Innsamling og behandling av navlestrengsblod for pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Medfødt hjertesykdom (CHD) er en unormal formasjon som oppstår under utviklingen av en babys hjerte, hjerteklaffer og/eller store kar som aortaarterien. CHD er den vanligste årsaken til store medfødte defekter og utgjør nesten 30 % av alle defekter. Mens statistikken varierer mellom studiene, er det beste anslaget for fødselsprevalens 8 per 1000 levendefødte. I USA påvirker CHD 1 % av alle fødsler per år, med anslagsvis 40 000 babyer født med alle typer hjertefeil hvert år.

De viktige forbedringene i CHD-diagnose og kirurgisk behandling de siste tiårene har ført til økt overlevelse av nyfødte med hjertefeil. Et stort antall CHD kan diagnostiseres under graviditet, og pasientene kan presentere et bredt spekter av symptomer. Former for CHD er vanligvis klassifisert basert på deres alvorlighetsgrad, fra mild til alvorlig. En av de mildeste formene for CHD er atrieseptumdefekt, som kan være uoppdagelig til voksen alder og VSD. På den annen side inkluderer alvorlig CHD som krever flere palliative operasjoner enkeltventrikkeldefekter, som hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) og trikuspidal atresi.

Overlevelsen av spedbarn med CHD vil avhenge av alvorlighetsgraden av defekten og tidspunktet for diagnose og behandling mottatt. Ettårsoverlevelsen for nyfødte med alvorlig eller kritisk CHD (vanligvis alle typer operasjoner/prosedyrer i deres første leveår) anslås å være 75 %.

Stamcelleterapi har dukket opp som et nytt paradigme for behandling innen CHD med lovende resultater. Hjerteregenerering har vært i fokus for ervervet hjertesykdom hos voksne i mange år. Imidlertid kan medfødt hjertesykdom med strukturelle abnormiteter også være et godt mål for andre forskningsstudier. Faktisk vokser det pediatriske hjertet naturlig og kan endres til regenerative strategier. Videre har de første prekliniske og kliniske studiene vist at levering av stamceller til hjertet av pasienter med CHD er mulig og trygt. Dessuten synes celleterapitilnærmingen, sammen med standard kirurgisk palliasjon, å gi fordeler fremfor kirurgisk behandling alene. Selv om antallet kliniske studier av celleterapi for CHD har økt det siste tiåret, er det nødvendig med flere langsiktige oppfølgingsstudier i denne populasjonssettingen for å definere rollen til stamcelleterapi i klinisk praksis. Derfor er det å bekrefte vår evne til å produsere autologe celler (celler fra pasientens egen kropp) fra pasienter med alvorlig CHD et viktig skritt mot det langsiktige målet om å kunne oppdage innovative cellebaserte protokoller.