) à partir de patients atteints de coronaropathie sévère est une étape importante vers l'objectif à long terme de pouvoir découvrir des protocoles cellulaires innovants.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Toute femme enceinte, quel que soit son âge, ayant reçu un diagnostic prénatal de maladie coronarienne grave/syndrome hypoplasique du cœur gauche.
- Un parent ou les deux sont prêts à consentir au stockage du sang de cordon ombilical à des fins spécifiques de recherche régénérative
- La partie qui livre et/ou la future famille est disposée à signer la divulgation d'informations pour demander un rapport textuel d'écho fœtal diagnostiquant une maladie coronarienne grave/syndrome hypoplasique du cœur gauche
- Parent(s) souhaitant être contacté(s) 60 jours après la collecte pour des questions de dépistage de suivi concernant l'état de santé du bébé atteint d'une grave maladie coronarienne/syndrome hypoplasique du cœur gauche.
Critère d'exclusion:
- Individus refusant de participer
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Prélèvement de sang de cordon ombilical
Le sang de cordon ombilical est prélevé sur le cordon ombilical des nouveau-nés diagnostiqués avec le syndrome du cœur gauche hypoplasique, avant le décollement placentaire.
Le sang de cordon est conditionné dans un Credo Cube et envoyé à l'état tempéré au fabricant immédiatement après le prélèvement.
Au moins 65 ml de sang de cordon sont nécessaires pour produire un produit à base de cellules souches lors de la fabrication.
Une fois traitées, les cellules souches autologues du sang de cordon du patient seront congelées pour leur utilisation future potentielle dans un essai clinique.
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Le sang de cordon sera traité à l'état tempéré où il a été prélevé pour produire un produit pur à base de cellules souches identifiable aux patients atteints d'hypoplasie du cœur gauche, et sera stocké à l'état congelé pour son utilisation future potentielle dans un essai clinique.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage d'échantillons contaminés
Délai: 14 jours après la collecte
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14 jours après la collecte
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Pourcentage de cellules viables après analyse après décongélation
Délai: 5 années
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 11-007176
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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